AstraZeneca Farxiga hefur náð bandaríska FDA skyndisóknarprófuninni til meðferðar á hjartabilun eftir bráða hjartadrep!

AstraZeneca tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hafi veitt Farxiga (samheiti: dapagliflozin) skyndikynni (FTD) til að draga úr hættu fullorðinna sjúklinga á bráðu hjartadrepi eða hjartaáfalli. Hætta á sjúkrahúsvist vegna hjartabilunar (hHF) eða dauða í hjarta- og æðakerfi (CV).

Farxiga er fyrst og fremst sérhæfður natríum glúkósa cotransporter 2 hemill (SGLT2). FTD er byggt á III. Stigs DAPA-MI rannsókninni þar sem kannað verður árangur og öryggi Farxiga hjá þessum sjúklingahópi. Brátt hjartadrep (MI) er alvarlegur sjúkdómur og þekkt orsök hjartabilunar. Á heimsvísu koma fram um það bil 7 milljónir hjartaáfalla á hverju ári.

Áður veitti FDA Farxiga einnig tvö önnur FTD: (1) Notað til að fresta versnandi nýrnabilun hjá sjúklingum með langvinnan nýrnasjúkdóm (CKD) og koma í veg fyrir feril og nýradauða, þar með talið þá sem eru með eða án sykursýki af tegund 2 (T2D) CKD sjúklingum. (2) Það er notað fyrir fullorðna sjúklinga með hjartabilun með minnkaðan útfallsbrot (HFrEF) eða hjartabilun með varðveittan útfallsbrot (HFpEF) til að draga úr hættu á dauða af völdum CV eða versnandi HF.

Fast Track Qualification (FTD) miðar að því að flýta fyrir þróun og skjótum endurskoðun nýrra lyfja við alvarlegum sjúkdómum til að takast á við alvarlegar, ómeðhöndlaðar læknisfræðilegar þarfir á lykilsvæðum. Að fá FTD vottun fyrir lyf sem eru í þróun þýðir að lyfjafyrirtæki geta haft tíðari fundi með FDA á rannsóknar- og þróunarstiginu og ef þau uppfylla viðeigandi staðla eftir að hafa lagt fram markaðsumsókn, þá eru þeir gjaldgengir til að flýta fyrir samþykki og forgangsrýni, sem sem og veltingur tækifæri.

Auk FTD veitti FDA nýlega sérstakt samskiptareglur (SPA) samkomulag vegna DAPA-MI rannsóknarinnar. SPA er yfirlýsing á háu stigi sem FDA veitir sjaldan að hönnun III. Stigs rannsóknar sé hægt að nota fyrir framtíðar markaðsumsóknir. Þegar lyfjafyrirtæki stundar klínískar rannsóknir í samræmi við FDA-samþykktu SPA-samskiptareglur verða líkurnar á nýju umsókn um lyfjamarkaðssetningu auknar verulega.

DAPA-MI rannsóknin var gerð í samvinnu við Uppsala Clinical Research Center (UCR) og Minap í Bretlandi. Það mun kanna meðferðaráhrif Farxiga eftir brátt hjartadrep hjá sjúklingum með sykursýki sem ekki er af tegund 2. Reiknað er með að rannsóknin hefji ráðningu sjúklinga á fjórða ársfjórðungi 2020.

DAPA-MI rannsóknin samþættir venjubundna umönnun með ströngum skráningarkröfum vegna lyfleysustýrðra, slembiraðaðra klínískra rannsókna til að ná viðunandi merkingum. Læknar nota venjulega skrásetninguna til að geyma upplýsingar um heilsufar sjúklinga sem safnað er með tímanum við reglulegar eftirfylgniheimsóknir. Í DAPA-MI rannsókninni munu skráðir sjúklingar og læknar þeirra taka þátt í rannsókninni og samþætta rannsóknarferlið við venjubundna klíníska starfshætti þeirra. Ólíkt hefðbundnum rannsóknum þar sem sjúklingar þurfa venjulega að fara í prufumiðstöð langt að heiman, býður þessi raunsæja og nýstárlega aðferð ströng gögn um öryggi og verkun, en minnkar álag á sjúklinga og einfaldar prófunarferlið.

