Bandaríska FDA veitti zandelisib munaðarlaus lyf: heildarsvörunarhlutfall (ORR) upp á 93%!

MEI Pharma og alþjóðlegur samstarfsaðili Kyowa Kirin tilkynntu nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hefði veitt sérhæfðan fosfatidýlínósítól-3-kínasa delta (PI3K delta) hemla til inntöku zandelisib (ME-401) meðferðar fyrir orphan Drug Qualification (ODD) fyrir Eggbús eitilæxli (FL). Í mars 2020 veitti FDA einnig zandelisib Fast Track Designation (FTD): það er notað til að meðhöndla fullorðna sjúklinga með bakslag eða óþolandi FL sem áður hafa fengið að minnsta kosti tvær almennar meðferðir.

Orphan Drug vísar til lyfja sem notuð eru til að koma í veg fyrir, meðhöndla og greina sjaldgæfa sjúkdóma og sjaldgæfir sjúkdómar eru almennt heiti yfir flokk sjúkdóma með mjög lága tíðni, einnig þekkt sem"munaðarlaus sjúkdómar." Í Bandaríkjunum vísa sjaldgæfir sjúkdómar til sjúkdóma með færri en 200.000 sjúklinga. Hvatningar til þróunar lyfja sem fá sjaldgæfa sjúkdóma fela í sér ýmsar klínískar þróunarhvatar, svo sem skattafslátt sem tengist kostnaði við klínískar prófanir, lækkun notendagjalda FDA og klínískar rannsóknir. Aðstoð FDA's við hönnun tilrauna og 7 ára markaðseinkatíma fyrir samþykktar ábendingar eftir að lyfið er markaðssett.

Fast Track Qualification (FTD) miðar að því að flýta fyrir lyfjaþróun og hraðri endurskoðun fyrir alvarlega sjúkdóma til að mæta alvarlegum óuppfylltum læknisfræðilegum þörfum á lykilsviðum. Að fá hraðpróf fyrir lyf í þróun þýðir að lyfjafyrirtæki geta haft oftar samskipti við FDA á rannsóknar- og þróunarstigi. Eftir að hafa sent inn markaðsumsókn eru þeir gjaldgengir fyrir flýtisamþykki og forgangsskoðun ef þeir uppfylla viðeigandi staðla. Að auki eru þeir einnig gjaldgengir til endurskoðunar.

zandelisib sameindabygging

Follicular lymphoma (FL) er algengasta indolent eitilæxlið, sem er um það bil 20-30% af öllum non-Hodgkin eitilæxlum (NHL). Þessi sjúkdómur þróast einnig á B-frumum, er langvinnur í flestum tilfellum og ágerist hægt. Flestir sjúklingar sem greinast með FL eru eldri en 65 ára. Stundum getur FL breyst í dreifð stór B-frumu eitilæxli (DBLCL), sem er ört vaxandi (ífarandi) NHL.

Zandelisib (ME-401) er fosfatidýlínósítól 3-kínasa (PI3K) delta hemill til inntöku sem verið er að rannsaka. PI3Kδ hemlar eru venjulega oftjáðir í krabbameinsfrumum og gegna lykilhlutverki í útbreiðslu og lifun blóðæxla. Zandelisib sýnir mikla sértækni fyrir PI3Kδ undirgerðir og hefur aðra eiginleika lyfja en aðrir PI3Kδ hemlar. Þetta lyf hefur tilhneigingu til að verða besti PI3Kδ hemillinn í flokki. Klínísk einkenni þess benda til þess að sem einlyfjameðferð eða í samsettri meðferð með öðrum krabbameinslyfjum hafi það tækifæri til að leysa röð illkynja B-frumusjúkdóma. Eins og er, er MEI að meta zandelisib til meðferðar á sjúklingum með ýmsa illkynja B-frumu sjúkdóma.

Í apríl 2020 skrifuðu MEI og Concord Kirin undir alþjóðlegan leyfis-, þróunar- og markaðssamning til að þróa og markaðssetja zandelisib frekar. MEI og Concord Kirin munu í sameiningu þróa og kynna zandelisib í Bandaríkjunum og MEI mun skrá allar tekjur af sölu í Bandaríkjunum. Concord Kylin hefur einkarétt á markaðssetningu utan Bandaríkjanna og mun greiða MEI stighækkandi þóknanir miðað við sölu utan Bandaríkjanna.

Í maí á þessu ári tilkynntu MEI Pharma og Concord Kirin gögnin um sjúklingahópinn með hléum áætlun (IS) í klínískri fasa 1b rannsókninni á zandelisib í meðhöndlun á bakslagi eða óþolandi FL (r/r FL). Niðurstöðurnar sýndu að meðal r/r FL sjúklinga sem voru með versnun sjúkdóms (POD24) innan 24 mánaða frá því að þeir fengu fyrstu krabbameinslyfjameðferð, var heildarsvörunarhlutfall (ORR) zandelisib (með og án rituximab) meðferðar 82%, og ORR náði 93% hjá sjúklingum sem ekki voru með POD24.