Nýja langverkandi vaxtarhormónið TransCon hGH er sótt um skráningu í Bandaríkjunum og Kína er í III. Stigs klínískum rannsóknum

Danska líftæknifyrirtækið Ascendis Pharma tilkynnti nýverið að það hafi lagt fyrir bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) vikulega langvirkt vaxtarhormón TransCon hGH (lonapegsomatropin) lífafurðaleyfisumsókn (BLA), langverkandi forlyf mannlegrar vaxtarhormóns (hGH), gefið einu sinni í viku, notað til að meðhöndla skort á vaxtarhormóni hjá börnum.

TransCon hGH er heimsins' eini forvaxtarhormón manna sem hannað er með" skammvinn samtenging" einkaleyfi á tækni. Verkunarháttur lyfsins er frábrugðinn annarri tækni sem hefur langverkandi vaxtarhormón hliðstæður. Það getur tryggt að óbreyttu og virku vaxtarhormóni losnar í mannslíkamanum í 7 daga og dreifing vefja virka vaxtarhormónsins í líkamanum er í samræmi við raðbrigða vaxtarhormónið einu sinni á dag (rhGH).

Eins og er hafa engin langtímaverkandi lyf við vaxtarhormóni verið samþykkt á mörkuðum í Bandaríkjunum og Evrópu. TransCon hGH hefur fengið stöðu munaðarlausra lyfja (ODD) vegna GHD í Bandaríkjunum og Evrópu.

Ascendis stefnir að því að leggja fram markaðsleyfisumsókn (MAA) fyrir TransCon hGH meðferð barna með GHD til Lyfjastofnunar Evrópu (EMA) á þriðja ársfjórðungi þessa árs. Fyrirtækið reiknar með að hefja klíníska III. Stigs rannsókn í Japan til að meta TransCon hGH hjá börnum með GHD á fjórða ársfjórðungi. Að auki, í gegnum stefnumótandi fjárfestingu í VISEN Pharmaceuticals, framkvæmir fyrirtækið III. Stigs klínískar rannsóknir á TransCon hGH í Stóra-Kína.

Vaxtarhormónaskortur (GHD) hjá börnum er alvarlegur sjaldgæfur sjúkdómur sem orsakast af ófullnægjandi vaxtarhormóni sem er seytt af heiladingli. Börn með GHD eru ekki aðeins stutt í vexti, heldur eru þau með efnaskiptaafbrigði, sálfélagslegar áskoranir, vitsmunalegan skort og léleg lífsgæði.

Í áratugi hefur staðlað umönnun GHD verið sprautað með hGH undir húð einu sinni á dag til að bæta vöxt og efnaskiptaáhrif. Hjá umönnunaraðilum og sjúklingum er sprautunarálag daglega meðferðar mjög hátt, sem getur leitt til lélegrar samræmi og dregið úr heildar meðferðaráhrifum.

Í mars 2019 birti Ascendis helstu upplýsingar um TransCon hGH meðferð barna með GHDIII stigi hér rannsókn. Þetta er slembiraðað, opin, jákvæð, stýrð lyfjameðferð rannsókn sem ber saman vikulega TransCon hGH og daglega hGH (Genotropin).

Niðurstöðurnar sýndu að rannsóknin náði aðalendapunkti: í ​​viku 52 var TransCon hGH ekki óæðri daglegu hGH hvað varðar árlegan hraða avatarhæðar (AHV, eining: cm / ár) og var einnig betri en daglegt hGH. Sértæku gögnin eru, með því að nota greininguna á samhæfingarhópnum (ANCOVA) sem ætlunin er að meðhöndla, TransCon hGH meðferðarhópurinn AHV er 11,2 cm / ár, daglega hGH er 10,3 cm / ár (munurinn á hópunum tveimur: 0. {{ 8}} cm / ár, 95% CI: 0,22-1,50, p=0,0088).

