Bandaríska FDA veitti Nefecon (Budesonide) forgangsrýni: það hefur möguleika á leiðréttingu sjúkdóma!

Sænska líflyfjafyrirtækið Calliditas Therapeutics tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjastofnunin (FDA) hafi samþykkt nýju lyfjaumsóknina (NDA) á Nefecon (Budesonide) og veitt forgangsrýni, sem er ný lyfjablöndun budesonids. Það er IgA1 niðurstýringartæki, sem meðhöndlar IgA nýrnakvilla (IgAN) með markvissri niðurreglu á IgA1. Matvælastofnun hefur tilnefnt" NDA; lögum um gjöld lyfseðilsskyldra lyfja" (PUDFA) miðadagur 15. september 2021.

Ef það verður samþykkt verður Nefecon fyrsta meðferðin sem er sérstaklega hönnuð og samþykkt til meðferðar á IgAN, með möguleika á leiðréttingu sjúkdóms. Eftir að hafa fengið samþykki ætlar Calliditas að markaðssetja Nefecon einn í Bandaríkjunum.

Renée Aguiar Lucander, forstjóri Calliditas, sagði:" Við erum mjög spennt að fá forgangsrýni, sem endurspeglar verulegar óuppfylltar læknisþarfir fyrir IgAN meðferð. Við hlökkum til að vinna með stofnuninni að því að fá flýtimeðferð síðar á þessu ári. Svo að við getum útvegað fyrsta viðurkennda lyfið fyrir IgAN sjúklinga."

Nefecon er einkaleyfislyf til inntöku sem inniheldur öflugt og vel þekkt virkt efni - búdesóníð - til markvissrar losunar. Samkvæmt aðalmeðferðarlíkaninu er undirbúningurinn hannaður til að skila lyfjum í Peyer' plásturinn í neðri smáþörmum þar sem sjúkdómurinn er upprunninn. Nefecon er unnið úr TARGIT tækni, sem gerir efni kleift að fara í gegnum maga og þarma án þess að frásogast, og aðeins er hægt að losa þau í pulsum þegar þau komast í neðri hluta smáþarma.

Eins og fram kemur í stóru 2. stigs rannsókninni sem Calliditas lauk, er samsetning skammta og bjartsýnislosunar árangursrík fyrir IgAN sjúklinga. Til viðbótar árangursríkum staðbundnum áhrifum er annar kostur við notkun þessa virka efnis lítil aðgengi þess, það er um það bil 90% af virka efninu er óvirkt í lifur áður en það nær almennri blóðrás. Þetta þýðir að hægt er að nota lyf með háum styrk á staðnum þar sem þess er þörf, en almenn útsetning og aukaverkanir eru mjög takmörkuð.

Calliditas er eina fyrirtækið sem hefur aflað jákvæðra gagna í 2. og 3. stigs slembiraðaðri, tvíblindri, klínískri samanburðarrannsókn með lyfleysu á IgAN. Báðar rannsóknirnar náðu aðal- og lykilendapunktum.

Uppgjöf Nefecon NDA er byggð á jákvæðum gögnum úr A-hluta lykiláfanga 3 rannsóknar NefIgArd. Þetta er slembiraðað, tvíblind, lyfleysustýrð, alþjóðleg fjölmiðlarannsókn sem ætlað er að meta verkun og öryggi Nefecon og lyfleysu hjá 200 fullorðnum IgAN sjúklingum. Eins og fyrr segir, samanborið við lyfleysu, náði rannsóknin aðal endapunkti að draga úr próteinmigu og sýndi að eGFR var stöðugt eftir 9 mánuði. Framlagðar upplýsingar innihalda einnig klínískar upplýsingar úr NEFIGAN 2. stigs rannsókninni, sem náðu einnig aðal- og framhaldsendapunktum NefIgArd rannsóknarinnar. Báðar rannsóknirnar sýndu að Nefecon þoldist almennt vel og niðurstöður tveggja hópa höfðu svipað öryggi.

Calliditas hefur sótt um flýtimeðferð. Flýtimeðferð er ný viðurkenningarleið bandaríska FDA, sem gerir kleift að samþykkja lyf sem hafa möguleika til að leysa óuppfylltar læknisþarfir stærri sjúkdóma á grundvelli staðgöngumóts staðgengils. Staðgöngumiðstöðvar lykilfasa 3 rannsóknarinnar NefIgArd er fækkun próteinmigu samanborið við lyfleysu, sem var byggð á tölfræðilegum ramma klínískra rannsóknargreiningar sem Thompson A o.fl. árið 2019 vegna inngripa í IgAN sjúklinga í klínískum rannsóknum. standa við. Staðfestingarrannsókn sem ætlað er að veita langtíma gögn um ávinning af nýrum hefur verið skráð að fullu og búist er við að hún verði tilkynnt snemma á árinu 2023.