Til inntöku MPO-hemlar eru gjaldgengir FDA-skjótur meðferð hjá sjúklingum með MSA

Biohaven Pharmaceuticals tilkynnti að myeloperoxidase (MPO) hemill verdiperstat (BHV-3241) til inntöku hafi fengið skyndibrautarskírteini af bandaríska FDA til meðferðar á sjúklingum með margs konar rýrnun (MSA).

MSA er framsækinn taugahrörnunarsjúkdómur sem hefur áhrif á ósjálfráða taugakerfið (taugakerfið sem stjórnar ósjálfráðum aðgerðum eins og blóðþrýstingi eða meltingu) og hreyfingu og sýnir samsetningu einkenna. Þessi einkenni eru vegna smám saman missi og dauða mismunandi tegundir taugafrumna í heila og mænu. Einkenni koma oft fram hjá sjúklingum á 50 aldri þeirra og fara hratt fram innan 5 til 10 ára, sem hefur í för með sér smám saman tap á hreyfiflutningi og að lokum rúmfrægni. Fólk með MSA fær oft lungnabólgu seint í sjúkdómnum og getur skyndilega dáið úr hjarta- eða öndunarerfiðleikum. Þrátt fyrir að lyf geti meðhöndlað nokkur einkenni MSA, er nú engin meðferð sem getur hægt á framvindu sjúkdómsins og læknað sjúkdóminn. Þessir sjúklingar þurfa brýn áhrifarík meðferð til að létta sjúkdóminn.

MPO er lykillinn að því að oxa og bólguferli og hefur það aukist verulega í ýmsum heilasjúkdómum. Að hamla virkni MPO er vænleg stefna til meðferðar á taugabólgu og taugahrörnunarsjúkdómum (þ.mt MSA). Rannsóknin leiddi í ljós að hækkað magn MPO tengist einnig MS sjúkdómi og Alzheimer&# 39. Verdiperstat er rannsóknir til inntöku MPO-hemill og Biohaven fékk rannsóknar- og þróunarleyfi frá AstraZeneca í 2018. Lyfið hefur fengið stöðu munaðarlausra lyfja af bandaríska FDA og Lyfjastofnun Evrópu.

Bráðabirgðaniðurstöður fyrri áfanga 2 klínískra rannsókna sýndu að helstu niðurstöður verkunar sem mældar voru með sameinaðri MSA matsskala hafa batnað. Eftir 12 vikur af meðferð lækkaði lyfleysuhópurinn' stig um 4. 6 stig, en notkun 300 mg BHV { {6}} tvisvar sinnum á sólarhring lækkaði um 3. 7 stig og notkun 600 mg BHV 3241 tvisvar á dag minnkaði um 2. {{4 }} stig. Aðrar mælingarniðurstöður (svo sem alhliða sjálfstæð einkenni og MSA lífsgæði) hafa einnig verið bættar til samræmis. Þessar klínískar niðurstöður eru í samræmi við taugaverndaráhrif verndarstigs sem komu fram í dýralíkönum. Verdiperstat dregur verulega úr MPO virkni í blóði manna, sem er lífmerki fyrir lyfið til að binda við markmið þess. Eins og er er verið að meta lyfið með tilliti til verkunar og öryggis í fasa 3 klínískri rannsókn.

GG quot; Enn er mjög fullnægjandi þörf á meðferð MSA sjúklinga og við erum mjög ánægð með að FDA getur veitt hæfileika hraðskreiða hæfi," sagði Irfan Qureshi, læknir, varaforseti Biohaven taugafræði." Hraðsporið hæfi mun flýta fyrir þróun forsviða til að gera það mögulega orðið fyrsta meðferðarúrræðið fyrir MSA sjúklinga."