Jelmyto, fyrsta lággráða krabbameinslyfið í efri þvagfærum, samþykkt af FDA

Þann 16 tilkynnti bandaríska FDA að það samþykkti skráningu Jelmyto (mitomycin hlaup) þróað af UroGen Pharma til meðferðar á lággráðu efri þvagæða krabbameini (UTUC). Í fréttatilkynningunni kemur fram að þetta er fyrsta samþykkt lyfjameðferðin fyrir þennan ákveðna sjúklingahóp.

Flest krabbamein í þvagfærum koma fram í þvagblöðru en UTUC kemur fram í nýrum eða þvagleggi. Það getur hindrað þvaglegg eða nýru, valdið þrota, sýkingu og nýrnaskemmdum hjá sumum sjúklingum. Hægt er að flokka UTUC lyf sem illkynja æxli með lágu gráðu eða illkynja æxli í gráðu. Almennt eru illkynja æxli með lága gráðu ekki árásargjörn og dreifast sjaldan frá nýrum eða þvagleggi. Þeir koma þó oft saman og venjulegt meðferðarmarkmið er að meðhöndla sýnileg æxli og reyna að varðveita þvagfærin.

Jelmyto er alkýlerandi lyf sem getur hindrað umritun DNA í RNA, stöðvað myndun próteina og svipt krabbameinsfrumur fjölgungetu þeirra. Það hefur hlotið skyndikynni, hæfni til munaðarlausra lyfja, forgangsrannsóknarhæfileika og gegnumbrotsmeðferðarvottunar sem FDA veitir.

Samþykki FDA er byggt á niðurstöðum klínískrar rannsóknar þar sem 71 sjúklingar voru með lága stigs UTUC. Niðurstöður rannsóknarinnar sýndu að 41 af 71 sjúklingunum (58%) höfðu fullkomna fyrirgefningu. Innan við eitt ár eftir að meðferð hófst héldu 19 sjúklingar (46%) sem náðu fullkominni sjúkdómi áfram {/ 7}} mánuðum.

GG quot; Þrátt fyrir að núverandi áherslur á landsvísu séu að berjast gegn COVID-19 faraldrinum eru krabbameinssjúklingar og einstök þarfir þeirra forgangsverkefni FDA," Dr. Richard Pazdur, forstöðumaður FDA Center for Excellence í krabbameini og starfandi forstöðumaður skrifstofu krabbameinslækninga og sjúkdóma hjá Center for Drug Evaluation and Research" Við munum halda áfram að flýta fyrir þróun krabbameinslyfja á þessari mikilvægu stundu. Starfsfólk okkar heldur áfram að funda með lyfjahönnuðum, fræðilegum vísindamönnum og talsmönnum sjúklinga til að efla samræmda endurskoðun krabbameinslyfja, líffræðilegra afurða og tækja."

Dr. Pazdur bætti við: „Þetta er fyrsta viðurkennda meðferðin fyrir sjúklinga með lága stigs UTUC. Margir sjúklingar þurftu áður á róttækum skurðaðgerðum að halda, sem þýddi að alnæmis-, þvagleggja- og þvagblöðruþræðingurinn var fjarlægður. Jelmyto útvegaði þessum sjúklingum í fyrsta skipti valkost meðferðar."