Bandaríska FDA veitti DPP1 hemil brensocatib byltingarkennd lyfja hæfi!

Insmed er alþjóðlegt lyfjafyrirtæki sem tileinkað er að breyta lífi sjúklinga með alvarlega sjaldgæfa sjúkdóma. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt brensocatib (áður þekkt sem INS1007) Breakthrough Drug Qualification (BTD) til meðferðar á fullorðnum, ekki blöðrubólga, berkjusjúkdómi (NCFBE) og létta versnandi ástandi . Sem stendur er engin sérstök meðferð við NCFBE.

brensocatib er nýr, munnlegur, afturkræfur, dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) hemill sem nú er að þróast til meðferðar á berkjukrampa og öðrum bólgusjúkdómum.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) er nýr lyfjagagnsrás sem stofnuð var af FDA árið 2012 til að flýta fyrir þróun og endurskoðun meðferða við alvarlegum eða lífshættulegum sjúkdómum og fyrirliggjandi klínísk sönnun er fyrir því að lyfið sé sambærilegt við núverandi lækningalyf. Ný lyf sem geta bætt ástandið verulega. Að fá BTD lyf getur fengið nánari leiðbeiningar þ.mt háttsettir embættismenn FDA meðan á rannsóknum og þróun stendur. Nýja endurskoðun lyfjamarkaðarins er gjaldgeng til endurskoðunar og forgangsskoðunar til að tryggja að sjúklingum sé veittur nýr meðferðarúrræði á skemmstu tíma.

FDA veitti brensocatib BTD á grundvelli niðurstaðna í II. Stigs rannsókninni. Þetta er alþjóðlegt slembiraðað, tvíblind, samanburðarrannsókn með lyfleysu sem gerð var á fullorðnum sjúklingum með NCFBE til að meta verkun og öryggi brensocatibs.

Niðurstöðurnar sýndu að rannsóknin náði aðalendapunkti: innan 6 mánaða frá meðferð höfðu skammtarnir tveir (10 mg og 25 mg) af brensocatib meðferðarhópnum marktækt minni hættu á versnun um 40% samanborið við lyfleysuhópinn (p=0,027 fyrir 10 mg hópinn, 25 mg hópur p=0,044). Að auki náði rannsóknin einnig til lykil aukaendapunkta: samanborið við lyfleysuhópinn voru skammtarnir tveir (10 mg og 25 mg) brensocatib meðferðarhópsins með 36% (p=0,041) og 25% (p=0,167) lækkun á tíðni versnunar lungna. .

Eins og fyrr segir verða allar niðurstöður rannsóknarinnar tilkynntar á American Society of Thoracic Society (ATS) Virtual Clinical Trials fundi þann 24. júní 2020.

Non-cystic fibrotic bronchiectasis (NCFBE) er alvarlegur langvinnur lungnasjúkdómur sem stækkar varanlega vegna blóðrásar sýkingar, bólgu og lungnavefskemmda. Sjúkdómurinn einkennist af tíðri rýrnun lungna og þarfnast sýklalyfjameðferðar og / eða sjúkrahúsvistar. Einkenni sjúkdómsins eru langvarandi hósti, mikil framleiðsla á hráka, mæði og endurteknar öndunarfærasýkingar, sem allar geta versnað undirliggjandi sjúkdóm. NCFBE hefur áhrif á um það bil 340.000 til 520.000 sjúklingar í Bandaríkjunum. Sem stendur er engin sérstök meðferð við NCFBE í Bandaríkjunum, Evrópu og Japan

brensocatib er lítill sameind, afturkræfur dipeptidyl peptidase I (DPP1) hemill, þróaður af Insmed til meðhöndlunar á berkjuspeglun. DPP1 er ensím. Þegar daufkyrninga myndast í beinmerginu er það ábyrgt fyrir því að virkja daufkyrninga serín próteasa (NSP), svo sem daufkyrninga elastasa.

Neutrophils eru algengustu tegundir hvítra blóðkorna og gegna mikilvægu hlutverki í sjúkdómsvaldandi eyðingu og stjórnun bólgu. Við langvinnan bólgusjúkdóm í lungum safnast daufkyrningar í öndunarvegi, sem veldur ofvirkri NSP sem leiðir til eyðileggingar lungna og bólgu. brensocatib getur dregið úr skemmdum á bólgusjúkdómum eins og berkjukrampa með því að hindra DPP1 og virkja það á NSP.

Insmed reiknar með að hefja áfanga III verkefni brensocatibs til meðferðar á berkjukrampa seinni hluta árs 2020.