VISEN Pharma tilkynnir TransConTM vaxtarhormón manna fái munaðarleysi lyfjameðferð fyrir bandaríska og ESB meðferð á vaxtarhormónaskorti

Þann 21 apríl 2020 kynnti VISEN Pharma, samrekstrarfélag sem tileinkað er innkirtlum sem tengjast meðferð, heimsins' leiðandi meðferðaraðferðir og lyf til Kína, og sá um innkirtla meðferðaráætlun Ascendis Pharma í þróun og kynningu Stór-Kína. Ascendis Pharma tilkynnti þann 15 apríl, 2020 að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt TransCon manna vaxtarhormón (lonapegsomatropin) munaðarlaus lyf til að meðhöndla skort á vaxtarhormóni (GHD).

TransCon vaxtarhormón er langverkandi forlyf vaxtarhormóns sem hefur verið þróað í vikulegt GHD meðferðarlyf. TransCon vaxtarhormón manna viðheldur sömu verkunarháttum og daglega meðferð við vaxtarhormóni með því að losa sömu vaxtarhormónsameindir. Sem stendur er engin samþykkt langtímaverkun á vaxtarhormónameðferð á Bandaríkjunum eða Evrópu. TransCon vaxtarhormón hefur verið vottað af framkvæmdastjórn ESB (EC) til meðferðar á GHD í Evrópu í október 2019.

GG quot; TransCon Human vaxtarhormón er nú vottað sem munaðarlaus lyf í Bandaríkjunum og Evrópu. Við teljum að þetta sé mikilvæg staðfesting á því að heimurinn þarf langvarandi meðferð til að takast á við GHD og öll innkirtla heilsufarsleg vandamál." Dana Pizzuti, aðstoðarforseti Ascendis Pharma, læknir, sagði:" Sem eina langvirka vaxtarhormónafæðan í þróun sem veitir óbreytta vaxtarhormón, teljum við að TransCon vaxtarhormón hafi mikla möguleika til að bæta líf sjúklinga. Enn er gert ráð fyrir að við munum verða í öðru sæti á þessu ári eins og fyrirhugað var að leggja fram markaðsumsóknir fyrir TransCon vaxtarhormón í fjórða ársfjórðungi í Bandaríkjunum og Evrópu."

Lyf sem FDA hefur samþykkt fyrir munaðarlaus lyf vísa til þeirra sem geta á öruggan hátt, meðhöndlað, greind eða komið í veg fyrir sjaldgæfa sjúkdóma eða sjúkdóma sem hafa áhrif á minna en 200, 000 bandaríska ríkisborgara, og geta verið öruggari eða áhrifaríkari en samþykktar vörur. Munaðarlaus lyfjaheiti gefur ákveðnum ávinningi og hvata fyrir lyfjahönnuðina, þar með talið sjö ára einokunartímabil í Bandaríkjunum frá dagsetningu markaðsleyfis, undanþágu frá notendagjöldum FDA og skattaafslætti vegna klínískra rannsókna. Að veita tilnefningu munaðarlausra lyfja mun ekki breyta reglugerðum FDA til að ákvarða öryggi og virkni lyfja með viðeigandi og vel stjórnuðum rannsóknum til að styðja við samþykki og markaðssetningu.

Lu Anbang, forstjóri Weisheng Pharmaceutical, benti á:" Sem stendur vantar meira en 90% sjaldgæfra sjúkdóma árangursríka meðferð. Samþykki TransCon manna vaxtarhormóns af bandaríska FDA munaðarlausu lyfinu hefur mikla þýðingu fyrir meðhöndlun skorts á vaxtarhormóni. Vikulega TransCon vaxtarhormón manna getur dregið úr álagi daglegra inndælinga og gefið sjúklingum betri möguleika á að ná venjulegri fullorðinshæð og heildar innkirtlaheilsu. Eins og er er TransCon vaxtarhormón manna notað í Kína' s III. Stigs klínísk rannsókn á vaxtarhormónaskorti hjá börnum Rannsóknirnar hófust í lok 2019. Sem einkarétt heimild R& D og sölufyrirtæki TransCon vaxtarhormóns í Stóra-Kína, Weisheng Pharmaceutical mun að fullu kynna skráningaráætlunina í Kína í framtíðinni og leggur áherslu á að kynna heiminn' s leiðandi meðferðaraðferðir og lyf í Kína, vonar til að leyfa fleiri kínverskum sjúklingum að njóta góðs af framþróaðri og áreiðanlegri meðferðarúrræði heimsins'"

Um TransConTM tækni

TransCon vísar til" skammvinnrar tengingar" (Tímabundin samtenging). TransCon tækni vettvangurinn þróar nýjar meðferðir með nýstárlegri tækni til að hámarka meðferðaráhrif þar með talið skilvirkni, öryggi og tíðni lyfjagjafar.

TransCon sameindin samanstendur af þremur hlutum: óbreyttu frumgerðalyfi, óvirkri sameind sem verndar frumgerðina og tengibyggingu sem tengir tímabundið saman. Þegar hlutirnir þrír eru sameinaðir getur burðar sameindin gert frumgerð lyfið óvirkt og ekki hreinsað af líkamanum. Þegar það er sprautað í mannslíkamann, við lífeðlisfræðilegar aðstæður pH og líkamshita, verður virka, óbreytta frumgerð lyfsins sleppt á stjórnaðan hátt. Þar sem frumgerð lyfsins er óbreytt getur það viðhaldið upprunalegu lyfjafræðilegu fyrirkomulagi sínu. Hægt er að beita TransCon tækni víða á prótein, peptíð eða litlar sameindir á ýmsum lækningarsviðum og hægt er að beita þeim kerfisbundið eða á staðnum.