Þess má geta að við hverja eftirfylgni var AHV hjá TransCon hGH meðferðarhópnum hærra en hjá daglegum hGH meðferðarhópi og meðferðarmunurinn var tölfræðilega marktækur frá 26. viku (þar með talið viku 26). Hlutfall sjúklinga með lélega svörun í TransCon hGH meðferðarhópnum og daglega hGH meðferðarhópnum (AHV< 8,0="" cm="" ár)="" var="" 4%="" og="" 11%,="" í="" sömu="" röð.="" allar="" næmisgreiningar="" sem="" rannsóknin="" hefur="" lokið="" styðja="" helstu="" niðurstöður="" og="" sýna="" fram="" á="" sterkleiki="" þessara="">

Í rannsókninni var TransCon hGH almennt öruggt og þoldist vel. Aukaverkanir voru í samræmi við gerð og tíðni sem fram kom í daglegum meðferðarhópi við hGH og prófunarhóparnir voru sambærilegir. Engar alvarlegar aukaverkanir tengdar rannsóknarlyfinu fundust í hvorum hópnum. Ein alvarleg aukaverkun kom fram í hverjum meðferðarhópi (1,0% í TransCon hGH meðferðarhópnum og 1,8% í daglegum hGH meðferðarhópi), sem tengdist ekki lyfinu. Í báðum hópum fundust engar aukaverkanir sem leiddu til þess að meðferð lyfsins var hætt.

TransCon þýðir" skammvinn samtenging" Ascendis' sér TransCon vettvangur er nýstárleg tækni sem miðar að því að búa til nýjar meðferðir sem hámarka meðferðaráhrif, þar með talið verkun, öryggi og tíðni lyfjagjafar. TransCon sameindin hefur þrjá þætti: óbreytta móðurlyf, óvirkan burðarefni sem verndar það og tengi sem tengir þau tvö tímabundið. Þegar það er fest á það er flutningsaðili óvirk og verndar móðurlyfið gegn því að það sé hreinsað. Þegar sprautað er í líkamann munu lífeðlisfræðileg sýrustig og hitastig byrja að losa hið óbreytta virka móðurlyf í fyrirsjáanlegri losun. Vegna þess að móðurlyfið er óbreytt ætti upprunaleg verkunarháttur að vera óbreyttur. TransCon tækni er hægt að nota mikið á mörgum meðferðar sviðum próteina, peptíða eða litla sameinda og er hægt að nota þær kerfisbundið eða á staðnum.

Eins og er notar Ascendis TransCon tækni til að byggja upp leiðandi, fullkomlega samþætt fyrirtæki með sjaldgæfan sjúkdóm. Fyrirtækið notar TransCon tækni og klínískt sannað foreldralyf til að búa til nýjar meðferðir sem hafa bestu verkun, öryggi og / eða þægindi. Auk barna' s GHD, er fyrirtækið einnig að þróa TransCon hGH í III. Stigs klínískri meðferð fullorðinna GHD. Að auki hefur fyrirtækið tvær sjaldgæfar eignir til innkirtla í II. Stigs klínísku: (1) TransCon PTH er langvirkandi skjaldkirtilshormón (PTH) forlyf, notað til að meðhöndla skjaldkirtils skjaldkirtil; (2) TransCon CNP er langvirkandi natríumgerandi peptíð forlyf sem notuð er til að meðhöndla achondroplasia og aðra FGFR tengda beinasjúkdóma.

Árið 2018 stofnuðu Ascendis og Vivo Captital sameiginlegt verkefni til að koma Weisheng Pharmaceutical á fót með áherslu á Stóra-Kína og lögðu áherslu á þróun og kynningu á Ascendis' áætlun um meðhöndlun á innkirtlum sjaldgæfum sjúkdómum í Stóra-Kína sem nær til meginlands Kína og Hong Kong, Macao og Taívan.

Í október 2019 var TransCon hGH' umsókn um III. Stigs klínísk rannsókn samþykkt af lyfjaeftirlitinu (NMPA) til að framkvæma fasa III klíníska rannsókn í Kína til að meðhöndla skort á vaxtarhormóni hjá börnum. TransCon hGH mun verða Kína' fyrsta óbreytta langverkandi vaxtarhormón manna, notað einu sinni í viku, sem getur stöðugt losað sama vaxtarhormón manna og undirbúninginn sem er gerður einu sinni á dag ....