Bandaríska FDA samþykkir Merck nýstárlegt æxlislyf Welireg: meðferð á VHL heilkenni tengdum æxlum!-1/2

Merck&magnari; Co tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt Welireg (belzutifan, þróunarkóða: MK-6482), sem er súrefnisvaldandi þáttur-2α (HIF-2α) hemill, Til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með Hippel-Lindau heilkenni (Von Hippel-Lindau sjúkdómur, VHL heilkenni, VHL sjúkdómur), þessir sjúklingar þurfa ekki tafarlausa skurðaðgerð, þurfa að meðhöndla nýrnafrumukrabbamein (RCC) í tengslum við VHL heilkenni, miðtaugakerfi (CNS) hemangioblastoma, taugakvilla í brisi æxli (pNET).

Welireg er fyrsta HIF-2α hemlarameðferðin sem bandaríska FDA hefur samþykkt og lyfið hefur verið samþykkt með forgangsrannsóknarferlinu. Áður hefur FDA veitt Welireg byltingameðferðarmeðferð (BTD) og munaðarlaus lyfjameðferð (ODD). Sem HIF-2α hemill getur Welireg dregið úr umritun og tjáningu HIF-2α markgena sem tengjast frumudreifingu, æðamyndun og æxlisvöxt. Þess má geta að VHL líffræðirannsóknirnar sem leiddu til uppgötvunar HIF-2α hlutu Nóbelsverðlaun í lífeðlisfræði eða læknisfræði árið 2019.

Welireg er nýtt lyf í krabbameinslækningum Merck. Þar sem fyrsta og eina kerfismeðferðin sem er samþykkt til meðferðar á sjúklingum með VHL heilkenni hefur þetta lyf stækkað krabbameinslækningasafn Merck. VHL heilkenni er sjaldgæfur og alvarlegur erfðasjúkdómur sem tengist mikilli hættu á krabbameini í mörgum líffærum. Krabbamein er enn ein helsta dánarorsök sjúklinga með VHL heilkenni.

Fyrir Welireg var engin kerfisbundin meðferð samþykkt til meðferðar á VHL-tengdum æxlum. Í fasa 2 rannsókn-004 rannsókninni sýndu sjúklingar með æxli tengdum VHL sem meðhöndlaðir voru með Welireg háa tíðni eftirstöðvunar og varanlegar niðurfellingar. Samþykki FDA' Welireg markar stórt skref fram á við og mun kynna kerfisbundna meðferð sem hefur tilhneigingu til að breyta núverandi meðferðarlíkani fyrir sjúklinga með ákveðnar tegundir af VHL-tengdum æxlum.

Hvað varðar lyf er ráðlagður skammtur af Welireg (40 mg töflum) 120 mg einu sinni á dag þar til sjúkdómurinn þróast eða óviðunandi eiturverkanir koma fram. Rétt er að taka fram að viðvörun við svörtum kassa er fest við lyfjamerki Welireg &, þar sem fram kemur að lyf á meðgöngu geta valdið fósturskemmdum og fósturláti þarf að staðfesta áður en byrjað er að taka Welireg. Welireg getur valdið því að tilteknar hormónagetnaðarvarnir eru árangurslausar. Læknar ættu að upplýsa sjúklinga um þessa áhættu þegar þeir ávísa Welireg og þörfina á virkri getnaðarvörn án hormóna.

Dr Scot Ebbinghaus, varaforseti klínískra rannsókna við Merck Research Laboratories, sagði:" Welireg er fyrsta og eina viðurkennda kerfismeðferðin fyrir sjúklinga með sérstakar gerðir af VHL-tengdum æxlum og er mikilvæg ný meðferð fyrir sjúklinga. fyrir áhrifum af þessum sjaldgæfa sjúkdómi. Val. Samþykki FDA í dag á Welireg markar mikilvæg tímamót og endurspeglar skuldbindingu Merck til að bjóða upp á nýstárlega meðferðarmöguleika fyrir fleiri sjúklinga.

Study-004 rannsóknargögn