Efgartigimod verulega bættur styrkur og lífsgæði, Zai Lab kynnt til Kína!

Zai Lab félagi argenx tilkynnti nýlega að niðurstöður lykil 3 ADAPT rannsókna í 3. áfanga sem meta efgartigimod við meðferð á kerfisbundinni vöðvakvilla (gMG) hafa verið birtar í The Lancet Neurology. Heiti greinarinnar er: Öryggi, verkun og þol efgartigimods hjá sjúklingum með alhæfða myasthenia gravis (ADAPT): fjölsetra, slembiraðaða, lyfleysustýrða, fasa 3 rannsókn.

Myasthenia gravis (MG) er taugavöðvasjúkdómur sem hefur áhrif á sjúkdómsvaldandi IgG og hefur alvarleg áhrif á lífsgæði. Einkenni sjúkdómsins og aukaverkanir núverandi meðferða geta valdið verulegum skaða á lífi sjúklinga. Niðurstöður ADAPT rannsóknarinnar sýna að meðferð efgartigimod getur bætt verulega styrk og lífsgæði gMG sjúklinga. Eins og er er meðferð með efgartigimod' á gMG í skoðun hjá bandaríska FDA og miðadagur lyfjalyfjagjaldalaga (PDUFA) er 17. desember 2021. Ef samþykkt verður efgartigimod sá fyrsti og aðeins FcRn mótlyf til að fá samþykki stjórnvalda.

James F Howard Jr., aðalrannsakandi ADAPT -rannsóknarinnar og prófessor í taugalækningum við háskólann í Norður -Karólínu við Chapel Hill School of Medicine, sagði:" Myasthenia gravis (MG) getur haft hrikaleg áhrif á líf og sjálfstæði sjúklinga og getur haft áhrif á kyngingu, Hæfni til að tala, ganga og jafnvel anda. Að auki upplifir hver sjúklingur MG í öðru ferli, sem gerir sjúkdómsstjórn ófyrirsjáanlegan. Í ADAPT rannsókninni sáum við að flestir sjúklingar sem fengu efgartigimod fengu meðferð með efgartigimod. Það verða klínískt marktækar úrbætur fyrstu 2 vikurnar. Þessar niðurstöður hafa mikla þýðingu fyrir MG samfélagið. Ég vona að efgartigimod veiti fyrsta sinnar tegundarmeðferð til að meðhöndla sjúklinga með þennan langvinna sjálfsónæmissjúkdóm á einstaklingsbundinn hátt."

ADAPT rannsóknin náði aðal endapunkti. Gögnin sýndu að hjá sjúklingum með asetýlkólínviðtaka jákvætt (AChR Ab +) gMG, samkvæmt myasthenia gravis virkni daglegs lífs (MG-ADL), samanborið við lyfleysuhópinn, hafði efgartigimod meðferðarhópurinn meira A hátt hlutfall sjúklinga svaraði (67,7% á móti 29,7%; p< 0,0001).="" svarendur="" voru="" skilgreindir="" með="" að="" bæta="" amk="" 2="" stig="" í="" mg-adl="" stigi="" í="" 4="" vikur="" í="" röð="" eða="" lengur.="" að="" auki="" náðu="" 40%="" sjúklinga="" í="" efgartigimod="" meðferðarhópnum="" lágmarks="" tjáningu="" á="" einkennum="" (skilgreint="" sem="" mg-adl="" stig="" 0="" [einkennalaus]="" eða="" 1),="" en="" hlutfall="" sjúklinga="" í="" lyfleysuhópnum="" sem="" náðu="" þessu="" markmiði="" var="" aðeins="" 11,1%.="" meðal="" achr-ab="" +="" sem="" svöruðu="" höfðu="" 84,1%="" sjúklinga="" klínískt="" marktækan="" bata="" á="" mg-adl="" stigi="" á="" fyrstu="" 2="" vikum="" meðferðar.="" í="" þessari="" rannsókn="" var="" öryggi="" efgartigimods="" sambærilegt="" við="">

Eftir að ADAPT rannsókninni lauk fóru 90% sjúklinga í ADAPT plus rannsóknina, opna framlengingarannsókn sem stóð yfir í 3 ár til að meta langtímaöryggi og þol efgartigmod. Í ADAPT og ADAPT plus fengu að minnsta kosti 118 sjúklingar efgartigmod meðferð í 12 mánuði eða lengur.

efgartigimod verkunarháttur

Efgartigimod er mótefnisbrot í þróun, ætlað að draga úr sjúkdómsvaldandi immúnóglóbúlíni G (IgG) mótefni og hindra IgG blóðrás. Efgartigimod getur bundist FcRn, sem kemur víða fram um allan líkamann og gegnir lykilhlutverki í að koma í veg fyrir niðurbrot IgG mótefna. Að hindra FcRn getur dregið úr tjáningarstigi IgG mótefna og getur meðhöndlað sjálfsnæmissjúkdóma sem vitað er að eru drifnir af sjúkdómsvaldandi IgG mótefnum, þar á meðal: myasthenia gravis (MG), langvinnan sjúkdóm sem veldur vöðvaslappleika; pemphigus vulgaris (PV), langvinnur húðsjúkdómur sem einkennist af mikilli blöðrumyndun í húðinni; ónæmis blóðflagnafæð (ITP), langvinnur sjúkdómur sem kemur fram með blóðþurrð og blæðingum; langvarandi bólgusvaka demýelíniserandi fjölnæmiskvilla (CIDP)), sjúkdómur þar sem skemmdir á taugakerfinu valda truflunum á hreyfingum.

Þann 6. janúar 2021 tilkynntu Zai Lab og argenx að aðilarnir tveir hafi náð eingöngu viðurkenndu samstarfi. Zai Lab mun bera ábyrgð á að þróa og markaðssetja efgartigimod á Stór -Kína svæðinu (þar á meðal meginlandi Kína, Hong Kong, Taívan og Makaó).

Dr Ren Hairui, yfirlæknir á sviði sjálfsofnæmis og sýkingar gegn Zai Lab, sagði: Það eru nú um 200.000 sjúklingar með vöðvaþembu í Kína. Núverandi meðferðarúrræði eru mjög takmörkuð og það eru miklar ófullnægðar klínískar þarfir. Byggt á fyrirliggjandi gögnum um efgartigimod, er búist við að þessi vara breyti núverandi ástandi á almennri vöðvakvilla og öðrum alvarlegum sjálfsofnæmissjúkdómum eftir samþykki.

Samkvæmt skilmálum samningsins mun Zai Lab fá einkarétt á að þróa og markaðssetja efgartigimod í Stór -Kína. Zai Lab mun bera ábyrgð á alþjóðlegum skráningum klínískum rannsóknum og þróun efgartigimod fyrir margar ábendingar í Kína. Að auki mun Zai Lab einnig bera ábyrgð á að hefja 2. stigs staðfestingarannsóknir á mörgum nýjum ábendingum í Stór -Kína til að flýta fyrir þróun fleiri sjálfsnæmisbóta fyrir efgartigimod á heimsvísu.