Bandaríska matvælastofnunin samþykkir botulinum eiturefnið Botox frá AbbVie: meðferð á ofvirkni taugasjúkdómsvaka hjá börnum!

AbbVie (AbbVie) tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt Botox (onabotulinumtoxinA) til meðferðar hjá börnum ≥5 ára með ófullnægjandi svörun eða óþol fyrir andkólínvirkum lyfjum. Ofvirkni Detrusor (þvagblöðru) í tengslum við taugasjúkdóma. Þessi áfangi markar 12. meðferðarábendinguna um að Botox hafi verið samþykktur í Bandaríkjunum.

Þess má geta að Botox er fyrsta og eina taugaeitrið sem er samþykkt til meðferðar hjá börnum með ofvirkni í taugakerfi. Nú, fyrir börn með ofvirkni í taugaveiklun, sem hafa ófullnægjandi svörun við andkólínvirkum lyfjum, er nýr meðferðarúrræði sem hægt er að nota fyrir skurðaðgerðir. Botox kemur í veg fyrir losun taugaboðefnisins asetýlkólíns við taugavöðvamótin með því að hindra sendingu taugaboða í vöðvann (í þessari ábendingu, þvagblöðruvöðvanum) og minnkar vöðvasamdrátt tímabundið.

Taugavirkjandi afeitrunarofvirkni á sér stað þegar mænu og þvagblöðru geta ekki haft samskipti á áhrifaríkan hátt, sem getur tengst taugasjúkdómum eins og mænusótt og mænuskaða. Fyrir vikið dragast blöðruvöðvarnir saman ósjálfrátt, eykur þrýstinginn í þvagblöðru og dregur úr getu þvagblöðrunnar, sem getur valdið þvagi sem lekur oft og fyrir slysni. Með tímanum getur aukinn þvagblöðruþrýstingur einnig valdið þvagblöðru og nýrum.

Það eru margar ástæður fyrir ofvirkni í taugafræðilegum detrusor hjá börnum, svo sem rákvöðvabólga, mænuskaði og mænuvöðvi. Meðal þeirra er spina bifida algengast og hefur áhrif á um það bil 1500-2000 börn af meira en 4 milljónum barna sem fæðast í Bandaríkjunum á hverju ári. Meira en 90% sjúklinga með spina bifida eru með einkenni í þvagfærum.

Samþykki nýju vísbendingarinnar er byggt á gögnum úr slembiraðaðri, tvíblindri 3. stigs rannsókn. Rannsóknin var gerð á meira en 100 börnum með ofvirkni í taugafrumum detrusor, metið öryggi og virkni Botox og framkvæmt langtímarannsókn. Niðurstöður 3. stigs rannsóknarinnar sýndu að Botox® 200 einingar (ekki meira en 6 einingar / kg) sem sprautað var í afeitrunarvöðvann geta dregið úr þvaglekaþáttum á daginn, sem er aðal endapunktur rannsóknarinnar, og hann minnkar við 6. viku ( aðal tímapunktur) Hámarks þvagblöðruþrýstingur og auka þvagblöðrugetu. Algengustu aukaverkanir rannsóknarinnar voru bakteríusjúkdómur (20%), þvagfærasýking (7%), þvag í hvítum blóðkornum (7%) og blóðmigu (3%).

AbbVie BOTOX®&magnari; Taugareitur, varaforseti og vísindastjóri, Mitchell F. Brin, læknir, sagði: „Botox er fyrsta ofvirkni taugafræðilegra afeitrunarlyfja sem samþykkt er til ófullnægjandi sjúkdómavarna með andkólínvirkum lyfjum. Taugaeiturefni hjá börnum með alvarleg einkenni. Þessi áfangi markar 12. meðferðarábendinguna um að Botox hafi verið samþykktur í Bandaríkjunum og bætir við annarri viðurkenndri notkun við barnaafurðasafnið. Við byggjum á 30 ára rannsóknar- og þróunarhefð okkar í Botox og höldum áfram ótrauð að nýta taugaeitur nýjungar til að takast á við óuppfylltar læknisþarfir alls lækningasviðsins."

Paul F. Austin, læknir, forstöðumaður barnalæknafræðinnar við barnaspítala Texas og prófessor í þvagfæralækningum við Baylor College of Medicine, sagði: „Margir börn með undirliggjandi taugasjúkdóma geta fengið þvagblöðru og nýrnaskemmdir með tímanum. Þetta dregur fram mikilvægi meðferðar. Við umönnun barna með ofvirkni taugaáreynslu er leitast við að draga úr þvagblöðruþrýstingi og auka þvagblöðrugetu. Áður, að undanskildum skurðaðgerð, voru meðferðarúrræði aðallega takmörkuð við andkólínvirk lyf, en til langs tíma Nota þarf vandlega. Skilvirk stjórnun á taugavirkjandi ofvirkni í detrusor krefst stöðugrar umönnunar og mikil ómæt þörf er fyrir aðra meðferðarúrræði. Botox hefur sannað öryggi og árangur og verður samþykkt fyrir kólínvirka börn, þar sem sjúkdómur er ekki nægilega stjórnaður af basískum orkulyfjum, veitir nýjan meðferðarvalkost."

Botox var þróað af Allergan (keypt af AbbVie). Helsta innihaldsefni lyfsins er mjög hreinsað botulinum eitur af tegund A, sem er tauga leiðni sem er notað til að meðhöndla ofvirka vöðva. Botox var fyrst samþykkt árið 1989 til meðferðar á krampa í andliti og klemmu. Árið 2000 var það samþykkt fyrir leghálsdystóníu og síðan stækkað enn frekar á sviði fegurðar, þar með talið hrukkufjarlægð, andlitsþynning, brotthvarf á brúnlínum og krákur' s o.s.frv. samþykkt til að meðhöndla krampa í efri útlimum, langvarandi mígreni, taugalyfjaþvagleka, ofvirka þvagblöðru, krampa og alvarlegan svitamyndun í handvegi (ofvexti) og aðrar vísbendingar.

Botox er heimsins' fyrsta viðurkennda tegund A botúlín eitur meðferðarvara. Í Bandaríkjunum hefur Botox verið samþykkt af FDA fyrir 12 meðferðarábendingar hingað til. Undanfarin 30 ár hafa meira en 100 milljónir flöskur af Botox® og Botox® snyrtivörum (Botox A) verið seldar um allan heim og meira en 3.700 greinar hafa verið birtar í vísindaritum og læknatímaritum. Botox® Neurotoxin er eitt mest rannsakaða lyf í heimi.