C3 miðunarhemill Empaveli (pegcetacoplan) mun sækja um skráningu árið 2022!

Apellis Pharma er leiðandi í þróun C3 markvissra meðferða, tileinkað þróun brautryðjenda og bestu meðferða í sínum flokki með byltingarkenndum markvissum C3 aðferðum til meðferðar á fjölmörgum lyfjum sem knúin eru áfram af stjórnlausri eða ofvirkjun á viðbótinni. Cascade Sjúkdómar, þar á meðal sjúkdómar á sviði blóðsjúkdóma, augnlækninga og nýrnalækninga.

Nýlega tilkynnti fyrirtækið að það hafi fengið formlega skriflega viðbrögð frá matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna (FDA), sem styrkir enn frekar framlagningu glerhlaupssprautunar með pegcetacoplani til meðferðar á aldurstengdri macular hrörnun (AMD) og efri landfræðilegri rýrnun (GA). ) Nýja lyfjaumsókn (NDA) áætlun. NDA verður studd af gögnum um verkun og öryggi úr 3. stigs DERBY og OAKS rannsókninni og 2. stigs FILLY rannsókninni.

Í skriflegri endurgjöf sagði FDA að ef klínískar rannsóknir eru fullnægjandi og vel stjórnaðar mun stofnunin ekki gera greinarmun á mismunandi stigum rannsóknarinnar og allar þrjár rannsóknirnar virðast vera fullnægjandi og vel stjórnaðar. Byggt á þessari endurgjöf er enn búist við að Apellis muni leggja fram NDA á fyrri hluta ársins 2022 og telur að engar frekari rannsóknir séu nauðsynlegar til að leggja fram NDA.

Apellis yfirlæknir Federico Grossi, læknir, sagði:"Við erum mjög ánægð með að viðbrögð FDA' eru í samræmi við áætlun okkar. Við ætlum að leggja fram pegcetacoplan NDA byggt á gögnum meira en 1.500 sjúklinga í 3 slembiröðuðum, vel stýrðum rannsóknum. GA. Þetta er hrikalegur sjúkdómur sem veldur blindu. Við hlökkum til að vinna náið með FDA til að koma fyrstu meðferð til GA sjúklingahópsins."

Byggingareiginleikar og vélbúnaður pegcetacoplans

GA er háþróuð tegund af aldurstengdri macular degeneration (AMD) og AMD er helsta orsök blindu. GA sjúkdómur hefur áhrif á miðhluta sjónhimnunnar, macula, sem ber ábyrgð á miðlægri sjón. Ofvirkjun komplement leiðir til óafturkræfra sjúklegrar vaxtar í GA og C3 er eina markmiðið fyrir nákvæma stjórn á ofvirkjun komplements. GA er framsækið og óafturkræft, sem leiðir til miðlægs sjónskemmda og varanlegs sjónskerðingar. Samkvæmt birtum rannsóknum eru meira en 5 milljónir GA sjúklinga um allan heim og um 1 milljón í Bandaríkjunum. Eins og er er engin viðurkennd meðferð við GA.

Pegcetacoplan er markviss C3 hemill sem er hannaður til að stjórna of mikilli virkjun á complement cascade. Viðbótarfallið er hluti af ónæmiskerfi mannsins og óhófleg virkjun þess er orsök tilviks og þróunar margra alvarlegra sjúkdóma. Pegcetacoplan er tilbúið hringlaga peptíð sem binst pólýetýlen glýkól fjölliðu og binst sérstaklega C3 og C3b. Eins og er, er verið að þróa pegcetacoplan til að meðhöndla ýmsa sjúkdóma, þar á meðal: landfræðilega rýrnun (GA), paroxysmal næturblóðrauða (PNH) og C3 glomerulopathy. Í Bandaríkjunum hefur FDA veitt pegcetacoplan hraðbrautarhæfi til meðferðar á PNH og GA.

Í maí 2021 var Empaveli (pegcetacoplan) samþykkt af bandaríska FDA til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með paroxysmal næturblóðrauða (PNH). Empaveli var samþykkt í gegnum forgangsendurskoðunarferlið, sem hefur möguleika á að bæta PNH umönnunarstaðla og endurskilgreina PNH meðferð.

Þess má geta að Empaveli er fyrsta og eina C3 markvissa meðferðin sem hefur fengið eftirlitssamþykki. Þetta lyf hentar: (1) PNH fullorðnum sjúklingum sem hafa ekki áður fengið meðferð; (2) Áður fengið C5 hemla Fullorðnir sjúklingar með PNH frá Soliris (eculizumab) og Ultomiris (ravulizumab).

Undanfarinn áratug eða svo var eini kosturinn til að meðhöndla PNH C5 hemlar, en margir sjúklingar upplifa enn viðvarandi blóðrauðaskort, sem oft leiðir til lamandi þreytu og tíðra blóðgjafa. Í klínískum rannsóknum getur Empaveli veitt víðtæka stjórn á PNH, bætt líf PNH sjúklinga með því að auka blóðrauðagildi og draga úr þörf fyrir blóðgjöf.