Bandaríska FDA samþykkti Tyvaso (treprostinil): fyrsta lyfið til að meðhöndla lungnaháþrýsting sem tengist millivefslungnasjúkdómi (PH-ILD)!

United Therapeutics tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt Tyvaso (treprostinil) innöndunarlausn til meðferðar á sjúklingum með lungnaháþrýsting tengdan millivefslungnasjúkdóm (PH-ILD; WHO hópur 3), Bæta íþróttahæfileika. Þetta er önnur vísbendingin um Tyvaso sem FDA hefur samþykkt. Fyrir þetta samþykkti FDA Tyvaso í fyrsta skipti í júlí 2009 til meðferðar á sjúklingum með lungnaháþrýsting (PAH, WHO Group 1) og til að bæta árangur hreyfingarinnar.

Þess má geta að Tyvaso er fyrsta og eina viðurkennda meðferðin við PH-ILD í Bandaríkjunum. Samþykki Tyvaso fyrir markaðinn markar tímamót í meðferð PH-ILD. PH-ILD er alvarlegur lífshættulegur sjúkdómur, með um 30.000 sjúklinga í Bandaríkjunum og það eru verulegar óuppfylltar læknisþarfir á þessu sviði. Í lykilrannsókninni á HÆKKUN, bætti Tyvaso meðferð verulega við líkamsþjálfun'

Dr. Aaron Waxman, formaður stýrihóps um aukningu rannsókna og forstöðumaður lungnaæðasjúkdómsáætlunar við Brigham og kvennaspítala, sagði: „Fullorðnir sjúklingar með millivefslungnasjúkdóm og lungnaháþrýsting þjást á sama tíma af mæði, lélegri hreyfingu umburðarlyndi, og aukin dánartíðni. Gæðin eru venjulega léleg. Enn sem komið er hafa læknar sem meðhöndla þessa sjúklinga ekki fengið neina samþykkta meðferðarúrræði. Fyrir PH-ILD sjúklinga og lækna sem meðhöndla þennan alvarlega lífshættulega sjúkdóm eru Tyvaso (innöndunarmeðferð) Reglulegar samþykktir allar spennandi fréttir. Þetta mun breyta því hvernig við stjórnum þessum sjúklingum."

Dr Martine Rothblatt, stjórnarformaður og framkvæmdastjóri United Therapeutics, sagði:" samþykki FDA' á Tyvaso fyrir meðferð á PH-ILD sjúklingum er tímamótaþróun í meðferð fyrir þennan viðkvæma hóp sjúklinga. Það leggur einnig áherslu á skuldbindingu okkar til að efla sviði lungnaháþrýstings. Nýjungar og auka fjölda sjúklinga sem geta notið góðs af Tyvaso. Við ætlum að nota reynslu okkar og aukna uppbyggingu til að koma þessari öruggu og árangursríku innöndunarmeðferð fyrir marga sjúklinga með PH-ILD í Bandaríkjunum."

Millivefslungnasjúkdómur (ILS) er hópur lungnasjúkdóma sem einkennast af áberandi ör eða trefjum í berkju og lungnablöðrum í lungum. Aukinn trefjavefur í ILD getur hindrað súrefnismagn og frítt gasskipti á milli lungnaháða og lungnablaðra. Í þessu tilfelli munu sjúklingar upplifa margvísleg einkenni, þar á meðal mæði, mæði og þreytu.

WHO hópur 3 lungnaháþrýstingur (PH) flækir oft gang sjúklinga með millivefslungnasjúkdóm og tengist lélegri hreyfigetu, meiri súrefnisþörf, minni lífsgæði og verri horfur. Talið er að PH hafi áhrif á að minnsta kosti 15% sjúklinga með snemma ILD (um 30.000 PH-ILD sjúklinga í Bandaríkjunum) og geti haft áhrif á 86% sjúklinga með alvarlegri ILD.

