Cinda Bio Partners öflugur FGFR Kinase hemill Pemazyre (pemigatinib) var samþykktur af bandaríska FDA!

Cinda Bio Partners Incyte tilkynnti nýverið að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefur samþykkt Pemazyre (pemigatinib), sem er sértækur fibroblast vaxtarþáttar viðtaki (FGFR) kínasahemill með ábendingum um: Það er notað til að meðhöndla sjúklinga með staðbundna langt gengið eða gallteppukrabbamein með meinvörpum sem áður hafa verið meðhöndluð, hafa FGFR 2 samruna eða endurskipulagningu og ekki er hægt að fjarlægja það á skurðaðgerð. Pemazyre er samþykkt samkvæmt flýtimeðferð og samþykki með forgangsgildisaðgerðum, byggt á heildar svarhlutfalli (ORR) og lengd svara (DOR). Áframhaldandi samþykki fyrir þessari ábendingu fer eftir staðfestingu og klínískum ávinningi af staðfestingarrannsóknarlýsingunni. Eins og er er Pemazyre einnig til skoðunar hjá Lyfjastofnun Evrópu (EMA).

Þess má geta að Pemazyre er fyrsta og eina FDA viðurkennda lyfið til meðferðar á kolsjúkra krabbameini, sem getur komið í veg fyrir vöxt og útbreiðslu æxlisfrumna með því að hindra FGFR 2 í æxlisfrumum. Vegna þess að gallbólgukrabbamein er hrikalegt krabbamein með alvarlegar ómissaðar læknisfræðilegar þarfir, hefur Pemazyre áður fengið hæfileika til munaðarlausra lyfja, tímamótun lyfja hæfni og hæfni til forgangsskoðana.

Samþykkt þessi er byggð á gögnum frá FIGHT-20 2 rannsókninni. Rannsóknin var gerð hjá sjúklingum með langt gengið langt gengið eða meinvörpum gallfrumukrabbamein sem áður höfðu verið meðhöndlaðir til að meta verkun og öryggi Pemazyre. Niðurstöður þessarar rannsóknar voru birtar nýverið á ráðstefnu European Society of Medical Oncology (ESMO) 2019 . Gögnin sýndu að meðal sjúklinga með FGFR 2 samruna eða endurröðun (árgang A) var miðgildi eftirfylgni 15 mánuðir. Svarhlutfall (ORR) var 36% (aðal endapunktur) og miðgildi tímalengdar svörunar (DoR) var 9. 1 mánuðir (annar endapunktur).

Í þessari rannsókn voru aukaverkanir stjórnandi og í samræmi við verkunarhætti Pemazyre&# 39. Algengustu aukaverkanirnar sem komu fram hjá ≥ 20% sjúklinga voru sjúklingar sem fengu Pemazyre, sem voru blóðfosfatskortur og blóðfosfatskortur (truflun á salta), hárlos (hárlos), niðurgangur, eituráhrif á nagla, þreyta, bragðtruflanir, ógleði, hægðatregða , munnbólga (verkur eða bólga í munni), augnþurrkur, munnþurrkur, lystarleysi, uppköst, liðverkir, kviðverkir, bakverkur og þurr húð. Eiturhrif í augu eru einnig hætta á Pemazyre.

Dr. Ghassan Abou-Alfa, læknir, minnisvarði við krabbameinsmiðstöð Sloan-Kettering, sagði:" Þó kólangíósínkrabbamein sé talið sjaldgæfur sjúkdómur, þá hefur tíðnin farið vaxandi undanfarin 30 ár. Fyrir þá sem áður hafa fengið fyrstu línur lyfjameðferð eða skurðaðgerð Fyrir sjúklingahóp sem er með takmarkað val og hátt afturfall er mjög hvetjandi að fá nýja markvissa meðferð og mun vekja nýja von til sjúklinga."

Cholangiocarcinoma er sjaldgæft krabbamein í gallvegi, sem hægt er að flokka eftir líffærafræðilegum uppruna: intrahepatic cholangiocarcinoma (iCCA) kemur fram í meltingarvegi í galli og gallæðasjúkdómur utan lega kemur fram í gallgöngum utan lifrar. Sjúklingar með kólsveppakrabbamein eru venjulega á seint eða seint stigi með lélegar batahorfur þegar greiningin er gerð. Tíðni cholangiocarcinoma er mismunandi eftir svæðum og tíðni í Norður-Ameríku og Evrópu er 0,3-3. 4 / 100000. FGFR 2 samruni eða endurskipulagning á sér stað nær eingöngu í iCCA og sést hjá 10-16% sjúklinga.

Fibroblast vaxtarstuðull viðtaka (FGFR) gegnir mikilvægu hlutverki í fjölgun æxlisfrumna, lifun, flæði og æðamyndun (nýæðakerfi). Fusion, endurskipulagning, þýðing og magnun gena í FGFR eru nátengd viðburði og þróun ýmissa æxla.

Pemazyre' virka lyfjaefnið, pemigatinib, er öflugur, sértækur, lítill sameindahemill til inntöku gegn FGFR myndbrigðum 1, 2 og 3. Í forklínískum rannsóknum hefur verið sýnt fram á að pemigatinib hefur öfluga og sértæka lyfjafræðilega virkni gegn krabbameinsfrumum sem hafa gengist undir FGFR genabreytingar.

pemigatinib (FGFR hemill, myndheimild: medchemexpress.cn)

Eins og er er verið að meta pemigatinib í mörgum klínískum rannsóknum til að meðhöndla illkynja æxli knúin af FGFR genabreytingum, þar á meðal: kólangíósu krabbameini (stigi II FIGHT-202, stig III FIGHT-302), krabbamein í þvagblöðru (stigi II FIGHT-201), beinmergsberandi æxli (8 p 11 MPN, stigi II FIGHT-203), æxli í kviðarholi krabbameins (æxli-agnostic, stigi II FIGHT-207), krabbamein í þvagblöðru (fyrstu meðferð, stig II FIGHT-205 stigi ), fyrsta líffærameðferð FGFR 2 samruni eða afturfall kólangíukrabbameins (stig III FIGHT-302).

Í desember 2018 náðu Cinda líftækni og Incyte stefnumótandi samvinnu og einkaréttarleyfissamningi til að stuðla að klínískri þróun einlyfjalyfja eða sameina meðferð þriggja lyfja (itacitinib, parsaclisib, pemigatinib) á meginlandi Kína og Hong Kong, Macau og Tævan og markaðssetning. Samkvæmt skilmálum samstarfssamningsins mun Incyte fá greiddar niðurborgun upp á 40 milljónir Bandaríkjadala frá Cinda líftækni og annarri 20 milljón króna peningagreiðslu eftir fyrstu umsóknina um nýtt lyf í Kína í 2019. Að auki mun Incyte vera gjaldgengur fyrir allt að 129 milljónir í mögulegar tímamótagreiðslur fyrir þróun og allt að $ 202. 5 milljónir í hugsanlegum tímamótagreiðslum fyrirtækja.