Vanflyta hemill + Lyfjameðferð Fyrsta lína meðferð á FLT3-ITD jákvæðu AML lengir lifun verulega!

Daiichi Sankyo (Daiichi Sankyo) tilkynnti nýlega jákvæðar efstu niðurstöður alþjóðlegrar stigs 3 rannsókna á QuANTUM-First. Í rannsókninni er lagt mat á krabbameinslyfið Vanflyta (quizartinib) til inntöku til inntöku til meðferðar á nýgreindum fullorðnum sjúklingum með FLT3-ITD-jákvætt bráða mergblæði (AML). Vanflyta er mjög áhrifaríkur og sértækur FLT3 hemill.

Niðurstöðurnar sýndu að QuANTUM-First rannsóknin náði aðalendapunktinum: Í samanburði við sjúklinga sem fengu eingöngu hefðbundna meðferð, höfðu sjúklingar sem fengu Vanflyta+ staðlaða innleiðslu- og styrkingarkrabbameinslyfjameðferð og héldu síðan áfram að fá Vanflyta einlyfjameðferð tölfræðilega marktæka heildarlifun (OS) Og umbætur á klínískri þýðingu. Í þessari rannsókn var öryggi Vanflyta stjórnanlegt og í samræmi við þekkt öryggissnið lyfsins.

AML er eitt algengasta hvítblæði hjá fullorðnum og er um það bil þriðjungur allra tilfella. 5 ára lifun AML er um 29% og horfur FLT3-ITD jákvæðra AML sjúklinga eru sérstaklega óhagstæðar, þar á meðal aukin hætta á endurkomu og styttri heildarlifun. Fyrir flesta AML-sjúklinga er þörfin á að bæta lifun enn mikil.

Gögnin úr QuANTUM-First rannsókninni verða kynnt á komandi læknaráðstefnu og þeim verður deilt með eftirlitsstofnunum. Ken Takeshita, yfirmaður rannsókna og þróunar hjá Daiichi Sankyo, sagði:"Niðurstöður Phase 3 QuANTUM-First rannsóknarinnar sýna að það að bæta öflugum og sértækum FLT3 hemli Vanflyta við krabbameinslyfjameðferð getur lengt heildarlifun nýgreindra. FLT3-ITD-jákvæðir AML sjúklingar. Tímabil. Við hlökkum til að deila QuANTUM-First gögnum með blóðmeinasamfélaginu og munum ræða það við alþjóðlegar eftirlitsstofnanir."

quizartinib sameindabygging

Vanflyta'virka lyfjaefnið, quizartinib, er annar kynslóðar FLT3 hemill, sem er smásameindaviðtaka týrósínkínasahemill til inntöku sem sértækt miðar á og hamlar FLT3. Í Bandaríkjunum hefur quizartinib hlotið Breakthrough Drug Designation (BTD) til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með bakslag/óþolandi FLT3-ITD AML og Fast Track Designation (FTD) til meðferðar á bakslagi/óþolandi AML af FDA. Að auki var quizartinib veitt orphan Drug Designation (ODD) til meðferðar á AML í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu og fékk ODD til meðferðar á FLT3 stökkbreyttu AML í Japan.

Bráð kyrningahvítblæði (AML) er árásargjarnt krabbamein í blóði og beinmerg sem veldur stjórnlausri fjölgun og uppsöfnun óvirkra krabbameins hvítra blóðkorna í líkama sjúklings' og hefur áhrif á framleiðslu eðlilegra blóðkorna. FLT3 (FMS-eins týrósín kínasi 3) er týrósín kínasa prótein yfir himnuviðtaka sem venjulega er tjáð af blóðmyndandi stofnfrumum. FLT3 stuðlar að lifun, vexti og aðgreiningu frumna með ýmsum boðleiðum og gegnir mikilvægu hlutverki í frumuþróun.

FLT3 gen stökkbreyting getur knúið krabbameinsvaldandi merki og er einn af algengustu erfðafrávikunum í AML. Um 30% AML sjúklinga hafa FLT3 gen stökkbreytingar. Meðal þeirra er FLT3-ITD algengasta FLT3 stökkbreytingin, sem hefur áhrif á um 25% AML sjúklinga. FLT3-ITD er stökkbreyting á ökumanni með mikla hvítblæðisbyrði, slæmar horfur og veruleg áhrif á sjúkdómsmeðferð AML sjúklinga. Í samanburði við AML-sjúklinga sem ekki bera FLT3-ITD stökkbreytinguna, hafa FLT3-ITD AML-sjúklingar verri heildarhorfur, þar með talið aukna endurkomutíðni, aukna hættu á dauða eftir endurkomu og meiri líkur á endurkomu eftir blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu. .

Í júní 2019 fékk Vanflyta fyrsta eftirlitssamþykki heimsins' í Japan fyrir meðferð fullorðinna sjúklinga með bakslag/óþolandi FLT3-ITD-jákvætt AML. Eins og er hefur Vanflyta ekki verið samþykkt í öðrum löndum og svæðum.