Matvælastofnunin samþykkti viðbótar lyfjaumsókn (sNDA) frá Tyvaso' til meðferðar á PH-ILD, byggt á gögnum úr aukningu rannsóknarinnar. Þessi rannsókn er stærsta og umfangsmesta rannsóknin sem gerð var á fullorðnum sjúklingum með PH-ILD. Þetta er fjölsetra, slembiraðað, tvíblind, samanburðarrannsókn með lyfleysu, 16 vikna samhliða hóprannsókn, þar sem skráðir voru alls 326 sjúklingar.

Niðurstöðurnar sýndu að rannsóknin náði aðal endapunkti sínum: sjúklingar sem fengu meðferð með Tyvaso höfðu verulegan bata í 6 mínútna göngufjarlægð (6MWD). Niðurstöður rannsóknarinnar hafa verið birtar í alþjóðlega læknatímaritinu" New England Journal of Medicine" (NEJM) og rætt á nýlegum fjárfestafundi samsettrar meðferðar. Niðurstöður rannsóknarinnar sýndu einnig lækningalegan ávinning af Tyvaso í öllum helstu undirhópum, þar með talin orsök PH-ILD, alvarleiki sjúkdómsins, aldur, kyn, upphafsblóðafl og skammtur. Verulegar framfarir komu einnig fram í hverju aukarendapunktinum, þar á meðal fækkun á hjartalífmerki proBNP, tíminn til fyrsta klíníska versnandi atburðar, breyting á 6MWD hámarki í viku 12 og breyting á 6MWD lág í viku 15. Annað athuganir fela í sér bata á lyfleysuleiðréttu nauðungargetu (FVC) og marktæka lækkun á innri lungnasjúkdómi hjá sjúklingum sem fá meðferð með Tyvaso. Í þessari rannsókn þoldist Tyvaso meðferð að hámarki 12 andardrætti 4 sinnum á dag og öryggi hennar var í samræmi við fyrri Tyvaso rannsóknir og þekktar aukaverkanir tengdar prostacyclin.

Virka lyfjafræðilega efnið í Tyvaso er treprostinil (treprostinil), sem er tilbúið prostacyclin líkja eftir, sem virkar með því að víkka beint út lungu- og kerfislægar æðarúm og hamla samloðun blóðflagna.

United Therapeutics hefur þróað margs konar skammtaform fyrir Treprostinil, þar á meðal: Tyvaso (innöndunarlausn), Orenitram (töflur með viðvarandi losun) og Remodulin (stungulyf). Sem stendur er United Therapeutics einnig að þróa þurrt duft, Tyvaso DPI, sem er Tyvaso' næsta kynslóð þurrefnissambands, sem búist er við að gefi þægilegri lyfjagjöf en hefðbundin atomized Tyvaso meðferð.

Í janúar á þessu ári náði BREEZE rannsóknin sem lagði mat á Tyvaso DPI til meðhöndlunar á lungnaháþrýstingi (PAH) aðal endapunkt sinn: það sannaði öryggi og þol PAH sjúklinga sem fóru úr Tyvaso (treprostinil) innöndunarlausn yfir í Tyvaso DPI. Að auki sýndu lyfjahvarfarannsóknir sem gerðar voru hjá heilbrigðum sjálfboðaliðum að útsetning fyrir treprostinil milli Tyvaso DPI og Tyvaso innöndunarlausnar er sambærileg.

United Therapeutics ætlar að leggja fram nýja lyfjaumsókn (NDA) fyrir Tyvaso DPI til FDA í apríl 2021, þar sem fjallað er um lungnaháþrýsting (PAH) og ábendingar sem tengjast millivefslungnasjúkdómi (PH-ILD). Fyrirtækið ætlar að leggja fram forgangsrýni skírteini (PRV) gegn Tyvaso DPI NDA til að flýta fyrir endurskoðunarferli FDA' Ef það er samþykkt er gert ráð fyrir að Tyvaso DPI taki verulegum framförum í meðferð við innöndun treprostiníls, sem veitir kostinn við þægilega lyfjagjöf samanborið við núverandi Tyvaso innöndunarlausn.