Bandaríska FDA veitti arfolitixorin hraðbrautarhæfi

Isofol Medical AB tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hafi veitt Modufolin (arfolitixorín, [6R]-5,10-metýlentetrahýdrófólat, [6R]-MTHF) skyndipróf (FTD) til notkunar fyrir meðferð á meinvörpum ristilkrabbamein (mCRC). Arfolitixorín er nýtt efnasamband byggt á fólínsýru, sem er notað til að bæta virkni og draga úr aukaverkunum andefnaskiptaefna í krabbameinsmeðferð. Isofol hefur undirritað alþjóðlegan einkaleyfissamning við Merck KGaA til að þróa og markaðssetja arfolitixorín fyrir krabbameinsábendingar.

Arfolitixorín er virka lykilumbrotsefnið í hinum víðnotuðu fólínsýrulyfjum leucovorin og levoleucovorin. Fólínsýru og levófólínsýru verða að breytast í virka formið [6R]-MTHF í líkamanum til að hafa áhrif. Þetta veltur til dæmis á erfðafræðilegu næmi. Ekki koma allir sjúklingar af stað þessari virkjun. Rannsóknir hafa sýnt að þrír fjórðu mCRC sjúklinga hafa ófullnægjandi getu til að umbreyta leucovorin og levofolinic sýru, og lifun án versnunar (PFS) er verulega skert samanborið við sjúklinga með góða umbreytingargetu.

Arfolitixorín er lyf til meðferðar á langt gengið CRC. Þar sem það þarf ekki flókna efnaskiptavirkjun til að virka getur arfolitixorín hentað öllum sjúklingum með langt genginn CRC, óháð getu þess til að virkja fólínsýru.

Fast Track Qualification (FTD) miðar að því að flýta fyrir lyfjaþróun og hraðri endurskoðun fyrir alvarlega sjúkdóma til að mæta alvarlegum óuppfylltum læknisfræðilegum þörfum á lykilsviðum. Að fá hraðpróf fyrir lyf í þróun þýðir að lyfjafyrirtæki geta haft oftar samskipti við FDA á rannsóknar- og þróunarstigi. Eftir að hafa sent inn markaðsumsókn eru þeir gjaldgengir fyrir flýtisamþykki og forgangsskoðun ef þeir uppfylla viðeigandi staðla. Að auki eru þeir einnig gjaldgengir til endurskoðunar.

Í Bandaríkjunum er CRC önnur algengasta orsök krabbameinsdauða og þriðja algengasta tegund krabbameins. Hvað varðar mCRC meðferð er veruleg óuppfyllt læknisfræðileg þörf fyrir nýja og skilvirkari meðferðarúrræði. FDA veitti arfolitixorín FTD byggt á möguleikum lyfsins' til að mæta verulegum óuppfylltum læknisfræðilegum þörfum mCRC.

Sem fyrsta og eina hreina fólínsýran efnafræðilega virka efnið ([6R]-MTHF) sem eykur 5-flúoróúrasíl (5-FU) frumueiturhrif, er arfolitixorín nú unnin í lykil alþjóðlegri 3. stigs AGENT rannsókn (NCT03750786). Gert er ráð fyrir að rannsókninni ljúki árið 2022. Eftir það ætlar Isofol að senda inn markaðsumsóknir til bandaríska FDA og ESB EMA og er gert ráð fyrir að hún verði markaðssett strax árið 2023.

Ulf Jugnelius, forstjóri Isofol, sagði:"Við erum mjög ánægð með að FDA hefur veitt aðallyfjaframbjóðanda okkar arfolitixorín hraðbrautarstöðu. Þetta er sterk utanaðkomandi viðurkenning á hugsanlegum ávinningi arfolitixoríns við meðferð á mCRC, hrikalegum sjúkdómi. Næsti klínískur áfangi okkar er að ná 300 lifunartilvikum án framfara í 3. stigs AGENT rannsókninni og afblinda síðan gögnin svo að við getum greint og kynnt helstu niðurstöður á fyrri hluta ársins 2022. FTD hæfi gerir okkur kleift að vinna saman með FDA oftar , Til að hámarka samfellda þróunaráætlun arfolitixoríns, og gæti gert það að fyrsta nýja lyfinu til að bæta umönnun mCRC í meira en 40 ár."