NICE mælir með Orladeyo til fyrirbyggjandi meðferðar við arfgengum ofsabjúg

National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) gaf nýlega út drög að leiðbeiningum þar sem mælt er með BioCryst's inntökulyfinu Orladeyo (berotralstat) fyrir viðurkennda sjúklinga 12 ára og eldri með arfgengan ofsabjúg (HAE) til að koma í veg fyrir endurkomu. Nánar tiltekið mælir NICE með því að Orladeyo sé notað til fyrirbyggjandi meðferðar hjá sjúklingum með HAE sem hafa að minnsta kosti tvisvar í mánuði. Ef fjöldi kasta á mánuði fækkar ekki um að minnsta kosti 50% eftir 3 mánaða notkun skal hætta meðferð með Orladeyo.

Samkvæmt þessum tilmælum munu HAE-sjúklingar í Englandi, Wales og Norður-Írlandi fá inntökumeðferð einu sinni á sólarhring í fyrsta skipti til að koma í veg fyrir endurteknar HAE-köst.

Talið er að um einn af hverjum 50.000 til 100.000 einstaklingum þjáist af HAE. Sjúkdómurinn er mjög sjaldgæfur erfðasjúkdómur þar sem sjúklingar upplifa ófyrirsjáanlegan og endurtekinn bólgu í munni, þörmum eða öndunarvegi. Aftur á móti getur þetta valdið öndunarerfiðleikum og miklum sársauka, og það getur einnig valdið bólgu í mörgum hlutum líkamans. Ef það er ómeðhöndlað getur það verið banvænt. Ófyrirsjáanleiki upphafs sjúkdómsins mun hafa alvarleg áhrif á lífsgæði sjúklinga og fjölskyldna þeirra.

Orladeyo er fyrsta og eina munnmeðferðin sem er samþykkt til að koma í veg fyrir HAE köst hjá börnum og fullorðnum 12 ára og eldri, sem taka eina pillu daglega. Virka innihaldsefnið í lyfinu er berotralstat, sem er nýr, öflugur og sértækur hemill á kallikrein úr plasma úr mönnum, sem virkar með því að draga úr virkni kallikreins í plasma.

Orladeyo mun veita hæfum HAE sjúklingum og læknum í Bretlandi nýjan meðferðarmöguleika við meðhöndlun á þessum ævilanga sjúkdómi, með því að veita fyrstu inntökumeðferð einu sinni á sólarhring til að ná stjórn á einkennum og draga úr álagi HAE.

Ákvörðun NICE' var tekin eftir að Orladeyo var samþykkt af framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) í apríl 2021 og samþykkt af bresku lyfja- og heilbrigðisvörustofnuninni (MHRA) í maí 2021. Skoska læknasambandið (SMC) er gert ráð fyrir að ákveða á fyrri hluta árs 2022 að nota Orladeyo hjá HAE sjúklingum í Skotlandi undir leiðsögn bresku heilbrigðisþjónustunnar (NHS).

Ákvörðun NICE' er byggð á niðurstöðum 3. stigs APeX-2 rannsóknarinnar. Rannsóknin náði aðalendapunkti sínum: Orladeyo minnkaði marktækt HAE köstum samanborið við lyfleysu á 24. viku meðferðar. Þessi lækkunaráhrif héldu áfram á 96 vikum rannsóknarinnar.

Samkvæmt langtímagögnum sem gefin voru út á 2021 European Society of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) þinginu: Á 25.-96. viku, samanborið við lyfleysuhópinn, minnkaði meðaltal mánaðarlegra kasta í Orladeyo meðferðarhópnum um að meðaltali 80% miðað við upphafsgildi. Í samanburði við 1. hluta (0-24 vikur) og 2. hluta (25-48 vikur) rannsóknarinnar þolist Orladeyo almennt vel meðan á meðferð stendur í 3. hluta (49-96 vikur), með lyfjatengdum sjúkdómum. Færri tilvik eru til staðar. .