Nýjung þreföld meðferð Vertex Trikafta meðhöndlar börn á aldrinum 6-11 ára með góðum árangri í 3. áfanga alþjóðlegrar rannsóknar!

Vertex Pharmaceuticals er leiðandi á heimsvísu í meðferð á slímseigjusjúkdómi (CF). Nýlega tilkynnti fyrirtækið að farsælu III stigs rannsókn á þriðju meðferðinni Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor) til meðferðar á CF börnum á aldrinum 6-11 ára væri lokið. Samkvæmt niðurstöðunum mun fyrirtækið leggja fram viðbótar lyfjaumsókn (sNDA) til bandaríska FDA á fjórða ársfjórðungi 2020 og mun í kjölfarið leggja fram umsóknir til annarra eftirlitsstofnana um allan heim.

Í október 2019 var Trikafta samþykkt af bandaríska FDA fyrir meðferð á CF-sjúklingum með að minnsta kosti eina F508del stökkbreytingu í blöðrusjúkdómsfrumukrabbameinsleiðara (CFTR) geni og aldri ≥12 ára, sérstaklega: það eru 2 F508del stökkbreytingar (F / F) sjúklinga, eða sjúklinga með eina F508del stökkbreytingu og eina lágmarks hagnýta stökkbreytingu (F / MF). F508del stökkbreytingin er algengasta stökkbreytingin sem veldur CF. Áður en FDA hefur veitt Trikafta forgangsrannsóknarréttindi, hraðbrautaréttindi og tímamótaréttindi (BTD).

Dr. Carmen Bozic, yfirlæknir Vertex og framkvæmdastjóri alþjóðlegrar lyfjaþróunar og læknamála, sagði:" Markmið okkar er að auka meðferðarhæfi til allra sjúklinga sem gætu haft gagn af þessu umbreytandi lyfi, meðal barna á aldrinum 6 -11 ár. Jákvæður árangur sem náðst í 3. stigs rannsókn gerir okkur kleift að taka þetta markmið skrefi lengra. Við hlökkum til að skila inn sNDA á næstu mánuðum og koma Trikafta til yngri CF sjúklinga"

Tilkynningin er 24 vikna opin alþjóðleg 3. stigs rannsókn sem gerð var á 66 CF börnum á aldrinum 6-11 ára til að meta virkni og öryggi Trikafta. Hjá sjúklingunum sem skráðir voru í rannsóknina eru tvær F508del stökkbreytingar, eða ein F508del stökkbreyting og ein lágmarks hagnýtur stökkbreyting (F / MF) í CFTR geninu. Helstu endapunktar rannsóknarinnar eru öryggi og þol.

Niðurstöðurnar sýndu að Trikafta þoldist almennt vel eftir 24 vikna meðferð og öryggisgögnin voru í samræmi við gögnin sem komu fram í fyrri 3. stigs rannsókn. Að auki sáust klínískt marktækar framfarir á 24 aukaatriðum endapunktum í 24 vikum meðferðar, þar á meðal: spáð prósentu breyting á þvinguðu útblástursrúmmáli á sekúndu (ppFEV1), svitaklóríð og spurningalisti um endurskoðun á blaðblöðru öndunarlénsstig, líkamsþyngdarstuðull (BMI) og aðrir mælikvarðar.

Rannsóknin sýndi að ávinningur / áhættusnið Trikafta hjá CF-börnum 6-11 ára er svipað og ávinningur / áhættusnið í 3. stigs rannsókn sem styður viðurkenningu lyfsins fyrir CF-sjúklinga 12 ára og eldri.

Cystic fibrosis (CF) er sjaldgæfur, lífsstyttur erfðasjúkdómur sem hefur áhrif á um það bil 75.000 manns um allan heim. CF er framsækinn, fjölkerfasjúkdómur sem hefur áhrif á lungu, lifur, meltingarveg, skútabólgu, svitakirtla, brisi og æxlunarfæri. CF stafar af sumum stökkbreytingum í CFTR geninu sem valda CFTR prótein virka galla eða eyðingu. Börn verða að erfa 2 gallaða CFTR gen (eitt fyrir hvert foreldri) til að þróa CF.

Þrátt fyrir að það séu til margar mismunandi gerðir af CFTR stökkbreytingum sem geta valdið sjúkdómum hafa flestir CF sjúklingar að minnsta kosti eina F508del stökkbreytingu. Þessar stökkbreytingar er hægt að ákvarða með erfðarannsóknum eða arfgerð. CFTR próteinið stjórnar venjulega flutningi jóna í frumuhimnunni og stökkbreytingar á genum geta valdið eyðileggingu eða tapi á virkni próteinafurðarinnar. Þegar jónflutningur í frumuhimnunni er rofinn mun seigja slímhúðarinnar á ákveðnum líffærum þykkna. Einn helsti eiginleiki sjúkdómsins er uppsöfnun þykks slíms í öndunarvegi sem leiðir til öndunarerfiðleika, langvarandi endurtekinna lungnasýkinga og versnandi lungnaskemmda sem að lokum leiðir til dauða. Miðgildi dauða hjá CF-sjúklingum er snemma á þrítugsaldri.

Hingað til hefur Vertex skráð 4 CF lyf: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), fyrstu 3 lyfin sem hægt er að meðhöndla þar eru um 40.000 sjúklingar um allan heim og eru um 50% allra CF-sjúklinga. Hin nýlega samþykkta þrefalda meðferð Trikafta getur aukið meðferðarsviðið í 90% CF-sjúklinga um allan heim.

Í júní á þessu ári sendi lyfjamarkaðsrannsóknarstofnunin EvaluatePhamra frá sér skýrslu þar sem því er spáð að Trikafta verði eitt mest selda TOP10 lyf heims&# 39 árið 2026, salan nái 8.739 milljörðum Bandaríkjadala og samsett árleg vaxtarhraði af 54,3% á árunum 2019-2026. .