Bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið samþykkti Livmarli: fyrsta lyfið til að meðhöndla gallteppukvilla sem tengist Alagille heilkenni (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma er líflyfjafyrirtæki sem sérhæfir sig í að þróa nýstárlegar meðferðir til að meðhöndla sjaldgæfa lifrarsjúkdóma. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefði samþykkt Livmarli (maralixibat) mixtúru, sem er tekin til inntöku einu sinni á dag til meðhöndlunar á gallteppu hjá sjúklingum með Alagille heilkenni (ALGS) á aldrinum ≥ 1 árs. Kláði. ALGS er sjaldgæfur arfgengur lifrarsjúkdómur sem hefur áhrif á 2000-2500 börn í Bandaríkjunum.

ALGS stafar af óeðlilegum gallgöngum sem geta leitt til versnandi lifrarsjúkdóms. Óeðlilegar eða þröngar gallgöngur geta valdið gallteppu og gallsýrur safnast fyrir í lifur sem getur leitt til bólgu og lifrarskemmda og komið í veg fyrir að lifrin virki eðlilega. Gallteppa ALGS tengist kláða. Kláði er eitt algengasta og alvarlegasta einkenni sem tengist ALGS, og það er einnig ein algengasta vísbending um lifrarígræðslu hjá sjúklingum með ALGS.

Þess má geta að Livmarli er fyrsta og eina lyfið sem er samþykkt til að meðhöndla gallteppukláða, sem mun hafa þýðingarmikla breytingu á meðferðarlíkani ALGS. Livmarli var samþykktur í forgangsskoðunarferli. Áður hefur FDA veitt Livmarli nafngiftina sjaldgæfa barnasjúkdóma (RPDD) og tímamótalyfjaheiti (BTD) til meðferðar á ALGS.

Samhliða því að samþykkja Livmarli gaf FDA einnig út sjaldgæfa barnasjúkdóma forgangsúttektarskírteini (PRV) til Mirum til að umbuna fyrirtækinu fyrir framúrskarandi framlag þess til þróunar nýrra lyfja fyrir sjaldgæfa sjúkdóma. Hægt er að innleysa þetta PRV fyrir forgangsskoðun allra síðari nýrra lyfjaumsókna og hægt að selja eða flytja.

Virka lyfjafræðilega innihaldsefnið í Livmarli mixtúru, lausn er maralixibat, sem er ileal gallsýruflutningshemill (IBAT) til inntöku með lágmarks frásog. ALGS er sjaldgæfur lifrarsjúkdómur og engin viðurkennd meðferð er til, þannig að það er mikil og brýn óuppfyllt læknisfræðileg þörf. Samþykki Livmarli á markaðnum mun koma með fyrsta lyfjameðferðarúrræði við þessum hrikalega sjúkdómi, mun veita þroskandi meðferðaráætlun og mun að lokum draga úr þörfinni fyrir lifrarígræðslu.

FDA samþykkti Livmarli, byggt á helstu ICONIC rannsóknum og 5 ára gögnum frá stuðningsrannsóknum. Þessi gögn samanlagt eru sterk sönnunargögn fyrir Livmarli til að meðhöndla 86 ALGS sjúklinga. Gögn úr ICONIC rannsókninni sýndu að eftir að hafa fengið Livmarli meðferð minnkaði kláði sjúklinga tölfræðilega marktækt (p<0,0001) og="" önnur="" merki="" um="" gallteppu="" lifrarsjúkdóma="">