Bandaríska FDA veitti ilixadencel háþróaða endurnýjandi lyfjameðferð (RMAT), sem hefur sterk áhrif á meðferð á nýrnakrabbameini!

Immunicum AB er sænskt líftæknifyrirtæki tileinkað þróun allógenískra, tilbúinna notkunarmeðferðar. Það hefur komið á fót einstaka ónæmis-krabbameinsaðferð til að bæta lifun og endurbætur sjúklinga með því að virkja eigin ónæmiskerfi sjúklings til að berjast gegn krabbameini Lífsgæði.

Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt frambjóðandi lyf sitt ilixadencel til meðferðar á nýrnafrumukrabbameini með meinvörpum (mRCC) fyrir háþróað endurnýjandi lyf (RMAT). ilixadencel er ósamgena dendritic klefi (DC) meðferð, sem nú er að þróast sem ónæmisfrumur krabbameins utan geymslu til meðferðar á ýmsum föstum æxlum.

Virku innihaldsefnin í ilixadencel eru tindarfrumur (DC) sem eru unnar frá heilbrigðum blóðgjöfum. Þessar frumur eru sérstaklega virkjaðar til að framleiða fjölda öflugra ónæmisörvandi þátta. Eftir inndælingu í æð, munu þessar frumur valda staðbundinni bólgu, ráða og virkja' eigin DC frumur og náttúrulegar drápsfrumur (NK) í æxlisumhverfið, eyðileggja æxlisfrumur og sleppa öllu setti af æxlisspítum prótein- Neoantigen. Þessir nýju mótefnavakar munu þjóna sem uppspretta mótefnavaka, sem mun leiða til æxlissértækrar virkjunar frumudrepandi T-frumna hjá sjúklingum, sérstaklega frumueitrandi CD8 + T frumum, og framleiða þar með mjög persónulega og öfluga svörun gegn æxli.

Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) er fljótfærsla (fast track) sem er þróuð til að flýta fyrir þróun og samþykki nýstárlegra endurnýjandi meðferða þegar Bandaríkin endurskoða ákvæði um endurnýjun lyfja í 21. öldinni lækningalaga í desember 2016. Channel) kerfið. RMAT getur verið frumumeðferð, verkunarvörur til lækninga vefja, frumur úr mönnum og vefjum eða aðrar samsetningarmeðferðir sem innihalda endurnýjandi lækningatækniafurðir.

Til að öðlast hæfileika RMAT fyrir lyf sem er til rannsóknar, verða bráðabirgðatölfræðileg gögn að vera til staðar til að sanna að lyfið hafi jákvæðan árangur við að meðhöndla, seinka, snúa við eða lækna alvarlegan eða lífshættulegan sjúkdóm eða fullnægja ekki læknisfræðilegum þörfum. RMAT hæfi felur í sér allar ívilnandi stefnur fyrir Fast Track Qualification (FTD) og Breakthrough Drug Qualification (BTD), þar með talið möguleikann á snemma samskiptum við FDA, forgangsrýni og flýta fyrir samþykki.

Undirbúningur og fyrirkomulag ilixadencel

FDA veitti ilixadencel RMAT á grundvelli niðurstaðna í áður tilkynntri stigs II MERECA klínískri rannsókn. Rannsóknin var metin á verkun og öryggi ilixadencel ásamt miðlægum krabbameinslyfjum Sutent (almennt heiti: sunitinib, sunitinib; þróað af Pfizer) við fyrstu meðferð með sjúklingum með nýgreint meinvörp nýrnafrumukrabbamein (mRCC). Nýjustu niðurstöður rannsóknarinnar voru tilkynntar á ASCO-SITC klínísku ónæmis-krabbameinslækningardeildarþinginu sem haldin var í Orlando í Flórída í Bandaríkjunum í febrúar á þessu ári. (Smellið til að sjá: Slembiröðuð II stigs rannsókn með ilixadencel, frumu sem byggir á ónæmisfrumum, auk sunitinib á móti sunitinib einu sér í samstilltu nýrnafrumukrabbameini í meinvörpum)

Niðurstöðurnar sýndu að samanborið við sunitinib meðferð eftir aðgerð jókst inndæling í ilixadencel fyrir aðgerð í bláæð áður en meðferð með sunitinib eftir aðgerð: aukin lifun (54% á móti 37%), staðfest heildarsvörunarhlutfall (ORR) jókst um 1 sinnum (42,4% á móti 24,0%) , hærra heildargildi eftirgjafar (CR: 6,7% samanborið við 0%), og langvarandi eftirgjöf (miðgildi lengd eftirlits [DOR]: 7,1 mánuðir á móti 2,9 mánuðum). Sem stendur er heildarlifun (OS) gagna þessara tveggja hópa enn óþroskuð.

