Nýr lyfjahækkun NASH nær 2 Klínískum endapunkti, lifrarfita lækkar um 60%

Þann 1 apríl tilkynnti Akero Therapeutics að helsti lyfjaframbjóðandinn AKR-001, í fasa 2 klínískri rannsókn BALANCED fyrir NASH sjúklinga, hafi náð lok 1 2. viku verkunar, draga úr lifrarfituþéttni sjúklinga um meira en 60% samanborið við grunnlínu, Til að ná fram marktækri lækkun á tölfræðilegri þýðingu.

NASH er alvarlegur óáfengur fitusjúkdómur í lifur (NAFLD), sem vísar til meinafræðilegs heilkenni of mikillar fitufæðingar í lifrarfrumum af völdum annarra þátta en áfengis. Samkvæmt tölfræði, um allan heim, hafa NASH sjúklingar farið yfir 100 milljónir. NASH veldur bólgu og hrörnun lifrarfrumna. Framfarir NASH munu valda lifrarbólgu, skorpulifur og lifrarbilun og geta einnig valdið lifrarkrabbameini. Sem tegund af efnaskiptabólgu er búist við að NASH sjúklingar fari yfir 350 milljónir í 2030 og er viðburður hennar nátengdur þáttum eins og offitu, sykursýki og óeðlilegum umbrotum blóðfitu. Núverandi meðferðir eru enn tiltölulega af skornum skammti.

Akero' s AKR-001 er ný tegund af langverkandi fibroblast vaxtarstuðli 21 (FGF 21) hliðstæðum. Það sameinar FGF 21 fjölpeptíðröðina með Fc hluta ónæmisglóbúlíns og er talið mögulegt meðferðarlyf NASH. Rannsóknir á undanförnum áratug hafa sýnt að innrænu hormónið FGF 21 gegnir lykilhlutverki í umbroti og merki stjórnunar á mönnum og það getur haft áhrif á ýmis líffærakerfi, þar með talið lifur. Venjulega losnar það náttúrulega til að vernda líffæri gegn streitu og endurheimta efnaskiptajafnvægi. Í samanburði við náttúrulegt FGF 21 getur þetta lyf bætt stöðugleika og helmingunartíma verulega og aukið bindingu og virkni viðtakans.

Rannsóknin, kölluð BALANCED, er slembiraðað, tvíblind, fasa 2 klínísk rannsókn með lyfleysuhópi. Alls tóku 80 fullorðnir sjúklingar með NASH staðfesta með vefjasýni þátt. Rannsóknargögnin sýndu að á 12 viku meðferðar minnkaði marktækt lifrarfituþéttni allra sjúklinga í AKR-001 skammtahópnum frá upphafi og náði aðalendapunkti rannsóknarinnar. Að auki náðu allir skammtarhópar AKR-001 annar endapunktur hlutfallslegrar lækkunar á lifrarfitu og 50 mg og 70 mg skammtahópar náðu hlutfallslegri lækkun meira en 70% .

GG quot; Við erum mjög ánægð með að fá þessar jákvæðu rannsóknarniðurstöður sem styðja áframhaldandi þróun okkar á AKR-001 til meðferðar á NASH sjúklingum," sagði Andrew Cheng, yfirmaður Akero forseta og forstjóra." Það eru engar FDA samþykktar meðferðir í boði fyrir NASH sjúklinga. AKR-001 hefur möguleika á að veita þeim mikilvægan meðferðarúrræði. Við hlökkum til að afla fullra prufugagna til að undirbúa næstu þróun á AKR-001."