Bandaríska FDA samþykkti Jelmyto (mitomycin) með heildarhraðahlutfalli 58%

UroGen Pharmaceuticals hefur nýlega tilkynnt að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi fljótt samþykkt Jelmyto (mitomycin) pyelonecal calyces hlaup undirbúning, sem er fyrsta flokks lyf sem notað er til að meðhöndla fullorðna krabbamein í efri þvagæðum (LG-UTUC) ). Jelmyto var samþykkt með forgangsskoðunarferli og var áður veitt byltingarkennd lyfjameðferð (BTD). Þess má geta að Jelmyto er fyrsti og eini meðferðarúrræðið sem ekki er skurðaðgerð sem samþykkt var til meðferðar á LG-UTUC.

Jelmyto samanstendur af mítómýsíni (lyfi gegn lyfjum) og dauðhreinsuðu hlaupi, þróað með UroGen' einkaleyfi RTGel ™ tækni sem hægt er að losa um. Lyfið er hannað til að afhjúpa þvagfæravef fyrir mitomycini í langan tíma, sem gerir það mögulegt að meðhöndla æxli með ekki skurðaðgerðum.

Þessi tímamótaviðurkenning er byggð á jákvæðum niðurstöðum III. Stigs OLYMPUS prófunar. Rannsóknin sýndi að Jelmyto náði klínískt marktækri útrýmingu sjúkdóms hjá fullorðnum LG-UTUC sjúklingum: heildar svarhlutfall var eins hátt og 58% og miðgildi svörunar (DOR) hafði enn ekki náðst. Þessar upplýsingar benda til þess að Jelmyto, sem er mjög sjaldgæfur og erfiður við meðhöndlun krabbameinssjúklinga LG-UTUC, muni bjóða upp á árangursríkan meðferðarúrræði við nýrnastarfsemi.

Niðurstöður þessarar rannsóknar fela í sér: (1) Í þeim hópi sem ætlað var að meðhöndla og undirhópur fólks sem taldir voru óstarfhæfir við greiningu var heildar svarhlutfall (CR, aðal endapunktur) {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Á 1 {{{{{}}}} - mánaðar tímapunktinum til að meta lengd eftirlits, voru 1 9 sjúklingar enn í CR stöðu , 7 sjúklingar voru með endurkomu sjúkdóms, og 9 sjúklingar héldu áfram að fylgja eftir til að meta 1 {{{{{}}}}} - mánaða gögn um eftirgefningu. (3) Viðvarandi hlutfall af 1 {{{{{}}}} - mánaða eftirliti, sem metið var með Kaplan-Meier greiningu, var 84% (byggt á tímabundnum gögnum). (4) Algengustu aukaverkanirnar (GG gt; {{{{}}}} 0%)) eru þvagfæratruflanir, verkir í lágum baki, þvagfærasýking, hematuria, skert nýrnastarfsemi, þreyta, ógleði, kvið í kviðarholi verkir, þvaglát og uppköst. Flestar aukaverkanirnar eru vægar til í meðallagi. Það er hægt að stjórna því með núverandi meðferðaraðferðum og engin meðferðar tengd dauðsföll hafa komið fram.

LG-UTUC er sjaldgæft krabbamein sem kemur fram í efri þvagfærum, þvagrásum og nýrum. Í Bandaríkjunum eru um það bil 6000-7000 nýir eða afturkallaðir LG-UTUC sjúklingar á ári hverju. Líffærafræði þvagfærakerfisins er flókin og meðferðin er erfið. Núverandi staðlar um umönnun fela í sér fjölmargar skurðaðgerðir og flestir sjúklingar þurfa róttæka nýrnasjúkdóm í brjóstholi, þar með talið að fjarlægja mjaðmagrind, nýru, þvaglegg og þvagblöðru. Fylgandi meðferð er sú að oftast sést LG-UTUC hjá sjúklingum eldri en 70 ára. Þessir sjúklingar geta þegar verið með skerta nýrnastarfsemi og geta orðið fyrir frekari fylgikvillum vegna meiriháttar skurðaðgerða.

Seth Lerner, yfirlæknir, rannsóknarmaður í OLYMPUS rannsókninni og prófessor í þvagfæralækningum við Baylor College of Medicine í Texas, sagði:" Róttæka nýrnasjúkdómastarfsemi tengist skertri nýrnastarfsemi og öðrum fylgikvillum. Jelmyto mun vera ábyrgur fyrir þeim sem kunna að þurfa á róttækum nýrum að halda. Sjúklingar sem eru meðhöndlaðir með þvagfæragigt veita nýja meðferð sem ekki er skurðaðgerð. Þessi skáldsaga, óverulega ífarandi, meðhöndlun nýrna, getur breytt meðferð við lággráðu krabbameini í efri þvagfærum og hjálpað sjúklingum við að forðast skurðaðgerðir og fylgikvilla til langs tíma í tengslum við nýrun."

Andrea Maddox-Smith, forstjóri Blacder Advocacy Network, sagði:" Í áratugi hefur meðhöndlun á lágu stigi krabbameini í efri þvagfærum (LG-UTUC) náð litlum árangri. Sjúklingar með nýrun á skurðaðgerð koma með breytingu á meðferðarlíkani. Við hrósum FDA samþykki fyrir Jelmyto. LG-UTUC hefur alvarleg áhrif á aldraða sjúklinga. Margir þeirra hafa barist við sjúkdóminn og hafa alltaf viljað fá skurðaðgerð."