Vutrisiran við meðferð á hATTR amyloidosis með fjölnæmiskvilla: verulega bætt taugaskemmdir --- 1/2

Alnylam er leiðandi RNAi lækningafyrirtæki í greininni. Nýlega tilkynnti fyrirtækið viðbótar jákvæðar niðurstöður undirhópsgreiningar og könnunarendapunkta vutrisiran 3. stigs HELIOS-A rannsóknarinnar á þriðju evrópsku ATTR Amyloidosis ráðstefnunni. Vutrisiran er RNAi meðferð í þróun sem er þróuð til að meðhöndla transthyretin (ATTR) amyloidosis.

HELIOS er rannsókn á sjúklingum með arfgenga ATTR amyloidosis með fjölnæmiskvilla (hATTR-PN). Gögnin sem gefin voru út á fundinum styðja enn frekar við og byggja á niðurstöðum aðal- og aukaendapunkta fyrri HELIOS-A rannsóknarinnar: batnað hefur sést á mikilvægum sviðum heilsu og starfsemi sjúklinga, þar með talið skaða á taugakvilla og lífsgæðum (QoL ), dagleg athöfn og hæfni til félagslegrar þátttöku, næringarástand og hjartsláttur.

Nánar tiltekið sýndu undirhópsgreiningar og könnunarendapunktar að á 9 mánuðum, samanborið við lyfleysu, bætti vutrisiran mikilvægum sviðum heilsu og starfsemi sjúklinga. Aðrar greiningar sýndu að, óháð því hvort sjúklingurinn hafði áður notað TTR sveiflujöfnun, þá hafði meðferð með vutrisiran svipaðar úrbætur á framvindu taugakvilla og lífsgæðum samanborið við lyfleysu.

Eins og er er nýja lyfjaumsókn (NDA) vutrisirans til meðferðar á fullorðnum arfgengri transthyretin amyloidosis polyneuropathy (hATTR-PN) með inndælingu undir húð á þriggja mánaða fresti í gangi hjá US FDA, og" Prescription Drug Notendagjöld" (PDUFA) Markmiðadagur er 14. apríl 2022. Að auki, á grundvelli viðræðna við Lyfjastofnun Evrópu (EMA), ætlar Alnylam nú að leggja fram markaðsleyfisumsókn (MAA) fyrir vutrisiran fyrirfram byggt á 9 mánaða niðurstöðum af HELIOS-A rannsókninni.

Vutrisiran hefur fengið Orphan Drug Designation (ODD) til meðferðar á ATTR amyloidosis í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu og Fast Track Designation (FTD) til meðferðar á hATTR-PN í Bandaríkjunum. Ef það er samþykkt, sem ný inndæling undir húð á þriggja mánaða fresti, getur vutrisiran snúið við fjölliðakvilla einkennum sjúkdómsins.

Pushkal Garg, læknir, yfirlæknir Alnylam, sagði:" hATTR amyloidosis er fjölkerfi, sjúkdómur sem þróast hratt og hefur veruleg áhrif á daglegt líf sjúklinga og mun versna með tímanum án viðeigandi meðferðar. Þessar viðbótargögn frá HELIOS-A rannsókninni sýna að vutrisiran hefur möguleika á meðferð sjúklinga með fjölbreytt úrval af hATTR amyloidosis með fjölnæmiskvilla (hATTR-PN) og hefur náð hvetjandi árangri í röð mikilvægra heilsu- og hagnýtra aðgerða Að auki óháð fyrri notkun TTR stöðugleika batnaði taugasjúkdómur sjúklingsins og lífsgæði."

siRNA: Þagga niður í sértækum genum, minnka tjáningarsviðið um 99%

HELIOS-A rannsóknin náði til 164 sjúklinga með arfgenga ATTR amyloidosis með fjölnæmiskvilla (hATTR-PN). Á 9 mánuðum náði vutrisiran aðal- og öllum endapunktum: samanborið við lyfleysu leiddi meðferð með vutrisiran til tölfræðilega marktækrar bata á taugakvilla, lífsgæðum og ganghraða. Undirhópsgreining og könnunargögn um verkun HELIOS-A rannsóknarinnar veita meiri innsýn í mögulegan ávinning vutrisirans í mikilvægum þáttum heilsu og vellíðan sjúklinga, sem hér segir:

—— Á 9. mánuðinum, í öllum fyrirframgreindum undirhópum sjúklinga (þ.mt aldur, kyn, kynþáttur, landfræðilegt svæði, taugasjúkdómalækkun í upphafi, arfgerð, fyrri notkun TTR stöðugleika, upphafleg ættlæg amyloid fjölnæmiskvilla [FAP] stig og fyrirfram tilgreindur undirhópur hjarta, samanborið við lyfleysu, vutrisiran meðferð leiddi til bættrar taugakvilla skaða (mNIS+7) og Norfolk gæði lífs sykursýkis taugakvilla (Norfolk QOL-DN) Sýndi stöðuga framför.