ESB samþykkir sameiginlegu áætlunina Symkevi og Kalydeco fyrir börn á aldrinum 6-11 ára!

Vertex Pharmaceuticals er leiðandi á heimsvísu í meðferð á slímseigjusjúkdómi (CF). Tilkynnti nýlega að fyrirtækið tilkynnti að framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) hafi samþykkt stækkun Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) og Kalydeco(ivacaftor)merki um samsett meðferð til meðferðar hjá börnum með slímseigjusjúkdóm (CF) á aldrinum 6-11 ára, sérstaklega Í CFTR geninu: (1) sjúklingar með 2 eintök af F508del stökkbreytingunni; (2) Eitt afrit af F508del stökkbreytingunni og 1 afrit af þeim 14 stökkbreytingum sem geta valdið leifar af CFTR virkni A stökkbreyting (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). Í Evrópu hefur samsett meðferð Symkevi og Kalydeco áður verið samþykkt til meðferðar á CF-sjúklingum ≥12 ára sem bera sömu stökkbreytingar og nefndar eru hér að ofan.

Með þessu nýjasta samþykki mun samsett meðferð Symkevi og Kalydeco bjóða upp á nýjan meðferðarvalkost fyrir CF sjúklinga með arfhreina stökkbreytingu í F508del. Hjá sjúklingum með eitt eintak af F508del stökkbreytingunni og einni af 14 stökkbreytingum sem eftir eru, mun samsett meðferð veita eina lyfið til að meðhöndla innri orsök CF-sjúklinga í þessum aldurshópi (6-11 ára).

Í Bandaríkjunum, samsetningin af tezacaftor / ivacaftor ogivacaftor(markaðssett undir vörumerkinu Symdeko) var samþykkt í febrúar 2018 fyrir CF-sjúklinga ≥12 ára og var samþykkt í júní 2019 til að stækka viðeigandi þýði fyrir 6-11 ára CF-sjúkling.

Reshma Kewalramani, læknir, forseti og forstjóri Vertex, sagði:" Með þessu samþykki munu börn á aldrinum 6-11 ára í Evrópu sem bera algengustu stökkbreytinguna F508del hafa nýja meðferðaráætlun og bera ákveðnar afbrigðilegar stökkbreytingar. Í fyrsta skipti munu börn hafa meðferðaráætlun til að takast á við undirrót CF. Samþykki dagsins færir okkur nær lokamarkmiðinu um að veita öllum CF-sjúklingum lyf."

Samsett meðferð Symkevi og Kalydeco verður strax í boði fyrir gjaldgenga sjúklinga í Þýskalandi og verður brátt í boði fyrir sjúklinga í löndum sem hafa undirritað nýstárlegan endurgreiðslusamning við Vertex, þar á meðal Bretland, Danmörku og Lýðveldið Írland. Í öllum öðrum löndum mun Vertex vinna náið með evrópskum eftirlitsstofnunum til að tryggja að gjaldgengir sjúklingar fái meðferð.

CF er sjaldgæfur erfðasjúkdómur sem orsakast af CFTR gen stökkbreytingum sem valda CFTR prótein virka galla eða eyðingu. Sjúkdómurinn hefur áhrif á um það bil 75.000 manns í Norður-Ameríku, Evrópu og Ástralíu. Sem stendur eru um 2.000 CFTR gen stökkbreytingar komnar í ljós, þar af er F508del stökkbreyting algengasta orsök CF, sem er um 45% af heildarfjölda sjúklinga. CFTR próteinið stjórnar venjulega flutningi jóna í frumuhimnunni og stökkbreytingar á genum geta valdið eyðileggingu eða tapi á virkni próteinafurðarinnar. Þegar jónflutningur í frumuhimnu er rofinn verður seigja slímhúðar ákveðinna líffæra þykkari. Einn helsti eiginleiki þessa sjúkdóms er uppsöfnun þykks slíms í öndunarvegi, sem getur valdið öndunarerfiðleikum og endurteknum sýkingum, sem að lokum geta leitt til dauða. Aldurinn er um það bil 20 ára.

Sumar stökkbreytingar geta valdið því að CFTR próteinið er ekki unnið eða brotið venjulega í frumuna og nær venjulega ekki frumu yfirborðinu. Lyfjaefni Symdeko&# 39 eru tezacaftor og ivacaftor, þar af tezacaftor miðar að því að leysa galla í flutningi og vinnslu stökkbreytts CFTR próteins svo það nái yfir á frumu; ivacaftor getur aukið þann tíma sem CFTR próteinrásin er opin á frumuhimnunni og aukið virkni hennar enn frekar.

Eins og staðan er núna hefur Vertex skráð 4 CF lyf: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), fyrstu 3 lyfin Það getur meðhöndlað um 40.000 sjúklinga um allan heim og eru um 50% allra CF sjúklingar. Hin nýlega samþykkta þrefalda meðferð Trikafta / Kaftrio getur aukið meðferðarsviðið í 90% CF-sjúklinga um allan heim.

Í júní á þessu ári sendi lyfjamarkaðsrannsóknarstofnunin EvaluatePhamra frá sér skýrslu þar sem því er spáð að Trikafta / Kaftrio verði eitt mest selda TOP10 lyf&# 39 í heiminum árið 2026, salan nái 8.739 milljörðum Bandaríkjadala og ótrúlegt efnasamband árlegur vaxtarhraði á árunum 2019-2026. 54,3%.