Bandaríska FDA hefur haft forgang að endurskoðun Hetlioz (melatónín viðtakaörva): fyrsta Smith-Maggie heilkenni (SMS) lyfið!

Vanda Pharmaceuticals tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hafi samþykkt tvær umsóknir sem fyrirtækið hefur lagt fram vegna Smith-Magenis heilkenni (Smith-Magenis heilkenni, SMS) og veitt forgangsrýni.

Í umsókninni eru viðbótar ný lyfjagjöf (sNDA) fyrir Hetlioz (tasimelteon) hylki og ný lyfjameðferð (NDA) fyrir Hetlioz (tasimelteon) vökvablöndur, sem eru notuð til að meðhöndla SMS fullorðna og börn, hvort um sig. FDA hefur tilnefnt markmið dagsetningar lyfseðilsskyldra lyfja (PDUFA) sem dagsetning 1. desember 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, læknir, forstjóri Vanda, sagði:" FDA' s samþykki Hetlioz umsóknarinnar og forgangsrýni markar mikilvæg tímamót sem færa okkur nær því að veita lykilmeðferð fyrir SMS sjúklinga. Eins og er hefur engin meðferð verið samþykkt. SMS lyf, sem eru sjaldgæfur sjúkdómur, hafa áhrif á um 15.000 manns í Bandaríkjunum."

Smith-Margilli heilkenni (SMS) er þroskaröskun sem stafar af því að lítill hluti af 17p litningi manna er eytt. Í sjaldgæfari tilfellum stafar SMS af stökkbreytingum í RAI1 geninu sem er staðsett á svæðinu sem vantar.

Áætlað er að í Bandaríkjunum sé tíðni SMS í nýburum 1 / 15.000-25.000. SMS er venjulega ekki í arf en vegna de-novo eyðingar. Fólk með SMS mun hafa einhver líkamleg, sálfræðileg og hegðunarvandamál. Algengasta einkenni SMS er alvarleg svefntruflun og líf sjúklinga og fjölskyldna þeirra raskast verulega.

Tasimelteon sameindauppbygging (myndheimild: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) er melatónínviðtakaörvar. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur Hetlioz verið samþykkt til meðferðar á svefnvökutruflun sem ekki er opin allan sólarhringinn (wakedisorder sem er ekki á sólarhring," Non-24" ;," non- 24") hjá sjúklingum með algera blindu, sem eru fyrstu lyfin sem notuð eru við þessa ábendingu.

Eins og er hefur Hetlioz ekki verið samþykkt af neinni eftirlitsstofnun til meðferðar á SMS.