Bandaríska FDA veitti AstraZeneca Lokelma (natríum zirconium cyclosilicate) hraðbrautarréttindi

AstraZeneca tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt nýju kalíumlækkandi lyfi til inntöku Lokelma (natríumsirkonsýklósilíkat) skyndiskráningu (FTD): fyrir endurtekna blóðkalíumhækkun sem gangast undir langvarandi skilun (HK) sjúklinga, draga úr hjarta- og æðasjúkdómum tengdum til hjartsláttartruflana.

Blóðkalíumhækkun (HK) er algengur sjúkdómur hjá sjúklingum með langvinnan nýrnasjúkdóm (CKD) og hjartabilun (HF), sem hefur áhrif á 24% til 48% sjúklinga með langt genginn (3-4) CKD og/eða HF. Eftir að sjúklingar fara í langvarandi blóðskilun er HK enn þungbær. Meðal nýrnasjúkdóma á lokastigi (ESRD) sjúklinga sem gangast undir langvarandi blóðskilun tengist HK dánartíðni af öllum orsökum og CV og aukinni hættu á sjúkrahúsvist.

Fast Track Qualification (FTD) miðar að því að flýta fyrir lyfjaþróun og hraðri endurskoðun fyrir alvarlega sjúkdóma til að mæta alvarlegum óuppfylltum læknisfræðilegum þörfum á lykilsviðum. Að fá hraðpróf fyrir lyf í þróun þýðir að lyfjafyrirtæki geta haft oftar samskipti við FDA á rannsóknar- og þróunarstigi. Eftir að hafa sent inn markaðsumsókn eru þeir gjaldgengir fyrir flýtisamþykki og forgangsskoðun ef þeir uppfylla viðeigandi staðla. Að auki eru þeir einnig gjaldgengir til endurskoðunar.

Þessi FTD er byggður á möguleikum Lokelma' til að draga úr alvarlegum skaðlegum hjarta- og æðasjúkdómum hjá þessum sjúklingahópi til að mæta alvarlegum óuppfylltum læknisfræðilegum þörfum. Eins og er er AstraZeneca að rannsaka Lokelma í 3. stigs DIALISE-Outcomes rannsókninni. DIALISE-Outcomes rannsóknin er hluti af CRYSTALIZE sönnunarverkefninu, sem samanstendur af meira en 50 klínískum og raunhæfum sönnunarrannsóknum til að rannsaka hugsanlegan ávinning Lokelma við meðhöndlun á endurtekinni blóðkalíumhækkun (HK) yfir hjarta- og nýrnaætt. Eins og er er DIALISE-Outcomes prufa í gangi og niðurstöður eru að vænta árið 2024.

Mene Pangalos, framkvæmdastjóri rannsókna og þróunar AstraZeneca Biopharmaceuticals, sagði:"DIALISE-Outcomes rannsóknin er fyrsta rannsóknin á hjarta- og æðasjúkdómum sem notar kalíumbindiefni í blóðskilun og hefur tilhneigingu til að breyta umönnun þessum sjúklingum. FDA. Ákvörðunin sannaði mikilvægi þessarar rannsóknar sem mun veita mikilvægar upplýsingar um getu Lokelma til að draga úr fylgikvillum hjarta- og æðasjúkdóma sem tengjast blóðkalíumhækkun hjá langvinnum blóðskilunarsjúklingum."

Blóðkalíumhækkun (venjulega flokkuð sem kalíummagn í sermi ＞5,0 mmól/L) er alvarlegur sjúkdómur sem einkennist af auknu kalíuminnihaldi í blóði, sem kemur oft fram hjá sjúklingum með langvinnan nýrnasjúkdóm (CKD) og/eða hjartabilun (HF). Sjúklingar í blóðskilun eða sjúklingar sem nota hefðbundin hjartalyf (svo sem renín-angíótensín-aldósterónkerfishemla) eru í meiri hættu á blóðkalíumhækkun. Á heimsvísu eru 700 milljónir langvinnsjúklinga og 64 milljónir HF-sjúklinga. HK hefur áhrif á 24% til 48% sjúklinga með langt genginn (stig 3-4) langvinnan nýrnasjúkdóm og/eða HF.

Virka lyfjafræðilega innihaldsefnið í Lokelma er natríumsirkonsýklósilíkat, sem er vatnsóleysanlegt og ógleypanlegt kalíumjónabindiefni, sem hentar til meðferðar á blóðkalíumhækkun hjá fullorðnum. Nýstárleg jónafangatækni sem notuð er af natríumsirkonsýklósilíkati hefur mikla sértækni gagnvart kalíumjónum og hefur því hraðari upphafstíma og betra þol. Burtséð frá hugsanlegri orsök blóðkalíumhækkunar, og óháð aldri, kyni, kynþætti, fylgisjúkdómum eða samsettri notkun RAASi, getur natríumsirkoniumsýklósilíkat lækkað kalíummagn sjúklings's í blóði og haldið því í eðlilegu magni.

Hingað til hefur Lokelma verið samþykkt til meðferðar á sjúklingum með blóðkalíumhækkun (HK) í Bandaríkjunum, Evrópusambandinu, Kanada, Kína (þar á meðal meginlandi Kína og Hong Kong), Rússlandi og Japan. Árið 2020, uppfærsla á merkimiða Lokelma' í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu: Láttu skammtaáætlun fylgja með sérstaklega til meðferðar á blóðkalíumhækkun hjá sjúklingum með nýrnasjúkdóm á lokastigi (ESRD) sem gangast undir langvarandi skilun.

Í Kína var Lokelma (natríum zirconium cyclosilicate) samþykkt í janúar 2020 til meðferðar á blóðkalíumhækkun fullorðinna. Á sviði lyfjameðferðar með blóðkalíumhækkun hefur verið autt tímabil í næstum 60 ár. Sem fyrsta nýstárlega lyfið sem er markaðssett í Kína, markar samþykki Lokelma (Libezol, natríumsirkoniumsýklósilíkatduft) upphaf meðferðar á blóðkalíumhækkun. Kína hóf nýtt tímabil.