Brautryðjandi siRNA kólesteróllækkandi lyf Leqvio: Lækka LDL-C umtalsvert og varanlega!--2/2

Þess má geta að Leqvio er fyrsta'heimsins fyrsta og eina litla truflandi RNA (siRNA) kólesteróllækkandi (LDL-C) meðferðin. Virka innihaldsefnið í lyfinu er inclisran, sem er fyrsta sinnar tegundar siRNA með nýjan verkunarmáta. Með RNA-truflunum (RNAi) getur það á áhrifaríkan og endanlegan hátt dregið úr æðakölkun hjarta- og æðasjúkdóma (ASCVD). , LDL-C gildi hjá sjúklingum með ASCVD áhættujafngildi, arfblendna ættgenga kólesterólhækkun (HeFH). Þessir sjúkdómar eru helstu orsakir hjartaáfalls og heilablóðfalls og geta að lokum leitt til dauða.

Æðakölkun samsvarar uppsöfnun lípíða með tímanum, aðallega lágþéttni lípóprótein kólesteról (LDL-C) uppsöfnun á innri vegg slagæðarinnar. Fyrir slysni rof á æðakölkun getur leitt til æðakölkun á hjarta- og æðasjúkdómum, svo sem hjartaáfalli eða heilablóðfalli. ASCVD stendur fyrir meira en 85% allra dauðsfalla vegna hjarta- og æðasjúkdóma10. ASCVD er helsta dánarorsök í Evrópusambandinu og álag ASCVD í Bandaríkjunum er meiri en nokkur annar langvinnur sjúkdómur. Jafngildi ASCVD áhættu samsvarar aðstæðum sem geta leitt til svipaðrar hættu á ASCVD atvikum (svo sem sykursýki, arfblendna ættgenga kólesterólhækkun).

Þrátt fyrir útbreidda notkun statína ná 80% áhættusjúklinga ekki LDL-kólesterólmarkmiðinu sem mælt er með í leiðbeiningunum. Klínískar upplýsingar sýna að hjá sjúklingum sem fá hámarks þolanlegan skammt af blóðfitulækkandi meðferð en með hækkað LDL-C getur Leqvio á áhrifaríkan og stöðugan hátt dregið úr LDL-C og öryggi þess er svipað og lyfleysu. Með einstakri tvisvar á ári skammtaáætlun er hægt að samþætta Leqvio óaðfinnanlega í sjúklinga' reglulegar læknisheimsóknir, bæta fylgni og bæta horfur sjúklinga.

Inclisiran er fyrsta kólesteróllækkandi meðferðin í siRNA-flokknum, sem miðar að própróteini convertasa subtilisin 9 (PCSK9), sem er lykilbúnaður sem líkaminn stjórnar LDL-C. PCSK9 prótein getur dregið úr getu lifrarinnar til að fjarlægja lágþéttni lípóprótein kólesteról (LDL-C) úr blóði og LDL-C er viðurkennt sem stór áhættuþáttur hjarta- og æðasjúkdóma (CVD). PCSK9 markmiðið veitir nýtt meðferðarlíkan til að berjast gegn LDL-C, sem er talið stærsta framfarið á sviði blóðfitulækkandi eftir statín (eins og Lipitor).

Inclisiran er eins konar siRNA sem notar náttúrulegt ferli RNA truflunar frá mönnum til að bindast mRNA sem kóðar PCSK9 próteinið til að draga úr mRNA magni og koma í veg fyrir að lifrin framleiði PCSK9 prótein með RNA truflunum og eykur þar með getu lifrarinnar til að fjarlægja LDL-C úr blóði og átta sig á lækkun LDL-C magns.

Hingað til hafa tvö einstofna mótefnalyf sem miða að hömlun á PCSK9 próteini verið samþykkt á markaðinn, það eru Amgen's Repatha og Sanofi/Regeneron's Praluent. Ólíkt einstofna mótefna PCSK9 hemlum, sem RNAi lyf, virkar inclisiran með því að stöðva beint framleiðslu PCSK9 próteins í lifur.