Roche gefur út ný gögn um meðferð með risdiplam á SMA hjá ungbörnum, börnum og fullorðnum í tvö ár

Fyrir nokkrum dögum sendi Roche' s Genentech út jákvæð gögn um risdiplam fyrir 2-25 ára gamla tegund 2 eða vöðvasjúkdóm af tegund 3 af hrygg (SMA) í lykilrannsókninni SUNFISH 1. hluti. Niðurstöður rannsóknar á verkunargreiningunni sýndi að risdiplam bætti marktækan hreyfilvirkni eftir 24 mánaða meðferð samanborið við náttúrufræðigögn. Að auki, bráðabirgðatölur úr 12 mánaða rannsókn á JEWELFISH í rannsókn á ýmsum tegundum SMA sjúklinga frá 6 mánaða til 60 ára aldurs sem áður voru meðhöndlaðir sýndu að eftir að hafa fengið risdiplam meðferð, stig lifun mótor taugafrumna (SMN) prótein jókst hratt og stöðugt hátt.

SUNFISH er alþjóðleg rannsókn (n=231) fyrir börn og fullorðna með SMA, skipt í tvo hluta. Fyrri hluti rannsóknarinnar (n=51) ákvarðaði aðallega skammtinn, þar með talinn fjöldi sjúklingahópa, allt frá því að geta ekki setið niður til að geta gengið og sjúklingar með hryggskekkju eða samdrátt í liðum. Þessi hluti rannsóknarvirkni greiningarinnar notar mælikvarða á hreyfingu (MFM) til að meta sjúklinga' mótor aðgerð.

Vegin greining þar sem gögnin voru borin saman með árgangi áreiðanlegra náttúrusagnfræðinga sýndu að sjúklingar sem fengu risdiplam höfðu mikla heildarbreytingu á MFM frá grunnlínu 24 mánuði (3,99 stig munur [95% CI: 2,34, 5,65] p< 0,0001)="" .="" í="" samanburði="" við="" lyfleysu="" höfðu="" sjúklingar="" sem="" fengu="" risdiplam="" einnig="" marktæk="" aukning="" á="" heildarstigagjöf="" mfm-32="" samanborið="" við="" grunnlínu="" (1,55="" stig="" meðalmunur;="" p="0,0156)." jafnvel="" litlar="" breytingar="" á="" hreyfiflutningi="" geta="" skipt="" máli="" máli="" hjá="" sjúklingum'="" daglegt="">

Niðurstöðurnar sýndu einnig að eftir fjögurra vikna meðferð með risdiplam jókst SMN próteinmagn í blóði&sjúklinga að meðaltali tvisvar sinnum og stóð í að minnsta kosti 24 mánuði. Þessar niðurstöður eru í samræmi við niðurstöður 12 mánaða rannsóknar á sjúkrahúsum í seinni hluta fyrri SUNFISH lykilrannsóknar.

Algengustu aukaverkanirnar í fyrri hluta SUNFISH rannsóknarinnar voru hiti (55%), hósti (35%), uppköst (33%), sýking í efri öndunarvegi (31%), kuldi (nefkoksbólga, 24%) og hálsbólga (munn særindi í hálsi, 22%). Meðal 51 sjúklinga sem fékk risdiplam var algengasta alvarlega aukaverkunin lungnabólga. Hingað til eru engar meðferðar tengdar öryggisniðurstöður sem geta leitt til afturköllunar lyfja.

Að auki hefur skráningu JEWELFISH rannsóknarinnar (n=174) verið lokið til að meta öryggi og lyfhrifa gagna um risdiplam hjá SMA sjúklingum sem áður hafa verið meðhöndlaðir. Meðal þeirra höfðu 76 sjúklingar fengið nusinersen (SPINRAZA) meðferð, 14 sjúklingar höfðu fengið onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) meðferð og hinir 83 sjúklingarnir sem eftir voru höfðu fengið risdiplam meðferð. Eftir 12 mánaða meðferð með risdiplam kom í ljós að SMN-prótein sjúklinga í&# 39 jókst um tvo þætti frá grunnlínu (n=18).

Í samanburði við ómeðhöndlaða sjúklinga sýndi snemma öryggismat stöðugt öryggi. Algengustu aukaverkanirnar voru sýking í efri öndunarvegi (13%), höfuðverkur (12%), hiti (8%), niðurgangur (8%), nefbólga (7%) og ógleði (7%). Það eru engar lyfjatengdar niðurstöður sem geta leitt til þess að JEWELFISH rannsóknin var hætt og einkenni aukaverkana í heild eru svipuð sjúklingum sem ekki fengu SMA markvissa meðferð í risdiplam rannsókninni.

SMA er arfur, framsækinn taugavöðvasjúkdómur sem getur valdið hrikalegum vöðvarýrnun og sjúkdómstengdum fylgikvillum. Það er algengasta erfðafræðilega orsök barnadauða og einn algengasti sjaldgæfi sjúkdómurinn sem hefur áhrif á um það bil einn af hverjum 11.000 ungbörnum. Sjúklingar með SMA tegund 1 lifa venjulega ekki lengra en 2 ára, en vægir sjúklingar af tegund 2 og tegund 3 geta fengið lengri lifunartíma. Hins vegar er vægt form sjúkdómsins ennþá tengt skertri hreyfigetu, öndunarfærasýkingum og dauða.

Þrátt fyrir að nú séu nokkrar meðferðir fyrir SMA skráð, þá er enn mikill markaður á þessu sviði til að mæta eftirspurninni. Árið 2016 náði fyrsti heimurinn' SMA meðferð Spinraza heildar sölutekjur upp á 2.097 milljarða Bandaríkjadala árið 2019, sem er aukning um 22% milli ára og meðhöndlunarkostnaður um 750.000 Bandaríkjadalir á ári. Önnur SMA-meðferðin Zolgensma var sett af stað í maí 2019 og var salan 361 milljón Bandaríkjadala á fyrstu þremur ársfjórðungunum. Roche risdiplam hefur aflað jákvæðra gagna við meðferð sjúklinga sem hafa notað þessar tvær meðferðir, eða það eykur enn frekar kosti risdiplams og samkeppnishæfni þess á markaðnum.