Bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið samþykkti Livmarli: fyrsta lyfið til að meðhöndla gallteppukvilla sem tengist Alagille heilkenni (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, forseti og forstjóri Mirum, sagði:"Í dag er frábær dagur fyrir ALGS samfélagið. FDA samþykkti bráðnauðsynlega nýja meðferð til að takast á við eitt af veikustu áhrifum sjúkdómsins. Við erum þakklát fyrir að koma þessu áfram. Sjúklingar, fjölskyldumeðlimir og læknar sem tóku þátt í klínískri rannsókn Livmarli. Í dag er einnig tímamótadagur fyrir Mirum, þar sem við höfum stigið skref í átt að þróun hugsanlegra lífsbreytandi lyfja við sjaldgæfum lifrarsjúkdómum."

Vélbúnaður og efnafræðileg uppbygging maralixibats

maralixibat er nýr, lítt frásogaður, ileal gallesýruflutningshemill (IBAT) og er verið að meta fyrir nokkrum sjaldgæfum gallteppusjúkdómum í lifur. maralixibat getur hamlað apical natríumháð gallsýruflutningsefni (ASBT), sem leiðir til meiri útskilnaðar gallsýru í saur, sem leiðir til lækkunar á altækum gallsýrugildum, og dregur þar með hugsanlega úr gallsýrumiðluðum lifrarskemmdum og tengdum áhrifum og fylgikvillum.

Alagille heilkenni (ALGS) er sjaldgæfur erfðasjúkdómur sem orsakast af óeðlilegum gallgöngum (þrengingu, aflögun, fækkun í fjölda), sem leiðir til uppsöfnunar galls í lifur, sem að lokum þróast í lifrarsjúkdóm. Talið er að tíðni ALGS sé eitt tilfelli af hverjum 30.000 einstaklingum. Hjá ALGS sjúklingum geta stökkbreytingar haft áhrif á mörg líffærakerfi, þar á meðal lifur, hjarta, nýru og miðtaugakerfi.

Uppsöfnun gallsýra hindrar eðlilega vinnu lifrarinnar við að útrýma úrgangi úr blóði. Samkvæmt nýlegum skýrslum fá 60%-75% ALGS sjúklinga lifrarígræðslu áður en þeir verða fullorðnir. Merki og einkenni af völdum ALGS lifrarskemmda geta verið gula (gulnun í húð), xanthoma (sem afmyndar kólesterólútfellingar undir húðinni) og kláði. Kláði sem ALGS-sjúklingar upplifa er alvarlegastur allra langvinnra lifrarsjúkdóma og kemur fram við 3 ára aldur hjá flestum veikum börnum.

Auk ALGS er maralixibat einnig í klínískri þróun á seinni stigi til að meðhöndla aðra sjaldgæfa gallteppusjúkdóma í lifur, þar með talið versnandi ættgenga gallteppu í lifrinni (PFIC) og gallatresia. Áður veitti FDA einnig tímamótameðferðartilnefningu (BTD) og munaðarlyfjatilnefningu (ODD) fyrir maralixibat til að meðhöndla þessa tvo sjúkdóma.