Nýjasta greining JAMA: Miðgildi R&D kostnaðar við nýtt lyf er um $ 1 milljarður

Ný greining sem birt var í Journal of the American Medical Association (JAMA) mars 2 sýndi að á tímabilinu 2009-2018 leiddu bandarísk líftæknifyrirtæki hvert nýtt lyf á markað á kostnað um það bil $ {{2} } milljarðar. Þessi greining tók til verkefna sem mistókst í klínískri þróun, staðfestu gögn sem áður voru gefin út af öðrum stofnunum, en hrekja niðurstöður greininga sem Tufts háskólinn birti í 2016, þar sem notaðar voru trúnaðargögn frá lyfjaframleiðendum, sem sýndu kostnaðinn við að koma með nýtt lyf sem er markaðssett er allt að 3 milljarður Bandaríkjadala.

Greiningunni á JAMA var stýrt af Olivier Wouters, lektor í heilsustefnu við London School of Economics. Samkvæmt greiningunni samþykkti bandaríska FDA á tímabilinu 2009-2018 samtals 355 ný lyf, aðeins 56 var haldið eftir fyrstu skimunina og 299 var útilokað. Útilokaðir lyf, annað hvort frá erlendum fyrirtækjum sem ekki eru skráð í bandarísku kauphöllinni, eða frá einkafyrirtækjum í Bandaríkjunum sem eru skráð í Bandaríkjunum en vantar R& D hringrásargögn í meira en 3 ár í SEC skjölunum, eða Aðeins fyrirtæki sem tilkynna um heildar R&magnara; D kostar. Eftir skimunarleyfisviðskiptin var 7 ný lyf í lyfjunum sem voru útilokuð bætt við, þannig að samtals 63 ný lyf voru tekin inn í magngreiningargreininguna (megindleg myndun).

Þessi 63 nýju lyf voru þróuð af bandarískum skráðum lyfjafyrirtækjum og vísindamenn geta fengið opnar og gagnsæjar upplýsingar, svo sem kostnað, árangursríkar klínískar rannsóknir og R& D útgjöld gefin upp af þessum fyrirtækjum í SEC skjölum.

Til að reikna kostnað vegna mistókinnar rannsóknar vitnaði í Olivier Wouters og teymi hans í gögnum úr síðustu grein" Mat á árangurshlutfalli í klínískum rannsóknum og tengdum breytum" birt í 2019 aprílhefti GG-tilboða; dagbók. Árangurshlutfall frá klínískum III. Stigs rannsóknum til FDA samþykkis var {{1}}. {{2}}%, 35. 1% og {{5 }}. 0%, hvort um sig, og árangur af því að senda markaðsumsóknir til FDA samþykkis var {{2}} 3. 2%.

Niðurstöður útreikninga sýna að á 2 009-2018 var miðgildi kostnaðar við að koma nýju lyfi á markað $ 985 milljón og var meðalkostnaður $ 1. {{3 }} milljarði. Frá sjónarhóli meðferðarreitsins er rannsókna- og þróunarkostnaður krabbameinslækninga og ónæmisbælandi lyfja mestur, með miðgildi 2. 8 milljarður Bandaríkjadala og að meðaltali 4 . 5 milljarður Bandaríkjadala. Keyrt af þessu er rannsóknar- og þróunarkostnaður lyfsins meira en 6 milljarður Bandaríkjadala, sem er mun meiri upplýsingar í gögnum.

Ef kostnaður vegna verkefna sem ekki tókst er ekki með er miðgildi kostnaðar við að koma nýju lyfi á markað $ 319 milljónir, að meðaltali $ 374 milljónir.

Lyfjafyrirtæki nota gjarnan nýsköpunarkostnað (þ.mt misheppnuð verkefni) til að réttlæta verðlagningu lyfja. Hins vegar hefur greiðandinn nýlega staðist gegn þessu og byrjað að tengja endurgreiðslufjárhæðina við lækningagildi lyfsins við sjúklinginn út frá klínískum árangri.

David Cutler, hagfræðingur í Harvard, skrifaði í meðfylgjandi athugasemd: „Miklar rannsóknir á kostnað og ávinningi hafa gert þetta og í heildina eru niðurstöðurnar blandaðar. Fyrir sannarlega byltingalyf er greinilega þess virði að fjárfesta í þróun. Mörg lyf hafa þó aðeins lélegan klínískan ávinning og verðlagning þessara lyfja virðist vera of mikil."

Vinay Prasad, dósent við heilbrigðis- og vísindaháskólann í Oregon, notaði svipaða aðferð til að meta þróunarkostnað hvers og eins lyfs á $ 775 milljónir. Hann hrósaði niðurstöðum vísindamanna í nýjustu greiningunni á JAMA með opnum og gagnsæjum gögnum. Hann skrifaði í tölvupósti:" Ef við viljum vita um raunverulegan kostnað getum við notað lög um gagnsæi til að neyða framleiðendur til að upplýsa."

JAMA greinin inniheldur einnig áætlun um þróunarkostnað hvers 63 nýju lyfs. Meðal þeirra er tölu Dupixent' allt að 6 milljarðar Bandaríkjadala sérstaklega áberandi. Í greiningunni gáfu vísindamennirnir Dupixent einkunnina"" af lágum gæðum; þróun byggð á sönnunargögnum þeirra.

Þess má geta að áætlaður þróunarkostnaður nokkurra annarra lyfja í samvinnu við Sanofi og Regenogen er einnig mjög hár: þróunarkostnaður nýrrar kynslóðar PCSK 9 hemils fitulækkandi lyfs fyrir virði er hærri en $ {{2} } milljarðar, og þróun Kevzara, Zaltrap, Libtayo. Kostnaðurinn er einnig yfir 2 milljarðar Bandaríkjadala. Að auki hefur þróunarkostnaður endurnýjandi augnlækninga Eylea einnig farið yfir 3 milljarða Bandaríkjadala.

Til að bregðast við þessum tölum sagði Taylor Ramsey, talsmaður Regeneration,: Fyrirtækið getur ekki útfært rannsóknar- og þróunarkostnað hvers lyfs vegna þess að langtímaútgjöld til rannsókna og þróunar geta valdið margvíslegum rannsóknarlyfjum.