Fyrsta vikulega vaxtarhormónið Skytrofa sem kemur á markað í Bandaríkjunum

Danska líflyfjafyrirtækið Ascendis Pharma tilkynnti nýlega um kynningu á Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei vaxtarhormóni) á Bandaríkjamarkaði, langverkandi vaxtarhormón sem sprautað er einu sinni í viku til meðferðar á börnum' s vaxtarhormónaskortur GHD, nánar tiltekið: barnasjúklingar 1 árs og eldri, sem vega að minnsta kosti 11,5 kg (25,4 pund), og vaxtarbrestur vegna ófullnægjandi seytingar innræns vaxtarhormóns (GH). VISEN Pharmaceuticals hefur einkaleyfi Skytrofa í Stór-Kína og stendur nú fyrir 3. stigs klínískum rannsóknum á vörunni.

Skortur á vaxtarhormóni barna (GHD) er alvarlegur og sjaldgæfur sjúkdómur sem orsakast af ófullnægjandi vaxtarhormóni sem seytir heiladingli. Börn með GHD eru ekki aðeins lágvaxin heldur einnig með efnaskiptafrávik, sálfélagslegar áskoranir, vitsmunalegan vankanta og léleg lífsgæði. Í áratugi hefur staðall umönnunar fyrir GHD verið að sprauta hGH undir húð einu sinni á dag til að bæta vöxt og efnaskiptaáhrif. Fyrir umönnunaraðila og sjúklinga er meðferðarbyrði daglegra inndælinga mikil, sem getur leitt til lélegrar fylgni og dregið úr heildaráhrifum meðferðar.

Skytrofa var samþykkt af bandaríska FDA í ágúst á þessu ári. Það er fyrsta og eina vikulega vaxtarhormónið til meðferðar á GHD hjá börnum. ) Er einnig fyrsta varan sem FDA hefur samþykkt til að nota TransCon tækni. Samþykkið inniheldur nýjar Skytrofa® sjálfvirkar inndælingar og skothylki sem gera fjölskyldum kleift að geyma lyf við stofuhita í allt að 6 mánuði eftir að þau eru fyrst tekin úr kæli. Með því að skipta yfir í sprautur einu sinni í viku er gert ráð fyrir að sjúklingar sem áður hafa sprautað einu sinni á dag fækki stungudögum á ári um 86%.

Skytrofa er langverkandi forlyf af vaxtarhormóni manna (hGH), gefið einu sinni í viku, og vaxtarhormónið (sómatrópín) sem það losar er það sama og vaxtarhormónið í vaxtarhormóni einu sinni á dag. Klínískar upplýsingar sýna að, samanborið við vaxtarhormónavörur einu sinni á dag, sýnir Skytrofa, einu sinni í viku, hærra vaxtarhraða á ársgrundvelli (AHV) í viku 52 og hefur svipað öryggi og þol.

Hvað varðar ný GHD lyf, í september 2020, var Novo Nordisk' langverkandi vaxtarhormónsafleiða Sogroya (somapacitan-beco) einu sinni í viku samþykkt af bandaríska FDA til meðferðar á GHD hjá fullorðnum . Sogroya er fyrsta vaxtarhormónameðferðin (hGH) til að meðhöndla GHD hjá fullorðnum sem þarfnast aðeins inndælingar undir húð einu sinni í viku, en önnur hGH-samþykkt lyf sem FDA hefur samþykkt þarf að sprauta daglega. Sogroya er breytt úr náttúrulegu hGH til að auka bindingu þess við plasmaprótein albúmín (albúmín), sem gerir það hentugt fyrir skömmtun einu sinni í viku. Eins og er er Sogroya einnig að þróa meðferð við GHD hjá börnum.

Skytrofa (TransCon hGH) er eina forlyfið sem' er í heiminum sem er hannað með einkaleyfistækni"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Verkunarháttur lyfsins' er ólíkur langverkandi vaxtarhormónahliðstæðum annarra tækni' Það getur tryggt losun óbreytts og virks vaxtarhormóns manna í mannslíkamanum í 7 daga og tryggt að vefjadreifing virks vaxtarhormóns í líkamanum sé í samræmi við raðbrigða vaxtarhormónið einu sinni á dag (rhGH). Í Bandaríkjunum og Evrópu hefur TransCon hGH verið veitt Orphan Drug Designation (ODD) til að meðhöndla GHD.

hæð rannsóknarniðurstöður

FDA samþykkti Skytrofa til að meðhöndla GHD hjá börnum, byggt á niðurstöðum alþjóðlegu stigs 3 hæGHt rannsóknarinnar. Þetta er slembiröðuð, opin, jákvæð lyfjastýrð rannsókn á 161 nýmeðhöndluðu börnum með GHD, þar sem Skytrofa var borið saman einu sinni í viku við sómatrópínlyf (GenotropinGHD) einu sinni á dag.

Niðurstöðurnar sýndu að rannsóknin náði aðalendapunktinum: í viku 52 var Skytrofa ekki síðra en daglegt hGH og betra en daglegt hGH hvað varðar árlegan vaxtarhraða (AHV, eining: cm/ár) og hafði svipað öryggi við kynlíf. Sértæku gögnin eru að með því að nota greiningu á meðhöndlunarhópi (ANCOVA) var AHV í Skytrofa meðferðarhópnum 11,2 cm/ári og daglegi hGH hópurinn 10,3 cm/ári (munurinn á hópunum tveimur : 0,9 cm/ári, 95% CI: 0,2-1,50).

Þess má geta að við hverja eftirfylgni var AHV í Skytrofa meðferðarhópnum hærra en hjá daglega hGH meðferðarhópnum og meðferðarmunurinn náði tölfræðilegri marktekt frá 26. viku (þar á meðal 26. viku). Hlutfall sjúklinga með lélega svörun (AHV<8,0 cm/ár)="" í="" skytrofa="" meðferðarhópnum="" og="" daglega="" hgh="" meðferðarhópnum="" var="" 4%="" og="" 11%,="" í="" sömu="" röð.="" allar="" næmnigreiningar="" sem="" gerðar="" voru="" í="" rannsókninni="" styðja="" helstu="" niðurstöður="" sem="" sýna="" fram="" á="" styrkleika="" þessara="">