Þreföld meðferð Kaftrio og Ivacaftor hjá Vertex verður brátt samþykkt af ESB

Vertex Pharmaceuticals er leiðandi á heimsvísu í meðferð á slímseigjusjúkdómi (CF). Nýlega tilkynnti að fyrirtækið tilkynnti að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) um lyf fyrir menn (CHMP) hafi sent frá sér jákvæða umsögn sem bendir til samþykkis Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) og ivacaftor 150 mg samsettrar töflu á lyfjaáætlun Það er notað til að meðhöndla alla CF sjúklinga ≥12 ára með að minnsta kosti einni F508del stökkbreytingu í blöðrusjúkdómsfrumukrabbameinsleiðara (CFTR) geninu.

Á heimsvísu er F508del algengasta stökkbreytingin sem veldur CF. Nú verða álit CHMP lögð fyrir framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) til endurskoðunar sem venjulega tekur endanlega endurskoðunarákvörðun innan tveggja mánaða. Ef það er samþykkt eru flestir CF-sjúklingar í Evrópu gjaldgengir til að fá samsett meðferð með Kaftrio og ivacaftor 150 mg.

Í Evrópu hefur samsetning Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) og Kalydeco (ivacaftor) verið samþykkt áður og er hægt að nota hana til að meðhöndla aldur ≥ 12 ára með 2 F508del stökkbreytingum (F / F) eða 1 F508del stökkbreytingu og 1 CF sjúklingar með arfgerð með lágmarks hagnýtingu (F / MF).

Í Bandaríkjunum hefur þessi þrefalda meðferð (Kaftrio + Kalydeco meðferð) verið samþykkt af FDA í október 2019 undir vörumerkinu Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Sem stendur hefur meðferðarþýði þessa lyfs verið stækkað til: CF sjúklinga sem eru ≥12 ára, hafa sérstakar stökkbreytingar í CFTR geninu og svara Trikafta meðferð byggt á in vitro gögnum.

Jákvæða endurskoðun CHMP er byggð á niðurstöðum alþjóðlegrar 3. stigs rannsóknar (rannsókn 445-104). Rannsóknin var gerð á CF sjúklingum ≥12 ára sem voru arfblendnir vegna F508del-CFTR stökkbreytinga og CFTR hliðra stökkbreytinga (F / G) eða stökkbreytinga í leifar (F / RF) og metið var árangur og öryggi þrefaldrar meðferðar. Rannsóknin var gerð af Vertex til að bæta við fyrri stig 3 rannsókna sem sýndu að ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor ásamt ivacaftor í samsettri meðferð ivacaftor 12 ára eða eldri, með 2 F508del stökkbreytingum (F / F) eða 1 F508del stökkbreyting og 1 Jákvæð niðurstaða fékkst hjá CF sjúklingum með arfgerð af minnstu virku stökkbreytingunni (F / MF).

Niðurstöðurnar úr Sduty 445-104 rannsókninni sýndu tölfræðilega marktækan og klínískt marktækan bata á aðal- og lykilendapunktum (þ.m.t. lungnastarfsemi sjúklinga sem fengu ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor ásamt ivacaftor).

Dr. Nia Tatsis, yfirstjórnandi og gæðastjóri og framkvæmdastjóri varnarvexla, sagði:" Í dag er skoðun' mikilvægt skref í að veita þessu lyfi til allra CF-sjúklinga að minnsta kosti eina F508del stökkbreytingu, þar með talin með hliðstæðum eða eftirstöðvum virkum stökkbreytingum. CF sjúklingar sem áður voru ekki gjaldgengir til að fá þessa þreföldu meðferð."

Cystic fibrosis (CF) er sjaldgæfur, lífsstyttur erfðasjúkdómur sem hefur áhrif á um það bil 75.000 manns um allan heim. CF er framsækinn, fjölkerfasjúkdómur sem hefur áhrif á lungu, lifur, meltingarveg, skútabólgu, svitakirtla, brisi og æxlunarfæri. CF stafar af sumum stökkbreytingum í CFTR geninu sem valda CFTR prótein virka galla eða eyðingu. Börn verða að erfa 2 gallaða CFTR gen (eitt fyrir hvert foreldri) til að þróa CF.

Þrátt fyrir að það séu til margar mismunandi gerðir af CFTR stökkbreytingum sem geta valdið sjúkdómum hefur langflestir CF sjúklingar að minnsta kosti eina F508del stökkbreytingu. Þessar stökkbreytingar er hægt að ákvarða með erfðarannsóknum eða arfgerð. CFTR próteinið stjórnar venjulega flutningi jóna í frumuhimnunni og stökkbreytingar á genum geta valdið eyðileggingu eða tapi á virkni próteinafurðarinnar. Þegar jónflutningur í frumuhimnu er rofinn mun seigja slímhúðarinnar á ákveðnum líffærum þykkna. Einn helsti eiginleiki sjúkdómsins er uppsöfnun þykks slíms í öndunarvegi, sem leiðir til öndunarerfiðleika, langvarandi endurtekinna lungnasýkinga og versnandi lungnaskemmda, sem að lokum leiðir til dauða. Miðgildi dauða hjá CF-sjúklingum er snemma á þrítugsaldri.

Hingað til hefur Vertex skráð 4 CF lyf: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), fyrstu 3 lyfin sem hægt er að meðhöndla þar eru um 40.000 sjúklingar um allan heim og eru um 50% allra CF-sjúklinga. Hin nýlega samþykkta þrefalda meðferð Trikafta í lok árs 2019 getur aukið meðferðarsviðið í 90% CF-sjúklinga um allan heim.

Lyfjamarkaðsrannsóknarstofnunin EvaluatePhamra sendi frá sér skýrslu þar sem því er spáð að Trikafta verði eitt mest selda TOP10 lyf heims&# 39 árið 2026, salan nái 8.739 milljörðum Bandaríkjadala og undraverður 54,3% samsettur árlegur vaxtarhraði á árinu 2019 -2026.