Pfizer leggur fram langvarandi vaxtarhormón manna Somatrogon einu sinni í viku í Japan!

OPKO Health tilkynnti nýlega að samstarfsaðili þess, Pfizer Japan, hafi lagt fram nýja lyfjaumsókn (NDA) fyrir sómatrógón til heilbrigðis-, vinnu- og velferðarráðuneytisins (MHLW) í Japan, sem er langvarandi vaxtarhormón manna (hGH), vikulega Lyfjameðferð einu sinni til meðferðar hjá börnum með vaxtarhormónskort (GHD). Fyrr í þessum mánuði tilkynntu Pfizer og OPKO að bandaríska matvælastofnunin hafi samþykkt umsókn um leyfi fyrir líffræðilegar vörur (BLA) hjá Somatrogon og tilnefnt lögum um lyfseðilsnotendur (PDUFA) sem miðadagsetningu í október 2021. Ef það verður samþykkt mun somatrogon koma með langan tíma -tímabundinn, vikulegur meðferðarúrræði, sem hjálpar til við að draga úr byrði daglegra sprauta með vaxtarhormóni fyrir börn með GHD, aðstandendur þeirra og umönnunaraðila.

Japanska umsóknin byggir á niðurstöðum 3. stigs rannsóknar í Japan og 3. stigs rannsóknar um allan heim. Þessar rannsóknir voru gerðar á börnum með GHD og samanburður var á virkni og öryggi sómatrógons (gefið einu sinni í viku) og raðbrigða vaxtarhormóns Genotropin (sómatrópíns, gefið einu sinni á dag) fyrir stungulyf. Í báðum rannsóknum, eftir 12 mánaða meðferð, var sómatrógón eins áhrifaríkt og Genotropin hvað varðar aðalendapunkt árlegrar hæðarhraða. Í rannsóknunum tveimur þoldist sómatrógón almennt vel og hafði öryggi sambærilegt Genotropin. Tegundir, fjöldi og alvarleiki aukaverkana sem sáust milli tveggja meðferðarhópa voru svipaðar.

GHD í bernsku er alvarlegur og sjaldgæfur sjúkdómur sem orsakast af ófullnægjandi vaxtarhormóni sem er seytt af heiladingli. Börn með GHD eru ekki aðeins lágvaxin, heldur hafa þau einnig frávik í efnaskiptum, sálfélagslegar áskoranir, vitrænan skort og léleg lífsgæði. Í áratugi hefur staðall umönnunar við GHD verið inndæling undir vaxtarhormón (hGH) einu sinni á dag til að bæta vöxt og efnaskiptaáhrif. Hjá umönnunaraðilum og sjúklingum er meðferðarþyngd daglegra inndælinga mikil, sem getur leitt til lélegrar fylgni og dregið úr heildar meðferðaráhrifum.

Somatrogon er ný sameindareining sem inniheldur náttúrulega röð vaxtarhormóns manna, og inniheldur eitt eintak við N-endann og 2 eintök við C-enda chorion gonadotropins (hCG) β-keðju C-terminal peptíð (CTP) , CTP Getur lengt helmingunartíma sameindarinnar. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur sómatrógoni verið veitt munaðarlaus lyfjameðferð (ODD) til meðferðar á börnum og fullorðnum með GHD. Niðurstöður rannsókna hingað til sýna að samanborið við hGH einu sinni á dag, getur sómatrógón einu sinni í viku dregið verulega úr truflunum á lífsstíl, stutt við óskir sjúklinga og bætt samræmi.

Árið 2014 undirrituðu Pfizer og OPKO alþjóðlegt samkomulag um þróun og markaðssetningu sómatrógóns til meðferðar á GHD. Samkvæmt samningnum ber OPKO ábyrgð á framkvæmd klínískra verkefna og Pfizer er ábyrgur fyrir vöruskráningu og markaðsvæðingu. Báðir aðilar munu meta möguleika á öðrum ábendingum fyrir börn og fullorðna eftir því sem við á.

Í Bandaríkjunum er stuðningur við sómatrógón' s byggður á niðurstöðum klínískra 3. stigs klínískra rannsókna. Þetta er slembiraðað, opin, jákvæð lyfjameðferð sem gerð var í meira en 20 löndum, þar sem skráð voru 224 börn með GHD sem hafa ekki áður fengið meðferð. Í rannsókninni var þessum sjúklingum skipt af handahófi í tvo meðferðarhópa í hlutfallinu 1: 1: meðferðarhópur sematrogon (0,66 mg / kg, einu sinni í viku), Genotropin (somatropin) meðferðarhópur (0,034 mg / kg, daglega lyfjagjöf einu sinni ). Aðalendapunktur rannsóknarinnar er hæðarhraði í 12 mánaða meðferð. Aðrir endapunktar fela í sér breytingar á hæðarstaðalfráviki eftir 6 mánuði og 12 mánuði, öryggi og lyfhrifavísar. Börn sem ljúka rannsókninni hafa tækifæri til að taka þátt í alþjóðlegri, opinni, fjölsetri, langtímarannsókn þar sem sjúklingar geta haldið áfram að fá eða skipta yfir í sómatrógónmeðferð. Um það bil 95% sjúklinga hafa verið fluttir í opnu framhaldsrannsóknina og fengið sómatrógónmeðferð.

Niðurstöðurnar sýndu að rannsóknin náði aðalendapunkti óæðri: minnsta ferninga (10,12 cm / ár) sematrogon hópsins var hærra en Genotropin hópsins (9,78 cm / ár); vaxtarhraði hæðar (cm / ár) Meðferðarmunurinn (somatrogon-Genotropin) var 0,33 (tvíhliða 95% öryggisbil: -0,39, 1,05). Samanborið við Genotropin hópinn hafði sómatrógónhópurinn meiri breytingar á hæðarstaðalfrávikum (lykilviðbótarpunktar) eftir 6 og 12 mánuði. Að auki, eftir 6 mánuði, samanborið við Genotropin hópinn, hafði sómatrogon hópurinn meiri breytingu á vaxtarhraða hæðar, sem er annar lykilviðbótarpunktur. Í klínísku umhverfi eru þessar algengu vaxtarmælingaraðferðir notaðar til að mæla möguleika sem einstaklingar geta upplifað til að ná í aldurs- og kynjabundna jafnaldra' hæðarvöxtur.

Í þessari rannsókn þoldist sómatrógón almennt vel og gerð, fjöldi og alvarleiki aukaverkana sem sáust milli meðferðarhópa voru sambærileg við vaxtarhormónið Genotropin einu sinni á dag.