TransCon vaxtarhormón manna öðlast hæfileika í Bandaríkjunum og ESB munaðarlausum lyfjum

Ascendis Pharma tilkynnti þann 15 apríl 2020 að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt TransCon manna vaxtarhormón (lonapegsomatropin) munaðarlaus lyf til að meðhöndla skort á vaxtarhormóni (GHD).

TransCon vaxtarhormón er langverkandi forlyf vaxtarhormóns sem hefur verið þróað í vikulegt GHD meðferðarlyf. TransCon vaxtarhormón manna viðheldur sömu verkunarháttum og daglega meðferð við vaxtarhormóni með því að losa sömu vaxtarhormónsameindir. Sem stendur er engin samþykkt langtímaverkun á vaxtarhormónameðferð á Bandaríkjunum eða Evrópu. TransCon vaxtarhormón hefur verið vottað af framkvæmdastjórn ESB (EC) til meðferðar á GHD í Evrópu í október 2019.

Lyf sem FDA hefur samþykkt fyrir munaðarlaus lyf vísa til þeirra sem geta á öruggan hátt, meðhöndlað, greind eða komið í veg fyrir sjaldgæfa sjúkdóma eða sjúkdóma sem hafa áhrif á minna en 200, 000 bandaríska ríkisborgara, og geta verið öruggari eða áhrifaríkari en samþykktar vörur. Munaðarlaus lyfjaheiti gefur ákveðnum ávinningi og hvata fyrir lyfjahönnuðina, þar með talið sjö ára einokunartímabil í Bandaríkjunum frá dagsetningu markaðsleyfis, undanþágu frá notendagjöldum FDA og skattaafslætti vegna klínískra rannsókna. Að veita tilnefningu munaðarlausra lyfja mun ekki breyta reglugerðum FDA til að ákvarða öryggi og virkni lyfja með viðeigandi og vel stjórnuðum rannsóknum til að styðja við samþykki og markaðssetningu.