Menarini Elzonris er um það bil að fá samþykki í ESB: Meðferð við blastraða plasmacytoid dendritic frumuæxlum (BPDCN)!

Menarini Group er ítalskt lyfja- og greiningarfyrirtæki. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) um lyf fyrir menn (CHMP) hafi sent frá sér jákvæða umsögn þar sem lagt er til að Elzonris (tagraxofusp) verði samþykkt sem viðbótarmeðferð við fyrstu meðferð við blast plasma Fullorðnir sjúklingar með frumuæxlisfrumuæxli (BPDCN). BPDCN er illkynja blóðsjúkdómur með mjög slæmar horfur. Jákvæða endurskoðun CHMP er byggð á stærstu væntanlegu klínísku rannsókninni sem gerð hefur verið á BPDCN sjúklingum sem ekki hafa áður fengið meðferð (upphafsmeðferð) og sem hafa áður fengið (meðferð).

Nú verða álit CHMP lögð fyrir framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) til endurskoðunar, sem venjulega tekur endanlega endurskoðunarákvörðun innan tveggja mánaða. Ef það verður samþykkt verður Elzonris fyrsta og eina lyfið til meðferðar á BPDCN í Evrópu og það verður einnig fyrsta samþykkta CD123 markvissa meðferðin í Evrópu.

Forstjóri Menarini Group, Elcin Barker Ergun, sagði: „Jákvæð skoðun CHMP í dag er mikilvægur áfangi fyrir BPDCN sjúklinga í Evrópu. Það sýnir staðfasta skuldbindingu okkar við að bæta líf sjúklinga með eldföst krabbamein. BPDCN er sjaldgæfur og árásargjarn sjúkdómur sem nú hefur enga viðurkennda meðferð í ESB. Af þessum sökum erum við sérstaklega ánægð með að geta veitt BPDCN sjúklingum Elzonris."

Elzonris er markviss meðferð fyrir CD123, sem fyrst var markaðssett af Stemline Therapeutics í Bandaríkjunum. Fyrirtækið er nú hluti af Menarini Group. Samkvæmt skilmálum yfirtökunnar fengu hluthafar Stemline óskipanlegan eða verðmætan rétt (CVR). Eftir samþykki framkvæmdastjórnar Evrópusambandsins, eftir að fyrstu Elzonris sölu í hvaða ESB-5 landi sem er lokið, mun hver hluthafi fá $ 1,00 í reiðufé á hlut.

Elzonris var samþykkt af bandaríska FDA í desember 2018 til meðferðar á BPDCN börnum og fullorðnum 2 ára og eldri, þar með talin BPDNC sjúklingar sem ekki hafa fengið meðferð (barnalaus) og sem hafa fengið meðferð (meðhöndlaðir). Þess má geta að þetta samþykki gerir Elzonris fyrsta lyfið sem samþykkt er til meðferðar við BPDCN og fyrsta CD123 markvissa lyfið sem samþykkt er.

BPDCN er árásargjarnt og sjaldgæft illkynja æxli í blóðsjúkdómum með slæmar horfur. Þetta er meðferðarsvið með ófylltar læknisþarfir. Einkenni BPDCN geta verið svipuð sumum sjúkdómum, eða það er misgreint þar sem sumir sjúkdómar, þar á meðal brátt kyrningahvítblæði (AML), non-Hodgkin eitilæxli (NHL), brátt eitilfrumuhvítblæði (ALL) og mergæxlisheilkenni, langvinnur kyrningasjúkdómur hvítblæði (CML) og önnur illkynja æxli með húðgerðir. BPDCN er venjulega að finna í beinmerg og / eða húð, og getur einnig falið í sér eitla og innri líffæri. Greining BPDCN er byggð á ónæmisgreiningartruflunum CD123, CD4 og CD56. CD123 (IL-3R) er lykilmerki til að bera kennsl á BPDCN og markmið sem er að myndast hratt í ýmsum rannsóknum á krabbameinsmeðferð.

Elzonris er frumudrepandi CD123, sérstaklega hannað fyrir CD123 skotmarkið. Lyfið er raðbrigða samruni manna-IL-3 og styttra barnaveiki eitur (DT). IL-3 lénið getur umbreytt frumudrepandi DT brotum. Leiðbeining um æxlisfrumur sem tjá CD123. Eftir að æxlisfrumur hafa verið innvortis, getur Elzonris hamlað próteinmyndun óafturkræft og framkallað frumufæðarfrumu.

Eins og stendur er Elzonris einnig metið í öðrum klínískum rannsóknum til að meðhöndla aðrar CD123 jákvæðar ábendingar, þar á meðal: langvinnt mergfrumuhvítblæði (CMML), mergbólga (MF) og aðrar fyrirhugaðar ábendingar.