Nýtt hjartavöðva Amos, Myosin Activator Omecamtiv Mecarbil, er samþykkt af bandaríska FDA skyndibrautinni!

Amgen og félagi Cytokinetics tilkynntu nýverið að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefur veitt Omecamtiv mecarbil hraðbrautarhæfileika (FTD), sem er ný tegund af sérhæfðum hjartavöðva myosin virkju. Hannað til að meðhöndla langvarandi hjartabilun (HFrEF) með minnkaðri stungubroti.

Fast Track Qualification (FTD) er hannað til að flýta fyrir þróun og skjótum endurskoðun lyfja vegna alvarlegra sjúkdóma til að takast á við alvarlegar ónýtar læknisfræðilegar þarfir á lykil sviðum. Að öðlast skjótvirka hæfi til rannsóknarlyfja þýðir að lyfjafyrirtæki geta haft samskipti við FDA oftar meðan á R&magnaranum stendur; D áfangi. Eftir að hafa sent umsóknir um markaðssetningu eru þeir gjaldgengir til að flýta fyrir samþykki og forgangsskoðun ef þeir uppfylla viðeigandi staðla. Að auki eru þeir einnig gjaldgengir fyrir endurskoðun.

David M. Reese, framkvæmdastjóri Amgen R& D og MD undirstrikar áríðandi þörf fyrir nýstárlegar meðferðir til að meðhöndla þennan alvarlega sjúkdóm."

Robert I. Blum, forseti og forstjóri Cytokinetics, sagði:" Við erum mjög ánægð með að FDA hefur veitt Omecamtiv mecarbil skyndikynni fyrir hjartabilun. Þegar íbúar eldast eykst tíðni hjartabilunar. Eins og er erum við að þróa GALACTIC -HF rannsókn til að meta klínísk áhrif þessa nýja myosin virkju hjá áhættusjúklingum."

GALACTIC-HF er ein stærsta III. Stigs heimsrannsóknar á hjarta- og æðasjúkdómum á sviði hjartabilunarmeðferðar. Það hefur nú skráð meira en 8.200 sjúklinga í 35 löndum. Þessir sjúklingar voru vegna hjartabilunar þegar þeir fóru inn í rannsóknina á sjúkrahúsvist, eða á sjúkrahús eða á bráðamóttöku vegna hjartabilunar innan árs fyrir skimun. Markmið rannsóknarinnar var að meta hvort að bæta omecamtiv mecarbil við venjulega umönnun geti dregið úr hættu á hjartabilun (hjartabilun á sjúkrahúsi og önnur bráðameðferð við hjartabilun) og dauða hjarta- og æðakerfis hjá sjúklingum með hjartabilun (HFrEF) með minnkaðan útfallsbrot .

Í febrúar á þessu ári tilkynntu Amgen og Cytokinetics að gagnanefndin fyrir gagnaeftirlit (DMC) hefði nýlega lokið annarri og loka fyrirhugaðri miðmeðferðagreiningu á GALACTIC-HF rannsókninni, sem innihélt umfjöllun um fyrirfram tilgreindar forsendur fyrir örorku og yfirburði. DMC fór yfir gögnin frá GALACTIC-HF rannsókninni og mælti með að rannsókninni yrði haldið áfram án breytinga. Búist er við að niðurstöður topplínu náist á fjórða ársfjórðungi 2020.

Seinni tímabundna greiningin var framkvæmd eftir að hjarta- og æðasjúkdómur sjúklinganna sem tilgreindur var í GALACTIC-HF rannsóknarferlinu náði tiltekins fjölda. Ef tímabundna greiningin sýnir að omecamtiv mecarbil + venjulega umönnunarhópurinn hefur klínískt marktækan og tölfræðilega marktækan klínískan ávinning við aðalendapunktinn samanborið við lyfleysu + venjulega umönnunarhópinn, þá gerir árangursgreiningin mögulega mögulega snemma hætt réttarhöldunum. Ef aðal samsettur endapunktur og annar endapunktur (dauðsföll á hjarta- og æðasjúkdómum) ná tölfræðilegri þýðingu, gerir yfirburðargreiningin kleift að hætta rannsókninni snemma og aðlaga tölfræðilegan þröskuld fyrir endurskoðun á miðjum tíma.

Sameinda uppbygging omecamtiv mecarbil (Uppruni myndar: Wikipedia)

Hjartabilun er alvarlegur sjúkdómur sem hefur áhrif á meira en 26 milljónir manna um heim allan og um það bil helmingur þeirra hefur skert starfsemi vinstri slegils. Sjúkdómurinn er helsta orsök sjúkrahúsvistar og endurmóttöku fyrir fólk 65 ára og eldri. Þrátt fyrir útbreidda notkun staðallaðra meðferða og framfarir í umönnun eru batahorfur sjúklinga með hjartabilun enn lélegar. Áætlað er að um fimmtungur fólks eldri en 40 ára sé í hættu á hjartabilun og um það bil helmingur sjúklinga sem greinast með hjartabilun deyja innan 5 ára frá fyrstu sjúkrahúsvist.

Omecamtiv mecarbil er nýr, sértækur, hjartavöðvi mýósínvirkjandi sem binst hvata lén myósíns. Forklínískar rannsóknir hafa sýnt að hjartavöðvi hjartadrepandi getur aukið samdrátt í hjarta án þess að hafa áhrif á kalsíumþéttni hjartafrumna eða súrefnisnotkun hjartavöðva. Hjartamýósín er frumufrumu- og hreyfilprótein í hjartavöðva, sem er bein ábyrgð á því að umbreyta efnaorku í vélrænan kraft sem veldur samdrætti hjartavöðva.

Sem stendur er omecamtiv mecarbil að þróa meðferð við hjartabilun (HFrEF) með minnkaðri stungubroti, í samvinnu Amgen og Cytokinetics, með stuðningi og stefnumótandi stuðningi Servier. Teymið er að framkvæma umfangsmikið III. Stigs klínískt þróunarverkefni, sem felur í sér tvö stig III rannsóknir: (1) GALACTIC-HF rannsókn til að meta áhrif omecamtiv mecarbil og lyfleysu á sjúklinga' niðurstöður hjarta- og æðakerfis; (2) METEORIC -HF próf til að meta áhrif omecamtiv mecarbil og lyfleysu á æfingargetu sjúklinga (með því að nota líkamsæfingarpróf).