Ryplazim (plasminogen) Enn og aftur sótt til skráningar: Fyrsta meðferðin við meðfæddan plasmínógen skort (C-PLGD)!

Liminal BioSciences er lífræn lyfjafyrirtæki á klínískum stigum sem tileinkar sér þróun nýstárlegra meðferða til meðferðar við öndunarfærum, lifrar- og nýrnasjúkdómum sem aðallega tengjast trefjum. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að það hefði sent aftur líffræðilega vöruleyfisumsókn (BLA) fyrir Ryplazim (plasminogen) til bandaríska FDA í gegnum bandaríska dótturfyrirtækið Prometic Biotherapeutics, sem er notað til meðferðar á meðfæddum plasminogen skorti (C-PLGD). ). Þar sem engin meðferðaraðferð er til staðar er C-PLGD meðferðarsvæði með verulega óuppfyllta þörf í heiminum. Ryplazim hefur möguleika á að vera fyrsta lyfið sem FDA hefur samþykkt til að meðhöndla C-PLGD.

C-PLGD er sjaldgæfur fjölkerfasjúkdómur sem hefur mikil áhrif á heilsu og lífsgæði sjúklinga. Plasminogen er náttúrulegt prótein sem er nýmyndað af lifur og dreifist í blóði. Virkjað plasminógen, plasmín, er grunnþáttur fíbrínolýtikerfisins og aðalensímið sem leysir upp segamyndun og fjarlægir utanaðsfarið fíbrín. Þess vegna er plasminógen nauðsynlegt við sársheilun, frumuflutninga, vefjagerð, æðamyndun og fósturmyndun. Ekki er víst að sjúklingurinn geti framleitt nóg plasmínógen náttúrulega við fæðingu. Þetta ástand er kallað meðfædd plasmínógen skortur (C-PLGD), eða bráð eða áunninn skortur eftir áfall eða veikindi.

Sjúklingar með C-PLGD munu safna upp fíbrínvöxt eða skemmdir á yfirborði slímhúðar líkamans. Mörg tilfelli eru greind í fyrsta skipti hjá börnum. Ef þau eru ekki meðhöndluð tímanlega geta þau valdið líffæraskemmdum. Ritrýndar birtingarskýrslur sýna að algengi sjúkdómsins getur verið 1,6 á hverja milljón.

Fibrinolysis kerfi (mynd uppspretta: healthjade.net)

Í mikilvægu klínískri áfanga 2/3 til meðferðar á C-PLGD voru samtals 15 C-PLGD sjúklingar, þar á meðal 6 börn, skráðir og fengu Ryplazim í 48 vikur. Allir sjúklingar sem fengu meðferð með Ryplazim náðu lágmarksgildi persónulegs plasmínógenvirkni þeirra, eftir að hafa fengið 12 vikna meðferð, að minnsta kosti aukningu á samræmi við grunnlínuna. Að auki höfðu allir sjúklingar með virkan og sýnilegan skaða meðan á rannsókninni stóð, lækningar sínar að fullu innan 48 vikna eftir að meðferð hófst. Aukaverkanir sem greint var frá í klínískum rannsóknum voru vægar og engin dauðsföll, alvarleg aukaverkanir eða aukaverkanir leiddu til stöðvunar rannsóknarinnar.

Árið 2017 fékk Liminal BioSciences fullkomið svarbréf (CRL) frá FDA varðandi Ryplazim BLA. Fyrirtækið telur að BLA að nýju að þessu sinni hafi leyst þá galla sem tengjast ákveðnum framleiðsluaðferðum sem lýst er í CRL. Fyrirtækið telur ennfremur að endurskoðaða BLA tákni endurflokkun í flokki II, sem þýðir að FDA mun ljúka yfirferðinni og taka ákvörðun um samþykki innan 6 mánaða frá því að móttekið var að nýju.

Áður hefur FDA veitt Ryplazim munaðarlaus lyfjameðferð (ODD) og sjaldgæfa tilnefningu barna (PRDD) til meðferðar á C-PLGD. Þetta þýðir að ef Ryplazim er samþykkt, þá mun Liminal BioSciences eiga rétt á að fá PRV (Priority Review Voucher), sem hægt er að leysa til forgangsrannsóknar fyrir allar nýjar lyfjaumsóknir og hægt er að selja eða flytja.

Moira Daniels, yfirmaður reglugerðarmála og gæðatryggingar hjá Liminal BioSciences, sagði:" Við þökkum öllum hagsmunaaðilum sem hafa unnið sleitulaust að því að hjálpa okkur að ná þessum áfanga, þar á meðal faghópi okkar í Liminal BioSciences framleiðslu, gæðaeftirliti og klínískum rannsóknum og Vísindamenn, sjúklingar og fjölskyldur sem styðja þróunaráætlun Ryplazim' Við erum staðráðin í að veita sjúklingum fyrstu FDA-samþykktu C-PLGD meðferðaráætlunina, sem mun hafa jákvæð áhrif á líf sjúklinga."