Virk EGFR, lítill sameind, Tyrosine Kinase Inhibitor Mobocertinib, Takeda, hlaut bandarísk FDA tímamótaleyfi!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefur veitt Mobocertinib (TAK-788) Breakthrough Drug Qualification (BTD) til meðferðar á sjúklingum með meinvörp, ekki smáfrumukrabbamein í lungum sem hafa gengið lengra meðan á eða eftir að hafa fengið krabbameinslyfjameðferð með platínu og bera vaxtarþáttarviðtaka í húðþekju (EGFR) exon 20 stökkbreytingu. Sem stendur er engin samþykkt meðferðaráætlun fyrir þessa tilteknu tegund NSCLC. Mobocertinib er lítill sameind týrósín kínasa hemill (TKI) sem er hannaður til að miða val á EGFR og EGFR 2 (HER 2) exon 20 stökkbreytingar manna.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) er ný lyfjagagnsrás sem stofnuð var af FDA í 2012 til að flýta fyrir þróun og endurskoðun meðferða við alvarlegum eða lífshættulegum sjúkdómum og fyrirliggjandi klínískar vísbendingar eru um að lyfið sé sambærilegt við núverandi lækningalyf Ný lyf sem geta bætt ástandið verulega. Að fá BTD lyf getur fengið nánari leiðbeiningar þar með talið háttsettir embættismenn FDA við rannsóknir og þróun. Það er gjaldgeng til endurskoðunar og forgangsskoðunar í nýrri endurskoðun lyfjamarkaða til að tryggja að sjúklingum sé veittur nýr meðferðarúrræði á sem skemmstum tíma.

FDA veitti mobocertinib BTD á grundvelli heildarsvörunarhlutfalls (ORR) og langtíma lifun ávinnings sjúklinga sem svöruðu Mobocertinib meðferð í áfanga I / II rannsókn. Rannsóknin er að meta verkun og öryggi mobocertinibs (160 mg, einu sinni á dag til inntöku) við meðferð sjúklinga með staðbundna langt gengna eða meinvörpum með meinvörpum sem hafa EGFR exon 20 stökkbreytingu og hafa áður fengið almenn lyfjameðferð . Sem stendur eru engar markvissar meðferðir og ávinningurinn sem núverandi meðferðaráætlanir bjóða upp á er takmarkaður.

Gögnin úr þessari rannsókn marka mögulega verulegar framfarir í að mæta þörfum slíkra sjúklinga. Gögnin sýndu að miðgildi lifunarfrelsis án lifunar (PFS) við meðferð með mobocertinib var 7. 3 mánuðir og heildarsvörunarhlutfall (ORR) var 43% (n={{ 4}} / 28). Í rannsókninni var öryggi mobocertinibs stjórnandi (n= 7 2). Algengustu aukaverkanirnar sem tengjast meðferð voru niðurgangur (85%), ógleði (43%), útbrot (36%), uppköst (29%)) og minnkuð matarlyst ( 25%).

Efnafræðileg uppbygging Mobocertinib uppspretta (Heimild: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, yfirmaður krabbameinsmeðferðar í Takeda, sagði: 0010010 quot; Við erum ánægð með að FDA hefur viðurkennt lækningarmöguleika mobocertinibs fyrir sjúklinga með NSCLC sem hafa innfellingu EGFR 20 stökkbreyting. Þessir sjúklingar þurfa brýn áhrifarík meðferðarúrræði. Við erum staðráðin í að þróa nýstárleg lyf til meðferðar á eldföstum sjúkdómum. Bylting Mobocertinibs hæfislyfja er mikilvægt skref fram á við í viðleitni okkar til að breyta núverandi umönnunarstaðli fyrir undirskort fólk. 0010010 quot;

Lungnakrabbamein er leiðandi orsök dauðsfalla krabbameins um allan heim. Ólítill frumukrabbamein í lungum (NSCLC) er algengasta tegund lungnakrabbameins og eru um 85% tilfella af lungnakrabbameini. Stökkbreytingar á EGFR exon 20 eru aðeins 1-2% sjúklinga með NSCLC og batahorfur eru verri en aðrar EGFR stökkbreytingar. Eins og er er engin meðferð við exon 20 stökkbreytingum. Ávinningur þessara sjúklinga er takmarkaður.

Mobocertinib er öflugur lítill sameind týrósín kínasa hemill (TKI) sem er hannaður sérstaklega til að miða við EGFR og HER 2 exon 20 stökkbreytingar. Í 2019 veitti FDA bandarískt Mobocertinib munaðarleysi lyfjahæfi (ODD) til meðferðar á lungnakrabbameinssjúklingum með HER 2 stökkbreytingar eða EGFR stökkbreytingar (þ.mt exon 20 stökkbreytingar).

Þróunarverkefni mobocertinib hófst hjá NSCLC íbúum og er búist við að það stækki til annarra undirskertra stofna af öðrum æxlisgerðum. Mobocertinib er rannsóknarlyf sem verkun og öryggi hefur ekki verið ákvarðað. (frá 0010010 nbsp;Bioon.com）