Menarini Elzonris Samþykktur í ESB: Meðferð við Blast Plasmacytoid Dendritic Cell Tumor (BPDCN)!

Menarini Group er ítalskt lyfja- og greiningarfyrirtæki. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) hafi samþykkt Elzonris (tagraxofusp) sem viðbótarmeðferð við fyrstu meðferð hjá fullorðnum sjúklingum með blastraða plasmacytoid dendritic cell tumor (BPDCN). BPDCN er blóðsjúkdómakrabbamein með mjög slæmar horfur. Samþykki er byggt á stærstu væntanlegu klínísku rannsókninni sem gerð hefur verið á BPDCN sjúklingum sem ekki hafa áður fengið meðferð (barnaleg) og sem hafa áður fengið meðferð (meðferð).

Þess má geta að Elzonris er fyrsta og eina lyfið til meðferðar á BPDCN sem er samþykkt í Evrópu og fyrsta CD123 markvissa meðferðin sem samþykkt er í Evrópu. Áður hefur Elzonris fengið munaðarlaust lyf í Evrópu og samþykki lyfsins mun koma til móts við mjög óuppfylltar læknisþarfir á þessu sviði. BPDCN er sjaldgæft og árásargjarnt illkynja æxli og það er engin samþykkt meðferð í ESB áður.

Forstjóri Menarini Group, Elcin Barker Ergun, sagði:" Þetta samþykki er mikilvægur áfangi fyrir BPDCN sjúklinga í Evrópu. Þessir sjúklingar fá fyrsta tækifæri til að njóta góðs af meðferð með Elzonris. Samþykki þessa lyfs mun gera mikla breytingu á meðferð BPDCN vegna þess að það veitir læknum markvissa meðferð til að hjálpa sjúklingum. Við erum að vinna hörðum höndum að því að koma Elzonris af stað í Evrópu á sem stystum tíma."

Elzonris er markviss meðferð fyrir CD123, sem fyrst var markaðssett af Stemline Therapeutics í Bandaríkjunum. Fyrirtækið er nú hluti af Menarini Group. Samkvæmt skilmálum yfirtökunnar fengu hluthafar Stemline óskipanlegan eða verðmætan rétt (CVR). Eftir samþykki framkvæmdastjórnar Evrópusambandsins, eftir að fyrstu Elzonris sölu í hvaða ESB-5 landi sem er, mun hver hluthafi fá $ 1,00 í reiðufé á hlut.

Elzonris var samþykkt af bandaríska FDA í desember 2018 til meðferðar á BPDCN börnum og fullorðnum 2 ára og eldri, þar með talin BPDNC sjúklingar sem ekki hafa fengið meðferð (barnalaus) og sem hafa fengið meðferð (meðhöndlaðir). Þess má geta að þetta samþykki gerir Elzonris fyrsta lyfið sem samþykkt er til meðferðar við BPDCN og fyrsta CD123 markvissa lyfið sem samþykkt er.

BPDCN er árásargjarnt og sjaldgæft illkynja æxli í blóðsjúkdómum með slæmar horfur. Þetta er meðferðarsvið með ófylltar læknisþarfir. Einkenni BPDCN geta verið svipuð sumum sjúkdómum, eða það er misgreint þar sem sumir sjúkdómar, þar á meðal brátt kyrningahvítblæði (AML), non-Hodgkin eitilæxli (NHL), brátt eitilfrumuhvítblæði (ALL) og mergæxlisheilkenni, langvinnur kyrningasjúkdómur hvítblæði (CML) og önnur illkynja æxli með húðgerðir. BPDCN er venjulega að finna í beinmerg og / eða húð, og getur einnig falið í sér eitla og innri líffæri. Greining BPDCN er byggð á ónæmisgreiningartruflunum CD123, CD4 og CD56. CD123 (IL-3R) er lykilmerki til að bera kennsl á BPDCN og markmið sem er að myndast hratt í ýmsum rannsóknum á krabbameinsmeðferð.

Elzonris er CD123-beint frumudrep, sérstaklega hannað fyrir CD123 skotmarkið. Lyfið er raðbrigða samruni manna-IL-3 og styttra barnaveiki eitur (DT). IL-3 lénið getur umbreytt frumudrepandi DT brotum. Leiðbeiningar um æxlisfrumur sem tjá CD123. Eftir að æxlisfrumur hafa verið innvortis, getur Elzonris hamlað próteinmyndun með óafturkræfum hætti og valdið apoptósu við markfrumur.

Eins og er er Elzonris einnig metið í öðrum klínískum rannsóknum til að meðhöndla aðrar CD123 jákvæðar ábendingar, þar á meðal: langvinnt mergfrumuhvítblæði (CMML), mergbólga (MF) og aðrar fyrirhugaðar ábendingar.