Samþykkt er umsókn Zai Lab í Kína um Ripretinib til meðferðar á magaæxlum í meltingarvegi

Hinn 20. júlí tilkynntu Zai Lab og Deciphera Pharmaceuticals í sameiningu að Landslæknisstofnun Kína (NMPA) hafi samþykkt nýja lyfjaumsókn Ripretinibs til meðferðar á 3 eða fleiri lyfjum sem hafa fengið imatinib. Fullorðnir sjúklingar með langt gengið meltingarfærasjúkdóm í meltingarvegi (GIST) sem fengu meðferð með kínasa hemli. Ripretinib hefur nýlega verið samþykkt til skráningar í Bandaríkjunum, Kanada og Ástralíu.

GIST er tegund meltingarbarka sem ekið er af erfðabreytingum og er upprunnin frá sérstökum taugafrumum í vegg meltingarvegsins. Algengasta stökkbreytingin hjá sjúklingum er KIT prótein kínasa stökkbreyting, sem er um það bil 80% tilvika. Um það bil 6% nýrra greindra sjúklinga eru með PDGFRa stökkbreytingar.

Ripretinib er týrósín kínasa rofi hemill sem notar einstakt tvöfalt verkunarháttur til að stjórna kínasa rofi og virkjunarlykkju og hamlar þar með mikið KIT og PDGFRa stökkbreyttu kínasa. Ripretinib hindrar upphafs og aukaframbreytingu KIT stökkbreytinga í exons 9, 11, 13, 14, 17 og 18 sem taka þátt í GIST og 17 D816V stökkbreytingunni í aðal exoninu sem tók þátt í SM. Ripretinib hamlar einnig meiriháttar PDGFRa stökkbreytingum í exons 12, 14 og 18 sem tengjast GIST undirhópnum, þar á meðal D842V stökkbreytingunni í exon 18. Ripretinib (viðskiptaheiti QINLOCK) hefur verið samþykkt af bandaríska FDA til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með langt genginn GIST sem hafa verið meðhöndlaðir með þremur eða fleiri kínasa hemlum (þar með talið imatinib).

Markaðsumsóknin, sem Ripretinib lagði fram, byggist á 3. stigs slembiraðaðri, tvíblindri, lyfleysustýrðri, alþjóðlegri fjölsetra klínískri rannsókn INVICTUS, sem miðar að því að meta öryggi og þol Ripretinibs samanborið við lyfleysu hjá 129 sjúklingum með langt gengið GIST varðandi kynlíf og árangur. hafa sjúklingar áður fengið meðferðir þar á meðal imatinib, sunitinib og regorafenib. Aðalendapunkturinn er lifun án versnunar (PFS) ákvarðaður með óháðri geislagreindri skoðun á grundvelli verkunarviðmiðana fyrir fast æxli (RECIST). Samkvæmt fyrri skýrslum var miðgildi lifunar án rannsóknarinnar 6,3 mánuðir samanborið við 1,0 mánuð í lyfleysuhópnum og var hættan á framvindu eða dauða sjúkdóms marktækt minni um 85% (áhættuhlutfall 0,15, p< 0,0001)="" .="" auka="" endapunktar="" sem="" greindir="" voru="" með="" óháðu="" geislalegu="" mati="" með="" því="" að="" nota="" breytt="" recist="" viðmið="" eru="" meðal="" annars="" svörunarhlutfall="" (orr)="" og="" heildarlifun="" (os).="" hlutlæg="" svörunarhlutfall="" repatinibs="" var="" 9,4%="" samanborið="" við="" 0%="" í="" lyfleysuhópnum="" (p="0,0504)." miðgildi="" heildarlifunar="" ripretinibs="" var="" 15,1="" mánuður="" samanborið="" við="" 6,6="" mánuði="" í="" lyfleysuhópnum="" og="" hættan="" á="" dauða="" var="" minni="" um="" 64%="" (áhættuhlutfall="">

Dr. Du Ying, stofnandi, formaður og forstjóri Zai Lab, sagði: „GIST sjúklingar í Kína, sérstaklega þeir sem hafa þróað ónæmi gegn fyrri meðferðarúrræðum, hafa enn verulega ónýtar þarfir. Byggt á nýlegum BNA með samþykki FDA og framúrskarandi klínískum upplýsingum um INVICTUS rannsóknir, teljum við að búist sé við að Ripretinib muni breyta núverandi stöðu meðferðar á innlendum GIST sjúklingum. Við munum taka virkan samstarf við endurskoðunar- og viðurkenningardeildina til að gagnast innlendum GIST sjúklingum eins fljótt og auðið er."

Steve Hoerter, forseti og forstjóri Deciphera, sagði: „Nýlegt samþykki Ripretinib' Bandaríkin og fyrri tími en búist var við viðtöku nýrra lyfjaumsókna í Kína, undirstrikar framtíðarmöguleika þess. Það eru meira en 30.000 nýgreindir GISTs í Kína á hverju ári. Sjúklingar, það eru gríðarlegar ómældar klínískar þarfir. Við hlökkum til að halda áfram samstarfi við Zai Lab um að koma Ripretinib til sjúklinga sem bíða eftir nýjum meðferðum eins fljótt og auðið er."

Deciphera Pharmaceuticals er að þróa Ripretinib til meðferðar á KIT og / eða PDGFRa-drifkrabbameinum, þar með talið æxli í meltingarvegi (GIST), altæk mastocytosis (SM) og önnur krabbamein. Zai Lab skrifaði undir einkaréttarleyfissamning við Deciphera, sem hefur rétt til að þróa og auglýsa Ripretinib í Stóra-Kína (meginland Kína, Hong Kong, Macau og Taívan).