Takeda darvadstrocel sótti um skráningu í Japan: meðferð á flókinni augnbotna fistli hjá sjúklingum með Crohns sjúkdóm í lungum (CD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) tilkynnti nýlega að það hafi lagt fram umsókn til japanska heilbrigðis-, vinnu- og velferðarráðuneytisins (MHLW) um að framleiða og selja darvadstrocel (þróunarkóði: Cx601) til meðferðar á óvirkum / léttvirkum lumen Crohn Disease (CD) ) flókna endaþarmsfistla hjá fullorðnum sjúklingum.

Darvadstrocel er ósamgen (eða gefin afleidd) magnuð fitufrumufjölgun (eASC) dreifa sem notuð er til að meðhöndla flókna endaþarmsfistla hjá fullorðnum sjúklingum með óvirka eða vægan virkan geisladisk. darvadstrocel fékk Orphan Drug Designation (ODD) í Evrópusambandinu, Bandaríkjunum og Japan 2009, 2017 og 2019, í sömu röð. Að auki hefur darvadstrocel einnig hlotið meðferðarlækninguna Regenerative Medicine Advanced RMAT (RMG) fyrir meðferð á flókinni fistli í sjónhimnu hjá fullorðnum sjúklingum með geisladisk af bandaríska FDA.

Í Evrópusambandinu var darvadstrocel samþykkt í mars 2018 (vöruheiti: Alofisel) til meðferðar á flóknum fistlum í perianal hjá sjúklingum með óvirka / léttvirka geisladisk. Darvadstrocel er gefið á staðnum til meðferðar á flóknum augnbotnafistlum hjá fullorðnum sjúklingum með geisladisk sem svara ekki að minnsta kosti einni hefðbundinni meðferð eða líffræðilegri meðferð. Nota ætti Darvadstrocel eftir meðferð með fistli.

Umsóknarskjölin innihalda gögn úr tveimur klínískum rannsóknum: Darvadstrocel-3002, japanskri rannsókn, og ADMIRE-CD rannsóknum í Evrópu og Ísrael. Darvadstrocel-3002 er margmiðlunar, opin og óstýrð 3. stigs rannsókn sem gerð var á 22 japönskum fullorðnum sjúklingum með óvirkan / léttvirkan luminal geisladisk til að meta árangur og öryggi darvadstrocel við meðferð á flóknum endaþarmsfistlum Kynlíf. Niðurstöður rannsóknanna verða kynntar á vísindaráðstefnu nýlega. ADMIRE-CD er slembiraðað, tvíblind, samanburðar klínísk 3. stigs rannsókn sem gerð var á 212 fullorðnum sjúklingum með óvirkan / léttvirkan luminal geisladisk til að meta verkun og öryggi darvadstrocel við meðferð á flóknum endaþarmsfistlum.

Crohn' s sjúkdómur (CD) er langvinnur bólgusjúkdómur í meltingarfærum og hefur áhrif á um það bil 70.000 manns í Japan. Sjúklingar með geisladisk geta fundið fyrir flóknum fistlum í perianal sem geta valdið miklum sársauka, bólgu, sýkingu og endaþarmsútblæstri. Þrátt fyrir framfarir í læknisfræði og skurðaðgerðum, eru flóknar blaðlægar fistlar í geisladiski enn áskorun fyrir lækna að meðhöndla og hafa neikvæð áhrif á lífsgæði sjúklinga.