Tavneos: fyrsti sértæki C5a viðtakahemillinn til inntöku til að meðhöndla ANCA-tengda æðabólgu!

ChemoCentryx tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hafi samþykkt Tavneos (avacopan), sértækan mótefna 5a viðtaka (C5aR) hemla, sem hjálparlyf í samsettri meðferð með hefðbundnum meðferðum. Fyrir fullorðna sjúklinga til að meðhöndla alvarlega virka and-daufkyrninga umfrymismótefni (ANCA) tengda æðabólgu, sérstaklega: granulomatous polyangiitis (GPA) og microscopic polyangiitis (MPA) ). GPA og MPA eru tvær helstu tegundir ANCA æðabólgu.

ANCA æðabólga er sjaldgæfur og alvarlegur almennur sjálfsofnæmissjúkdómur. Of mikil virkjun komplementkerfisins virkjar enn frekar daufkyrninga, sem leiðir til bólgu og eyðileggur að lokum litlar æðar. Sjúkdómurinn getur valdið líffæraskemmdum og bilun. Nýrað er helsta marklíffærið og það er oft banvænt ef það er ekki meðhöndlað.

Þess má geta að Tavneos er fyrsti complement 5a viðtaka (C5aR) hemillinn sem er samþykktur af bandaríska FDA og fyrsta lyfið sem er samþykkt til meðferðar á ANCA-tengdri æðabólgu í tíu ár.

Avacopan efnafræðileg uppbygging

ANCA tengd æðabólga er hrikalegur sjúkdómur og núverandi meðferðir leiða oft til alvarlegra eða jafnvel banvænna aukaverkana og draga úr lífsbjargandi meðferðum. Samþykki Tavneos á markaðnum mun veita mjög þörfum nýjum meðferðarúrræðum og færa sjúklingum bjartari framtíð.

Samþykki FDA fyrir Tavneos er byggt á gögnum úr alþjóðlegu mikilvægu 3. stigs ADVOCATE klínískri rannsókninni. Rannsóknin náði aðalendapunkti sjúkdómshlés í viku 26 og viðvarandi sjúkdómshlés í viku 52.

Gögnin sýndu að samkvæmt Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) mati, samanborið við prednisón meðferðarhópinn, hafði avacopan meðferðarhópurinn tölfræðilega yfirburði í sjúkdómshléi í viku 26 og viðvarandi sjúkdómshlé í viku 52. Í þessari rannsókn, samanborið við prednisón meðferðarhópurinn, sykurstera eiturverkanir avacopan meðferðarhópsins minnkaði verulega, nýrnastarfsemin batnaði til muna og heilsutengdir lífsgæðavísar voru einnig verulega bættir.

Verkunarháttur Avacopan (CCX168).

Avacopan er lítil sameind til inntöku og sértækur hemill C5a viðtaka C5aR1. Með því að loka nákvæmlega fyrir viðtaka fyrir bólgueyðandi kerfisbrotið C5a (C5aR) sem er til staðar á yfirborði eyðileggjandi bólgufrumna eins og daufkyrninga, getur avacopan komið í veg fyrir getu þessara frumna til að skemma C5a virkjun, sem er ANCA æð. af bólgu. Avacopan meðferð er hönnuð til að stjórna á áhrifaríkan hátt bólguferli æðabólgu, koma í veg fyrir endurkomu og draga úr hættu á meðferðartengdum skemmdum. Að auki hamlar avacopan C5aR1 eingöngu sértækt til að leyfa C5a I ferlinu að vinna eðlilega í gegnum C5L2 viðtakann.

ChemoCentryx ber ábyrgð á uppgötvun og þróun avacopans og hefur rétt til að markaðssetja lyfið í Bandaríkjunum. Í gegnum nýrnaheilbrigðisbandalagið sem náðst hefur með ChemoCentryx hefur Vifor Pharma fengið einkarétt á markaðssetningu avacopan á mörkuðum utan Bandaríkjanna.

Auk Bandaríkjanna hefur avacopan einnig verið samþykkt í Japan til að meðhöndla MPA og GPA (tvær aðalgerðir ANCA-tengdrar æðabólgu). Að auki er avacopan einnig í endurskoðun hjá Lyfjastofnun Evrópu (EMA) og er gert ráð fyrir að það verði samþykkt í lok árs 2021.

Eins og er, er ChemiCentryx einnig að þróa avacopan til að meðhöndla sjúklinga með C3 gauklasjúkdóm (C3G) og hidradenitis suppurativa (HS). Áður hefur bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið veitt avacopan tilnefningu fyrir munaðarlaus lyf til meðferðar á ANCA-tengdri æðabólgu, C3G og óhefðbundnum blóðlýsuþvagefnaheilkenni (aHUS). Í Evrópusambandinu hefur EMA veitt avacopan tilnefningu fyrir munaðarlaus lyf til að meðhöndla C3G og 2 tegundir ANCA æðabólgu (GPA og MPA).