Pfizer einu sinni í viku Langverkandi lyf Somatrogon 3. stigs klínískur árangur: Draga verulega úr byrði meðferðar!

Pfizer og OPKO Health tilkynntu nýlega jákvæðar niðurstöður í 3. stigi klínískrar rannsóknar C0311002 þar sem lagt var mat á vikulega langverkandi vaxtarhormón manna sematrogon til meðferðar á börnum með vaxtarhormónskort (GHD). Rannsóknin var gerð á börnum með GHD á aldrinum 3 til 18 ára og niðurstöðurnar sýndu að vikulegar inndælingar af sómatrógoni náðu aðal endapunktinum til að bæta byrði meðferðar samanborið við stungulyf einu sinni á dag af vaxtarhormóni manna Genotropin (sómatrópín ).

GHD í barnæsku er alvarlegur og sjaldgæfur sjúkdómur sem orsakast af ófullnægjandi vaxtarhormóni sem er seytt af heiladingli. Börn með GHD eru ekki aðeins lágvaxin, heldur hafa þau einnig frávik í efnaskiptum, sálfélagslegar áskoranir, vitrænan skort og léleg lífsgæði. Í áratugi hefur staðall umönnunar við GHD verið inndæling hGH undir húð einu sinni á dag til að bæta vöxt og efnaskiptaáhrif. Hjá umönnunaraðilum og sjúklingum er meðferðarþyngd daglegra inndælinga mikil, sem getur leitt til lélegrar fylgni og dregið úr heildar meðferðaráhrifum.

Somatrogon er ný sameindareining sem inniheldur náttúrulega röð vaxtarhormóns og inniheldur eitt eintak við N-enda og tvö eintök við C-enda chorionic gonadotropin (hCG) β-keðju C-terminal peptíð (CTP) , CTP Getur lengt helmingunartíma sameindarinnar. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur sómatrógoni verið veitt orphan Drug Designation (ODD) til meðferðar á börnum og fullorðnum með GHD.

Árið 2014 undirrituðu Pfizer og OPKO alþjóðlegt samkomulag um þróun og markaðssetningu sómatrógóns til meðferðar á GHD. Samkvæmt samningnum ber OPKO ábyrgð á framkvæmd klínískra verkefna og Pfizer er ábyrgur fyrir vöruskráningu og markaðsvæðingu. Báðir aðilar munu meta möguleika á öðrum ábendingum fyrir börn og fullorðna eftir því sem við á.

C0311002 er þriggja fasa, slembiraðað, margmiðlunar, opin krossrannsókn sem metur byrði meðferðar með sómatrógoni einu sinni í viku og einu sinni á dag Genotropin hjá börnum með GHD frá 3 til 18 ára. Alls 87 slembiraðaðir og meðhöndlaðir sjúklingar voru með í þessari krossrannsókn (43 slembiraðað í röð 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 slembiraðað í röð 2 [somatrogon-Genotropin]). Meginmarkmiðið er að meta hvern sómatróna. Meðferðarþyngdin milli vikulega inndælingaráætlunarinnar og Genotropin inndælingaráætlunarinnar einu sinni á dag var metin með mismun á meðaltali heildarstigs fyrir lífstruflanir eftir hverja 12 vikna meðferðaráætlun.

Niðurstöður í fremstu röð sýndu að eftir 12 vikna meðferð, samanborið við Genotropin meðferð einu sinni á sólarhring (24,13 stig), bætti vikuleg sómatrógónmeðaltal heildarstig heildarlífsröskunar (8,63 stig) og meðferðarmunurinn var -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" í="" þágu="" sómatrógons="" á="" nafnverði="" 0,05="" stigi.="" að="" auki="" sýndu="" lykilviðbótarendapunktar="" að="" vikuleg="" skammtaáætlun="" fyrir="" somatrogon="" sýndi="" heildarávinning="" hvað="" varðar="" reynslu="" af="" meðferð="" samanborið="" við="" genotropin="" skammtaáætlun="" einu="" sinni="" á="">

Engar alvarlegar aukaverkanir (SAE) voru á meðferðartímabilunum tveimur. Einn einstaklingur hætti að taka sómatrógón eftir að hafa fengið alvarlega aukaverkun (TEAE) meðan á meðferð stóð. Tíðni TEAE milli meðferðarhópa er sambærileg og alvarleiki allra aukaverkana er vægur til í meðallagi.

Brenda Cooperstone, læknir, framkvæmdastjóri þróun sjaldgæfra sjúkdóma, vöruþróunarsviðs Pfizer, sagði: „Niðurstöður rannsókna hingað til sýna að vikulega sómatrógen hefur burði til að draga úr truflunum á lífsstíl, styðja óskir sjúklinga og bæta samræmi. Í næstum 40 ár hafa GHD sjúklingar og aðstandendur þeirra staðið undir byrði daglegra vaxtarhormónasprauta. Við erum staðráðin í að bæta núverandi umönnun með því að bjóða upp á langvarandi, vikulegar meðferðarúrræði fyrir GHD samfélagið."