Bandaríska FDA samþykkti Octagam 10%: fyrsta immúnóglóbúlínið í bláæð (IVIg) í bláæð til meðferðar á húðsjúkdóma í fullorðnum!

Octapharma USA tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt Octaam 10% (immúnóglóbúlín í bláæð [mann]), sem er fyrsta og eina lyfið sem notað er til að meðhöndla fullorðna dermatomyositis (dermatomyositis, DM) immúnóglóbúlín í bláæð (IVIg). Dermatomyositis er sjaldgæfur ónæmistengdur bólgusjúkdómur. Octagam 10% er immúnóglóbúlín [mann] inndælingarlausn í bláæð, sem hefur verið samþykkt í Bandaríkjunum til meðferðar á langvinnri ónæmisfrumu blóðflagnafæð (ITP) hjá fullorðnum.

FDA samþykkti Octagam til að meðhöndla dermatomyositis byggt á niðurstöðum 3. stigs ProDERM klínískrar rannsóknar (ClinicalTrials.gov skráningarnúmer: NCT02728752). Þetta er mikilvæg slembiraðað klínísk rannsókn og fyrsta rannsóknin til að meta langtíma verkun og öryggi IVIg við meðferð á húðsjúkdómum hjá fullorðnum. Þessi tilvonandi, tvíblinda, lyfleysustýrða 3. stigs klínísku rannsókn skráði 95 sjúklinga í 36 klínískar miðstöðvar um allan heim (þar af 17 í Bandaríkjunum) og er stærsta rannsóknin sem metur IVIg sem meðferðarúrræði fyrir húðsjúkdóma.

Rohit Aggarwal, meðlimur í stjórnunarnefnd PrimDRM rannsókna og framkvæmdastjóri lækninga við liðagigt og sjálfsónæmissetur við læknadeild háskólans í Pittsburgh, sagði:" ProDERM rannsóknir munu hafa veruleg áhrif á klíníska starfshætti því IVIg verður að mikilvægur meðferðarúrræði fyrir sjúklinga með húðsjúkdóma. Þessar rannsóknir Það veitir læknum meira traust á verkun og öryggi IVIg og veitir verðmætar upplýsingar um hvaða sjúklingategundir henta best til meðferðar."

Dermatomyositis er sjaldgæfur sjálfvakinn sjálfsnæmissjúkdómur af óþekktum orsökum og hefur áhrif á um það bil 10 manns á hverja milljón bandarískra íbúa. Sjúklingar með húðsjúkdóma þjást venjulega af húðútbrotum, langvarandi vöðvabólgu og stigvaxandi vöðvaslappleika. Sjúkdómurinn hefur venjulega áhrif á fullorðna á aldrinum 40-60 ára og börn frá 5 til 15 ára. Meðal fylgikvilla dermatomyositis eru ma kyngingartregða, lungnabólga, öndunarerfiðleikar og kalsíumfellingar í vöðvum, húð og bandvef. Í samanburði við samsvarandi almenning er dánartíðni sjúklinga með húðsjúkdóma meira en þrisvar sinnum hærri.

Flemming Nielsen, forseti Octapharma USA, sagði:" FDA' samþykki Octaam® 10% sem öruggrar og áhrifaríkrar meðferðar á húðsjúkdóma hjá fullorðnum eru spennandi fréttir fyrir sjúklinga sem áður hafa treyst á ósamþykkta meðferðir. Octaharma leggur metnað sinn í að veita sjúklingum með sjaldgæfa sjúkdóma lífsbjörgandi og lífbætandi meðferðir. Við hlökkum til að vinna með sjúklingasamtökum og læknasamfélaginu að þróun menntunar og annarra stuðningsáætlana til að veita sjúklingum með húðsjúkdóma."

Klíníska rannsókn ProDerm innihélt fyrstu 16 vikna, tvíblinda, lyfleysustýrða tíma. Sjúklingum var slembiraðað til að fá háskammta Octagam 10% (2g/kg) eða lyfleysu einu sinni á fjögurra vikna fresti. Upphafsmeðferðartímabilinu er fylgt eftir með 24 vikna opnum stækkunartíma. Ef ástand sjúklings' versnar meðan á rannsókninni stendur er þeim heimilt að breyta meðferðaráætluninni. Í rannsókninni var American College of Rheumatology (ACR)/European Union Against Rheumatism (EULAR) Myositis Response Standard 2016 notað til að mæla viðbrögð sjúklings' við meðferð.

Niðurstöðurnar sýndu að á fyrsta 16 vikna tvíblindu meðferðartímabilinu svöruðu 78,7% sjúklinga sem fengu Octagam jákvætt við meðferð en 43,8% sjúklinga sem fengu lyfleysu svöruðu meðferðinni jákvætt. Eftir að skipt var yfir í IVIg á stækkunartímabilinu var svarhlutfall lyfleysuhópsins í viku 40 svipað og hjá Octagam 10% hópnum í viku 16 (lágmarksbati var 70%). Í samræmi við heildar aðalendapunktinn voru aukaendapunktarnir (þ.mt öll undiratriði heildarbótaskala [TIS] nema vöðvaensím, dermatomyositis sjúkdómssvæði og alvarleika vísitala [CDASI]), samanborið við lyfleysu, IVIg meðferð sýndi einnig tölfræðilega marktæka framför. Í rannsókninni eru öryggi og þol IVIg í samræmi við áður tilkynntar öryggisniðurstöður IVIg meðferðar.