Tyvaso DPI (Treprostinil, Dry Powder Inhaler) var hafnað af bandaríska FDA!

United Therapeutics tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hafi gefið út fullkomið svarbréf (CRL) fyrir New Drug Application (NDA) fyrir Tyvaso DPI (innöndað)treprostinil) innöndunartæki fyrir þurrduft. , Neitaði að samþykkja Tyvaso DPI: notað til að meðhöndla lungnaslagæðaháþrýsting (PAH) og millivefslungnasjúkdómstengdan lungnaháþrýsting (PH-ILD) til að bæta sjúklinga' hreyfigetu.

Þess má geta að þegar United Therapeutics lagði áður fram Tyvaso DPI NDA, lagði það einnig fram forgangsröðunarskírteini (PRV) til að flýta fyrir endurskoðunarferli FDA'.

Í CRL tók FDA aðeins fram einn galla sem kom í veg fyrir samþykki Tyvaso DPI. Gallinn tengist opinberu eftirlitsmáli hjá þriðja aðila sem framkvæmir greiningu og prófun átreprostinilAPI. Að auki nefndi bandaríska matvælastofnunin ekki neina galla eða vandamál tengd Tyvaso DPI (þar á meðal tengdum búnaði) sem framleiddur er, prófaður og pakkaður í MannKind's verksmiðju. Allar aðrar beiðnir frá stofnuninni hafa verið leystar.

Drög að Tyvaso DPI merkimiðanum, endurskoðað af FDA, innihalda sömu vísbendingar og Tyvaso® (treprostinil) innöndunarlausn fyrir PAH og PH-ILD til að bæta áreynslugetu og inniheldur engar frábendingar eða svarta kassa.

Dr. Martine Rothblatt, stjórnarformaður og forstjóri Combination Therapeutics, sagði:&„Við erum mjög ánægð með endurgjöf FDA' á merkimiðanum, sem mun að lokum gera okkur kleift að koma Tyvaso DPI til þúsunda sjúklingar í neyð. Við teljum að svarbréfið í heild sinni fylgi. Einn fyrirhugaður gallinn verður leystur fljótt og Tyvaso DPI verður samþykkt sumarið 2022 (ef ekki fyrr). Lyfið verður bylting í meðferð sjúklinga með PAH og PH-ILD."

Efnafræðileg uppbygging treprostinils

Tyvaso DPI er næsta kynslóð þurrduftssamsetningar Tyvaso (treprostinil, innöndunarlausn), sem búist er við að muni veita þægilegri lyfjagjöf en hefðbundin úðuð Tyvaso meðferð.

Tyvaso innöndunarlausn var fyrst samþykkt af FDA í júlí 2009 til meðferðar á sjúklingum með lungnaháþrýsting (PAH, WHO hópur 1) og til að bæta hreyfigetu. Í apríl á þessu ári samþykkti FDA önnur ábending Tyvaso' til meðferðar á sjúklingum með millivefslungnasjúkdómstengdan lungnaháþrýsting (PH-ILD; WHO hópur 3) til að bæta æfingar.

Þess má geta að Tyvaso er fyrsta og eina samþykkta meðferðin við PH-ILD í Bandaríkjunum og markar tímamót á sviði PH-ILD. PH-ILD er alvarlegur lífshættulegur sjúkdómur. Í lykilrannsókninni INCREASE bætti meðferð með Tyvaso verulega áreynslugetu sjúklingsins'.

Treprostinil er tilbúið prostacyclin eftirlíking, sem virkar aðallega með því að víkka beint út lungna- og slagæðabeðin og hindra samloðun blóðflagna.

Combination Therapeutics hefur sett á markað margs konar skammtaform fyrirtreprostinil, þar á meðal: Tyvaso (innöndunarlausn), Orenitram (töflur með sjálfvirka losun) og Remodulin (sprauta). Eins og er, er United Therapeutics einnig að þróa þurrduft, Tyvaso DPI, sem er næstu kynslóð Tyvaso'

Tyvaso DPI's New Drug Application (NDA) inniheldur gögn úr BREEZE rannsókninni. Niðurstöðurnar sem kynntar voru í janúar á þessu ári sýndu að rannsóknin náði aðalendapunkti. Gögnin sönnuðu öryggi og þoli PAH-sjúklinga sem fara frá Tyvaso (treprostinil) innöndunarlausn við Tyvaso DPI. Auk þess hafa lyfjahvarfarannsóknir, sem gerðar voru á heilbrigðum sjálfboðaliðum, sýnt að útsetning fyrir Treprostinil milli Tyvaso DPI og Tyvaso innöndunarlausna eru sambærileg.

Ef það er samþykkt er búist við að Tyvaso DPI nái umtalsverðum framförum í meðhöndlun á Treprostinil til innöndunar, sem veitir kostinn við þægilega gjöf samanborið við fyrirliggjandi Tyvaso innöndunarlausn.