Bandaríska FDA samþykkir Vyxeos fyrir bráða kyrningahvítblæði (AML) hjá börnum ≥ 1 árs

Jazz Pharmaceuticals tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt endurskoðun á merkimiðanum Vyxeos (daunorubicin og cýtarabín) til að fela í sér nýja ábendingu: til meðferðar á sjúklingum ≥ 1 árs, nýgreindir og meðferðar- tengd bráð mergbæling. Börn með brátt kyrningahvítblæði (t-AML) eða brátt kyrningahvítblæði (AML-MRC) með breytingum sem tengjast mergæxli.

Samþykki er byggt á öryggisgögnum tveggja klínískra rannsókna á einum handlegg (AAML1421 rannsóknin var gerð af Krabbameinslæknahópi barna (COG) og CPX-MA-1201 rannsóknin var gerð af Cincinnati barna sjúkrahúsinu (CCH)) og fullnægjandi og góð frammistaða hjá fullorðnum sjúklingum Vísbendingar um árangur samanburðarrannsókna.

Robert Iannone, læknir, framkvæmdastjóri Jazz sagði:" Hjá Jazz teljum við að allir sjúklingar með flókna sjúkdóma eigi skilið lausnir og leggjum hart að okkur við að auka vísindin á bak við meðferðir okkar til að tryggja að sem flestir sjúklingar geti notið góðs af okkar lyf. Kostir. Þrátt fyrir að barna séu tiltölulega lítið hlutfall af heildarfjölda AML-sjúklinga, í þessu tilfelli er brýn þörf á árangursríkari meðferðum. Með stækkun Vyxeos merkisins til barna sýnir Jazz áframhaldandi skuldbindingu okkar um að auka krabbameinsrannsóknir okkar og einbeita okkur að því fólki sem við getum haft mest áhrif á."

Öryggi og lyfjahvörf Vyxeos hjá börnum og ungum fullorðnum hafa verið staðfest í 2 klínískum rannsóknum á sjúklingum með AML eða illkynja sjúkdóma í blóðsjúkdómum sem koma aftur eða aftur. Þrjátíu og átta börn á aldrinum 1-21 árs með AML komu aftur í fyrsta skipti voru með í áfanga AAML1421 áfanga sem gerð var af COG og 27 sjúklingar með illkynja krabbamein í blóðsjúkdómum á aldrinum 1-19 ára voru með í CCH. 1. stigs CPX-MA-1201 rannsókn. Hvorug rannsóknin fann öryggismun miðað við aldur. Vísbendingar um rannsókn á árangri CPX351-301 hjá fullorðnum sjúklingum styðja notkun Vyxeos við þessa ábendingu.

CPX351-301 er lykilatriði í 3. stigs rannsókn sem gerð var á 309 öldruðum sjúklingum (60-75 ára) með háþrýstingslækkun sem ekki höfðu fengið fyrri meðferð (upphafsmeðferð). Vyxeos var borið saman við venjulegt cýtarabín {{5}} daunorubicin (7+3) krabbameinslyfjameðferð var borið saman. Gögnin sýndu að samanborið við samanburðarhópinn (7+3) náði heildarlifun (OS) Vyxeos meðferðarhópsins tölfræðilega marktækum framförum (miðgildi OS: 9,6 mánuðir á móti 5,9 mánuðum, tvíhliða p = 0,005, HR [95 % CI] = 0.69 [0.52,0.90]), tíðni fullkominnar eftirgjafar var marktækt aukin (37 % vs 26 %, p = 0,036) og hlutfall blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu (HSCT) var aukið (34 % vs 25 %).

Vyxeos er með svarta kassa sem varar við því að ekki sé hægt að skipta lyfinu út fyrir aðrar vörur sem innihalda daunórúbicín og / eða cýtarabín. Í 3. stigs rannsókninni voru algengustu aukaverkanirnar (tíðni ≥25%) blæðingar, hiti, útbrot, bólga, ógleði, munn- eða hálsverkur, niðurgangur, hægðatregða, vöðvaverkir, þreyta, magaverkur, mæði, höfuðverkur, Hósti, lystarleysi, óreglulegur hjartsláttur, lungnabólga, blóðsýking, kuldahrollur, svefntruflanir og uppköst.

Vyxeos er samsett meðferð á cýtarabíni og daunórúbicíni í hlutfallinu 5: 1. Lyfin tvö eru hjúpuð í lípósómaflutningsvél í nanóskala. Þessi fæðubótarefni með lípósóm í nanóskala getur aukið virkni en takmarkað hættuna á að taka hvert lyf fyrir sig.

Vyxeos er þróað með hliðsjón af Jazz&# 39, sértækum tæknivettvangi CombiPlex, sem getur skynsamlega hannað og metið fljótt samsetningu krabbameinslyfja og sameinað hefðbundna krabbameinslyfjameðferð og sameindamiðuð lyf til að veita sterkari and-æxlisvirkni. CombiPlex viðurkennir áhrifaríkasta samverkandi mólhlutfall samsettra lyfja in vitro og á sama tíma lagar þetta molarhlutfall í lyfjagjafarfléttu í nanó-mælikvarða, svo að það geti viðhaldið þessari bjartsýni eftir gjöf til að tryggja þetta molarhlutfall Að verða fyrir æxli vefjum, þessi tæknivettvangur getur leyst marga af grundvallargöllum hefðbundinna samsetningaráætlana, svo og eðlislægar áskoranir sem þróun samsettra lyfja stendur frammi fyrir.

Í Bandaríkjunum var Vyxeos samþykkt af FDA í ágúst 2017 fyrir áðurnefndar ábendingar. Þetta er fyrsta markaðsmeðferðarlyfið fyrir tiltekna tegund bráða kyrningahvítblæði (AML). Með því að sameina tvö almennt lyfjameðferð bætir það áhrif krabbameinslyfjameðferðar og lengir lifunartíma sjúklinga. Vyxeos fylgir svörtum kassa sem varar við því að það sé stranglega bannað að setja Vyxeos í stað annarra lyfja sem innihalda daunorubicin eða arabinoside. Áður hefur Vyxeos fengið stöðu munaðarlausra lyfja, byltingarkennda lyfjameðferð og forgangsrannsóknarstöðu af FDA.

Brátt kyrningahvítblæði (AML) er illkynja krabbamein með óeðlilegri fjölgun beinmergsfrumna sem birtist sem samfelld aukning hvítra blóðkorna í blóði. Það er illkynja sjúkdómur með hátt dánartíðni. Meðferðartengt bráð kyrningahvítblæði (t-AML) kemur oft fram hjá krabbameinssjúklingum sem fá krabbameinslyfjameðferð eða geislameðferð og tíðnin er allt að 8% -10% innan 5 ára eftir meðferð. Brátt kyrningahvítblæði (AML-MRC) með tilheyrandi breytingum á mergæxli kemur einkum fram sem truflun á blóðkerfi og stökkbreytingum á genum í beinmergsfrumum. Meðalævilengd þessara tveggja gerða AML sjúklinga er tiltölulega lág. (