Novartis P-selectin hemill Adakveo hefur verið mælt með og samþykkt af CHMP ESB og hefur verið skráð í 8 löndum!

Novartis tilkynnti nýlega að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) fyrir lyf til mannanota (CHMP) hafi sent frá sér jákvætt endurskoðunarálit þar sem mælt er með skilyrtu samþykki Adakveo (crizanlizumab) fyrir sigðsjúklinga 16 ára og eldri fyrir fullorðna og barna með frumudrepandi sjúkdóm. (SCD), til að koma í veg fyrir endurteknar æðakreppur í æðum (VOC) eða verkjakreppu. Nota má Adakveo sem viðbótarmeðferð við hydroxyurea (HU / HC) eða sem einlyfjameðferð fyrir sjúklinga sem henta ekki HU / HC eða hafa ófullnægjandi svörun.

Nú verða jákvæð álit CHMP endurskoðuð af framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) sem tekur venjulega endanlega endurskoðunarákvörðun innan tveggja mánaða. Ef Adakveo verður samþykkt verður fyrsta markvissa meðferðin í Evrópu sem hægt er að nota til að koma í veg fyrir VOC hjá SCD sjúklingum. VOC er skyndilegt, ófyrirsjáanlegt og tengist aukinni hættu á líffæraskaða og dauða. Klínískar upplýsingar sýndu að þegar Adakveo var notað ásamt eða án meðferðar við hýdroxýúrealyfi (HU / HC) minnkaði tíðni VOCs marktækt og fækkaði sjúklingum á sjúkrahúsi verulega samanborið við lyfleysu.

Adakveo fékk fyrsta lotuna heims' í Bandaríkjunum í nóvember 2019. Lyfið hefur verið samþykkt í Bandaríkjunum og 7 öðrum löndum til notkunar hjá fullorðnum og börnum með SCD á aldrinum 16 ára og eldri til að draga úr tíðni af VOC eða sársaukafullum kreppum. . Þess má geta að Adakveo er fyrsta og eina viðurkennda marklíffræðingin sem hefur lækningaáhrif með því að sameina P-selektín. Í Bandaríkjunum hefur FDA áður veitt Adakveo bylting í tengslum við eiturlyf og forgangsskoðun. P-selektín er frumuaðlagsprótein sem gegnir meginhlutverki í fjölfrumu milliverkunum sem valda hindrun blóðæða.

Samþykki Adakveo&# 39 fyrir markaðssetningu markar nýtt tímabil í SCD meðferð. Sickle frumusjúkdómur (SCD) vísar til hóps arfgengra rauðra blóðsjúkdóma, nefndir eftir rauðu blóðkornunum eru" C" laga eða" sigð" lagaður. SCD sjúklingar eru hættir við að flækja í æðum hindrandi kreppu (VOC), einkum æðakvilla í æðum. Þetta er einnig aðalástæða SCD sjúklinga til að leita sér læknisþjónustu en nú eru mjög takmörkuð forrit sem geta komið í veg fyrir VOC. VOC er hrundið af stað með fjögurra frumna viðloðun eða frumuklasa sem hindra blóðflæði og tengist aukinni sorpleiki og dánartíðni. Með því að miða P-selectin getur Adakveo á áhrifaríkan hátt dregið úr fjölfrumu viðloðun.

Jákvæðar skoðanir CHMP eru byggðar á jákvæðum gögnum úr II. Stigs klínískri rannsókn. Þetta er fjölsetra, fjölþjóðleg, slembiraðað, lyfleysustýrð, tvíblind 12 mánaða rannsókn til að meta verkun og öryggi Adakveo ásamt eða án hydroxyurea meðferðar til að koma í veg fyrir VOC hjá SCD sjúklingum.

Niðurstöðurnar sýndu að samanborið við lyfleysu minnkaði Adakveo (5 mg / kg) verulega miðgildi árlegs tíðni VOC um 45,3% (1,63 á móti 2,98, p=0,010) þegar það var notað með eða án hýdroxýúreameðferðar. Burtséð frá SCD arfgerðinni eða notkun hýdroxýúrealyfi, sást klínískt marktæk lækkun á tíðni VOC. Að auki sýndi rannsóknin einnig að hlutfall sjúklinga í Adakveo (5 mg / kg) meðferðarhópnum sem fundu ekki fyrir neinu VOC meðan á meðferðinni stóð var meira en tvöfalt hærra en hjá lyfleysuhópnum (36% á móti 17%, p=0.010), og þeir sem voru með fyrsta VOC Dvalartíminn var þrisvar sinnum meiri en hjá lyfleysuhópnum (4,07 mánuðir á móti 1,38 mánuðum, p< 0,001),="" og="" miðgildi="" árlegs="" sjúkrahúsdvöl="" minnkaði="" um="" 42%="" (4,00="" dagar="" á="" móti="" 6,87="" dagar,="" p="">

Hvað öryggi varðar voru algengustu aukaverkanirnar (tíðni ≥ 10%) hjá sjúklingum sem fengu meðferð með 5 mg / kg Adakveo (n=111) bakverkir, ógleði, hiti og liðverkir. Flestar aukaverkanirnar eru vægar til í meðallagi (1. eða 2. stig). Alvarleg liðagigt (stig 3) og hiti 0,9% (1 tilfelli). Samkvæmt greiningunni hættu engir sjúklingar meðferð vegna aukaverkana. Í SUSTAIN rannsókninni, samanborið við lyfleysuhópinn, tilkynnti Adakveo meðferðarhópurinn enga marktæka aukningu á heildarsýkingu (53,0% á móti 53,2%) eða daufkyrningafæð (3,1% á móti 6,5%) aukaverkunum.

VOC er einnig þekkt sem sigðkjarnaverkakreppa (SCPC), sem er óútreiknanlegur og afar sársaukafullur atburður sem getur leitt til alvarlegra bráða og langvarandi lífshættulegra fylgikvilla og dauða. VOC getur einnig leitt til mikils læknishjálpar. Það er algengasta ástæðan fyrir SCD sjúklingum' bráðamóttökuheimsóknir og sjúkrahúsinnlög. Læknakostnaður að meðaltali á hvern sjúkling er um það bil 1 milljón Bandaríkjadala og heildar árlegur lækniskostnaður í Bandaríkjunum yfir 1,1 milljarður Bandaríkjadala. Hjá SCD sjúklingum, þegar margar blóðfrumur festast saman og loða við æðar, geta VOC komið fram sem valdið stíflu. Að draga úr seigju blóðfrumna og æðar getur hjálpað til við að draga úr fjölda daga sem sjúklingar upplifa VOC.

Virka lyfja innihaldsefnið í Adakveo er crizanlizumab, sem er and-P-selektín einstofna mótefni sem getur valið sértækt binda P-selectin á yfirborði æðaþelsfrumna og blóðflagna í æðum, sem leiðir til þess að P-selectin er hindrað og hindrar æðaþels. frumur Samspil blóðflagna, rauðra blóðkorna, sjúkra rauðra blóðkorna og hvítra blóðkorna. P-selectin er einn helsti drifkrafturinn í kransæðum í æðum (VOC, sem leiðir til æðum hindrun), sem er sársaukafullur fylgikvilli SCD.

Eins og er er verið að þróa Adakveo til að koma í veg fyrir VOC hjá SCD sjúklingum. SUSTAIN er hluti af SENTRY klínísku rannsóknarverkefninu sem felur í sér fjölda klínískra rannsókna til að fá ítarleg gögn um notkun crizanlizumab við klíníska stjórnun SCD.