Mene Pangalos, starfandi varaforseti AstraZeneca líffræðirannsókna og þróunar, sagði: „Fasa III DAPA-MI rannsóknin er fyrsta slembiröðuðu samanburðarrannsóknin byggð á skráningu ábendinga. Það mun veita hraðari aðgang að gögnum, draga úr ráðningartíma og kostnaði og mun álag á sjúklinga og vísindamenn vera lágmarkað. Ákvörðun FDA' um að veita FTD sýnir að stofnunin viðurkennir mikilvægi þessarar rannsóknar, sem mun veita Farxiga' lækningarmöguleika hjá sjúklingum sem hafa fengið hjartaáfall og munu halda áfram að þróa hjartabilun, og veita dýrmæta innsýn í hvernig bæta megi hönnun klínískra rannsókna í framtíðinni."

Virka lyfja innihaldsefnið Farxiga er dapagliflozin, sem er fyrst og fremst, sértækur natríum glúkósa cotransporter (SGLT2) hemill sem virkar óháð insúlíni og hamlar sértækt SGLT2 í nýrum. Það getur hjálpað sjúklingum að skilja umfram glúkósa út úr þvagi. Auk þess að lækka blóðsykur hefur lyfið einnig viðbótarávinninginn af þyngdartapi og lækkar blóðþrýstinginn.

Farxiga hefur verið samþykkt til margra ábendinga, með mismunandi mismunandi löndum: (1) Sem einlyfjameðferð og sem hluti af samsettri meðferð, það er notað hjá fullorðnum með sykursýki af tegund 2 til að bæta stjórn á blóðsykri. (2) Hjá sjúklingum með sykursýki af tegund 2, hjarta- og æðasjúkdómi eða mörgum áhættuþáttum CV, til að draga úr hættu á hjartabilun. (3) Það er notað fyrir fullorðna sjúklinga með hjartabilun (HFrEF) með minnkaðan stungubrot (með eða án sykursýki af tegund 2) til að draga úr hættu á dauðsföllum vegna hjartasjúkdóms og HF sjúkrahúsvistar. (4) Sem viðbótarmeðferð við insúlín til inntöku er það notað til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með sykursýki af tegund 1 (T1D).

Sem stendur er Farxiga einnig að meta meðferð sjúklinga með langvinnan nýrnasjúkdóm (CKD) í III. Stigs rannsókninni á DAPA-CKD. Í lok mars á þessu ári var rannsókninni hætt snemma vegna yfirgnæfandi gagna um verkun.

Í Kína var dapagliflozin samþykkt í mars 2017 sem einlyfjameðferð fyrir fullorðna með sykursýki af tegund 2 til að bæta stjórn á blóðsykri. Samþykki þetta gerir dapagliflozin að fyrsta SGLT2 hemlinum sem samþykkt var á Kínamarkaði. Lyfið er tafla til inntöku sem hver inniheldur 5 mg eða 10 mg dapagliflozin, ráðlagður upphafsskammtur er 5 mg í hvert skipti, tekinn einu sinni á dag að morgni.

Varðandi sérstakt bókunarmat (SPA): SPA er aðferð sem sérstaklega er stofnuð af bandaríska FDA til að ræða og ákvarða klínískar rannsóknarreglur um lyf sem eru til rannsóknar fyrirfram. Venjulega er þessi aðgerð framkvæmd af FDA' endurskoðunardeild og lyfjaþróunardeild til að ná samkomulagi um áætlun um klínískar rannsóknir á lyfjum, skimun sjúklinga sem skráðir eru, mat á grunn- og framhaldsendapunktum og heildar áætlun um tölfræðilega greiningu á klínískum gögnum. Kynferðislegt samkomulag. Þess vegna, eftir að SPA hefur verið samþykkt, nýja rannsóknar- og þróunareining lyfjanna stundar rannsóknir í samræmi við FDA-samþykktu klínísku áætlunina, verður árangur nýrrar lyfjaáætlunar markaðsumsóknar hennar verulega bættur.