Þessar nýjustu niðurstöður styðja enn frekar við áframhaldandi klínískan þroska ilixadencel sem ónæmisörvunar í nýrnafrumukrabbameini (RCC) og öðrum ábendingum um fast æxli.

Alex Karlsson Parra, forstjóri Immunicum, sagði: „Við erum mjög spennt fyrir því að fá RMAT hæfnið frá ilixadencel til meðferðar á nýrnafrumukrabbameini vegna þess að það viðurkennir ekki aðeins möguleika skáldsagnameðferðar okkar, heldur leggur einnig áherslu á notkun mögulegra meðferðaraðferða til að leysa Skýr þörf fyrir þennan eldfasta sjúkdóm. Sem hæfi svipað FDA' tímamótaleyfi hæfi, höfum við nú einnig tækifæri til að fá beinar leiðbeiningar frá FDA sem mun veita upplýsingar um lykilákvarðanir í þróun og að lokum færa okkur nær að skila ilixadencel til sjúklinga í neyð. ."

MERECA er könnunar-, alþjóðleg, slembiröðuð, stjórnuð, opin merki rannsókn sem skráði 88 nýgreinda, milliverka og mikla áhættu mRCC sjúklinga. Í rannsókninni var sjúklingum slembiraðað í 2: 1 hlutfalli, annar hópurinn fékk 2 skammta af ilixadencel í æð fyrir nýrunga og fengu síðan sunitinib meðferð eftir nýrnaköst og hinn hópurinn fékk aðeins nýrnapróm eftir að hafa fengið sunitinib. Helstu markmið rannsóknarinnar voru að meta heildarlifun (OS) og 18 mánaða lifun. Önnur markmið eru að meta öryggi og þol, svörun æxla og ónæmismælingar, þar með talið síast í gegnum frumur.

Niðurstöður sem birtar voru í júlí 2019 (með 70 metanlegum sjúklingum) sýndu að þegar fyrsta lína meðferð mRCC sjúklinga í mið- og áhættuhópi, samanborið við að taka sunitinib eftir nýrnasjúkdóm, batnaði inndæling í ilixadencel innan aðgerðar og sunid eftir aðgerð. heill svörunarhlutfall æxlis (11% á móti 4%). Miðgildi stýrikerfis tveggja meðferðarhópa náðist ekki og 18 mánaða lifun var svipuð. 65% í hópnum sem fékk meðferð með ilixadencel og sunitinib samanburðarhópurinn 66%.

Nýjustu gögnin, sem gefin voru út á fundinum í desember 2019, sýndu að aðskilnaður Kaplan-Meier lifunarferilsins er gagnlegur fyrir ilixadencel meðferðarhópinn og er í samræmi við spáð aðskilnað í júlí 2019. Lifunartíðni meðferðarhópi ilixadencel var 54% (30/56) og samanburðarhópur var 37% (11/30). Þar sem gögnin eru ekki enn þroskuð er ekki hægt að reikna miðgildi stýrikerfis þessara hópa.

Byggt á gögnum um besta heildarsvörun og tímalengd svarsins krafðist Immunicum AB að rannsóknastofnunin hafi gert rannsókn eftir staðfestingu á heildar svarhlutfalli (ORR, samkvæmt RECIST 1.1 staðlinum, svörun æxlis staðfest með síðari stigum skannar): ilixadencel meðferðarhópurinn Staðfestur ORR var 42,2% (19/45), sem var næstum tvöfalt hærra en hjá samanburðarhópnum sunitinib (24,0%, 6/25).

Aðalrannsakandi MERECA rannsóknarinnar, klínískur krabbameinslæknir og dósent Magnus Lindskog við Uppsala háskólasjúkrahús í Svíþjóð sagði:" Nýjustu gögnin leggja áherslu á að samanborið við sunitinib eitt og sér, samanlögð meðferð á ilixadencel og sunitinib æxlissvörun og svörun sjúklinga eru fleiri varanlegur. Viðbót ilixadencel jók ekki tíðni og alvarleika aukaverkana. Rannsóknin mun nú þurfa lengri eftirfylgni til að ákvarða muninn á langtíma lifun."