Reblozyl sækir um stækkaðar ábendingar í Bandaríkjunum og Evrópu: meðferð við blóðgjöf óháðri β-thalassi!

Bristol-Myers Squibb (BMS) tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hefði samþykkt Reblozyl's (luspatercept-aamt) umsókn um viðbótarlíffræðilega vöruleyfi (sBLA) og veitt forgangsendurskoðun: lyfið er fyrsta í flokki) þroskunarefni rauðra blóðkorna (EMA), notað fyrir fullorðna sjúklinga sem ekki eru háðir blóðgjöf (NTD) β-thalassemia (β-thalassemia) til að meðhöndla blóðleysi. FDA hefur sett markdagsetningu sBLA's Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) sem 27. mars 2022. Að auki hefur Lyfjastofnun Evrópu (EMA) samþykkt breytingaumsókn í flokki II fyrir Reblozyl til meðferðar á blóðleysi hjá fullorðnum sjúklingar með NTDβ thalassemia.

NTD beta thalassemia er hugtak sem notað er til að lýsa sjúklingum sem þurfa ekki reglubundna ævilanga blóðgjöf rauðra blóðkorna (RBC) til að viðhalda lifun, þó að þeir gætu þurft einstaka eða örlítið tíðar blóðgjafir, venjulega innan tilskilins tíma. Sjúklingar með NTD beta thalassemia munu upplifa langvarandi blóðleysi og járnofhleðslu, sem getur leitt til fjölda klínískra fylgikvilla, og brýn meðferðarúrræði eru nauðsynleg. Gögn úr klínískum rannsóknum sýna að hjá fullorðnum sjúklingum með NTD β thalassemia, óháð grunngildi blóðrauða, getur Reblozyl aukið blóðrauðagildi sjúklings's og bætt lífsgæði sjúklings'.

Reblozyl var upphaflega þróað af BMS og Acceleron Pharmaceuticals. Eftir að Merck hafði nýlega gengið frá 11,5 milljarða dollara kaupum á Acceleron, er Reblozyl nú þróað og markaðssett af BMS og Merck í sameiningu. Reblozyl er fyrsti rauðu blóðkornaþroskunarefnið (EMA) sem er notað til að meðhöndla β-thalassemia og mjög lága/lága/miðlungs áhættu mergfrumuheilkenni (MSD) tengt blóðleysi með samþykki eftirlitsaðila. Meðal viðurkenndra sjúklingahópa er Reblozyl mikilvægur meðferðarflokkur. Rétt er að benda á að hjá sjúklingum sem þurfa að leiðrétta blóðleysi tafarlaust hentar Reblozyl ekki sem staðgengill rauðra blóðkorna.

Virka lyfjafræðilega innihaldsefnið í Reblozyl er luspatercept, sem er fyrsta flokks þroskunarefni rauðra blóðkorna (EMA) sem getur stjórnað þroskun síðra rauðra blóðkorna. Luspatercept er leysanlegt samrunaprótein, sem myndast við samruna Fc léns IgG1 úr mönnum og utanfrumu léns Activin IIB viðtaka (ActRIIB). Sem bindilgildra getur það stjórnað seint þroska rauðra blóðkorna með markvissri bindingu. Umbreytandi vaxtarþáttur (TGF)-β yfirfjölskylda sérstakra bindla dregur úr virkjun Smad2/3 boðferilsins, bætir myndun ógildra rauðra blóðkorna, stuðlar að þroska seint rauðra blóðkorna og eykur blóðrauðagildi.

Reblozyl sBLA og Class II breytingaumsóknir eru byggðar á öryggi og verkun niðurstöður lykilstigs 2 BEYOND rannsóknarinnar. Rannsóknin var gerð á fullorðnum sjúklingum með NTD beta thalassemia og metin Reblozyl ásamt Best Supportive Care (BSC). Gögn sem gefin voru út í júní 2021 sýndu að 77,1% sjúklinga í Reblozyl+BSC meðferðarhópnum náðu hækkuðum blóðrauðagildum (≥1,0g/dL), en lyfleysuhópurinn+BSC var 0%. Að auki, samanborið við lyfleysuhópinn, greindu sjúklingar í Reblozyl hópnum einnig frá betri árangri.

Dr. Noah Berkowitz, aðstoðarforstjóri blóðmeinafræðiþróunar hjá Bristol-Myers Squibb, sagði: „Sjúklingar með beta-thalassemi sem ekki er háð blóðgjöf þurfa kannski ekki ævilanga blóðgjöf til að lifa af, en þeir þurfa árangursríka meðferðarúrræði vegna þess að þeir standa frammi fyrir röð langvarandi blóðleysis og járnofhleðslu. Klínískir fylgikvillar af völdum Reblozyl. Reblozyl er mikilvæg meðferð sem er samþykkt af mörgum löndum (þar á meðal Bandaríkjunum og Evrópusambandinu) til að meðhöndla blóðleysi sem tengist β-thalassemiu og áhættulítil mergheilkenni. Við og Merck erum staðráðin í að halda áfram að efla klíníska iðkun Reblozyl Project og hlökkum til að vinna náið með FDA meðan á endurskoðunarferlinu stendur til að koma með nýjan meðferðarmöguleika fyrir þennan vanþjónaða sjúklingahóp."