CStone Pharmaceuticals Ivosidenib hefur birt niðurstöður alþjóðlegrar 3. stigs rannsóknar

Í ágúst 2021 hefur heimsfasa III rannsókn sem miðar að því að leggja mat á verkun og öryggi fyrsta lyfsins ivosidenib ásamt krabbameinslyfjameðferðinni azacitidine hjá nýgreindum AML sjúklingum sem ekki eru gjaldgengir í aukna krabbameinslyfjameðferð, fengið skýrar niðurstöður. Jákvæðar upplýsingar um verkun og öryggi þýða að ivosidenib stækkar enn frekar notkunarsviðið á grundvelli meðferðar með einlyfjum á IDH1 stökkbreytingum hjá fullorðnum sjúklingum með bakslag eða eldfastan AML og fleiri AML sjúklingar munu njóta góðs af því.

Fyrirliggjandi meðferðir við AML hafa takmarkaðan ávinning og sjúklingar þurfa brýn nýjungarmeðferð

Bráð mergfrumuhvítblæði (AML) er krabbamein í blóði og beinmerg. Það er algengasta bráða hvítblæði hjá fullorðnum. Talið er að um 20.000 ný tilfelli séu árleg í Bandaríkjunum og meira en 30.000 ný tilfelli árlega í Kína. Vegna hraðrar þróunar sjúkdómsins munu flestir sjúklingar að lokum þróa með sér ónæmi fyrir meðferð eða bakslagi og þróa með sér afturfellda eða eldfasta bráða mergfrumuhvítblæði með fimm ára lifunartíðni aðeins 27%.

Sem stendur er yfirleitt mikil krabbameinslyfjameðferð og háskammta krabbameinslyfjameðferð notuð klínískt, og síðan sameinuð blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu til alhliða meðferðar á AML. Vegna eituráhrifa krabbameinslyfjameðferðar og líffræðilegra ástæðna sjúklingsins eiga sumir aldraðir (eldri en 60 ára) ekki við. Sjúklingar með mikla krabbameinslyfjameðferð geta ekki notið góðs af þessari meðferð og þessir sjúklingar hafa brýn þörf á öruggari og skilvirkari meðferðarúrræðum.

Rannsóknir hafa sýnt að um 6% -10% AML sjúklinga eru með stökkbreytingar í IDH1. Stökkbreytta IDH1 ensímið hindrar aðgreiningu eðlilegra blóðmyndandi stofnfrumna og stuðlar að bráðri hvítblæði. Þetta er mikilvæg ástæða fyrir tilvist og þróun AML. Búnaðurinn bendir einnig á stefnu í þróun tengdra markhópslyfja.

Nýstárleg markviss lyf ná til nýgreindra og endurkominna og eldfastra AML og fleiri sjúklingar njóta góðs af því

Ivosidenib er öflugur hemill til inntöku gegn krabbameini í stökkbreytingu á IDH1 genum. Með því að hindra virkni IDH1 stökkbreyttra ensíma getur það stuðlað að aðgreiningu AML frumna og haft þannig áhrif á æxli. Í Bandaríkjunum hefur ivosidenib verið samþykkt til einlyfjameðferðar hjá fullorðnum sjúklingum með IDH1 stökkbreytingar með bakslagi eða eldföstum AML, svo og nýgreindum fullorðnum sjúklingum með IDH1 stökkbreytingu AML sem eru ≥75 ára eða geta ekki notað mikla krabbameinslyfjameðferð vegna fylgikvilla.

Í júlí 2019 var klínísk rannsókn á ivosidenibi til meðferðar á sjúklingum með bakslag eða eldföst bráð mergfrumuhvítblæði með IDH1 gen stökkbreytingum samþykkt í mínu landi og fyrstu gjöf' var fljótlega lokið eftir það. Á grundvelli góðra lækningaáhrifa ivosidenibs hefur ivosidenib verið skrifað með góðum árangri í 2020 útgáfuna af" CSCO Guidelines for Diagnosis and Treatment of Hematological Malignancies" árið 2020, og hefur verið innifalið í" Clinical Urgently Needed Overseas New Drug List (þriðja lota)" af lyfjamatsstöð Matvæla- og lyfjaeftirlitsins í mínu landi. .

Jákvæðar niðurstöður samsettrar meðferðarrannsóknar á ivosidenib og azacitidine hafa mikla þýðingu fyrir sjúklinga með ómeðhöndlaða bráða mergfrumu hvítblæði af IDH1 stökkbreyttri. Þessi meðferðaráætlun býður ekki aðeins upp á nýja meðferðarmöguleika fyrir AML sjúklinga sem eru ekki hentugir fyrir mikla krabbameinslyfjameðferð, heldur er einnig búist við því að hann verði nýr meðferðarúrræði fyrir nýgreinda AML sjúklinga, auk ivosidenibs einlyfjameðferðar fyrir IDH1 stökkbreytingu sem er afturkölluð eða eldföst. Fullorðnir sjúklingar í AML, Stækkun bótaþega.

Það er greint frá því að CStone Pharmaceuticals hefur náð einkaréttu samstarfi við Servier og fengið klínísk þróun og markaðsvæðingu ivosidenibs í Stór -Kína, þar á meðal meginlandi Kína, Hong Kong, Taívan og Makaó og Singapore. CStone Pharmaceuticals, sem viðskiptafélagi ivosidenibs í þessari III stigs klínísku rannsókn á nýgreindum AML sjúklingum í Kína, gegndi lykilhlutverki í að kynna rannsóknirnar.

Fyrir örfáum dögum var áætlað að markaðsforrit CStone Pharmaceutical' ivosidenib töflu yrði tekið í forgangsröðunarröð CDE. Ábendingin er að meðhöndla afturfelld eða eldföst bráð mergfrumuhvítblæði hjá fullorðnum sem eru næmir fyrir stökkbreytingum í IDH1. Með birtingu niðurstaðna þessarar rannsóknar mun ivosidenib ná til bæði nýgreindra og afturfallandi og eldfastra fullorðinna sjúklinga. Það er skilið að CStone Pharmaceuticals ætlar að efla samskipti við CDE á næstunni og stuðlar virkan að því að ivosidenib verði fyrsta meðferðin fyrir þessa vísbendingu.

Þess má geta að í maí á þessu ári samþykkti bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið bandaríska ivosidenib viðbótarlyfjaforritið sem hugsanlegan meðferðarúrræði fyrir sjúklinga sem áður voru meðhöndlaðir með IDH1 stökkbreyttum kólangíókrabbameini og fengu forgangsréttindi. Búist er við að það verði í náinni framtíð að bjóða sjúklingum með langt gengið kólíngakrabbamein nýja möguleika sem hafa takmarkaða meðferðarmöguleika. Að auki eru rannsóknir á ivosidenib til meðferðar á sjúklingum með glioma einnig í fullum gangi og hafa sýnt töluverða lækningamöguleika.

Rétt er að taka fram að þrátt fyrir að ivosidenib hefur ekki enn verið samþykkt í Kína hefur það slegið í gegn í vídd lyfjaframboða á undan áætlun. Fyrir örfáum dögum hefur ivosidenib, sem eitt af 75 sérlyfjum erlendis, verið innifalið í Sjúkratryggingum án aðgreiningar í Peking. Hinn 2. ágúst var ivosidenib innifalið í Hainan Lecheng Global Specialty Drug Insurance sem eitt af 25 innlendum lyfjum, sem þýðir að fleiri sjúklingar geta notið góðs af því og bætt mjög hagkvæmni lyfsins.