BeiGene Kyprolis (Carfilzomib fyrir stungulyf) Samþykkt: Meðferð fullorðinna sjúklinga með bakslag/eldföst MM!

BeiGene tilkynnti nýlega að Lyfjastofnun ríkisins (NMPA) hafi skilyrðislaust samþykkt Kyprolis® (carfilzomibtil inndælingar), ásamtdexametasón, til meðferðar: að minnsta kosti 2 meðferðir (þ.mt próteasómhömlun) hafa áður borist Og ónæmisbælandi lyf) hjá fullorðnum sjúklingum með bakslag eða eldföst (R/R) mergæxli (MM).

BeiGene hefur fengið heimild Kyprolis í Kína með stefnumótandi samstarfi við Amgen. Þetta er fyrsta samþykki Kyprolis í Kína. Mergæxli (MM) er illkynja æxli í blóði með ólæknandi og hátt endurtekningartíðni. Samþykki Kyprolis mun koma mjög sértækum og óafturkallanlegri próteasóhemli fyrir fullorðna sjúklinga með bakslag/eldföstan MM í Kína.

Kyprolis' skilyrt samþykki er byggt á niðurstöðum 3. stigs rannsóknar (CTR20160857) sem gerð var í Kína. Rannsóknin var framkvæmd á 123 sjúklingum með R/R MM og metið árangur og öryggi Kyprolis ásamt dexametasóni. Niðurstöðurnar sýndu að árangur Kyprolis hjá kínverskum sjúklingum sem áður höfðu fengið margar meðferðarlínur (miðgildi: 4 línur) var nokkurn veginn sá sami og sást í öðrum alþjóðlegum rannsóknum.

Heildarsvörunarhlutfall (ORR) að aðalendapunkti rannsóknarinnar var 35,8% (95% CI: 27,3, 44,9). Miðgildi framfaralausrar lifunar (PFS) sem óháða endurskoðunarnefndin (IRC) ákvarðaði var 5,6 mánuðir (95%CI: 4,6, 6,5). Öryggiseiginleikar Kyprolis hjá kínverskum sjúklingum sem komu fram í þessari rannsókn eru í samræmi við þá sem fram komu í alþjóðlegum rannsóknum á R/R MM sjúklingum. Í alþjóðlegum rannsóknum voru algengustu aukaverkanir Kyprolis ásamt dexametasóni blóðleysi, niðurgangur, þreyta, hár blóðþrýstingur, hiti, sýking í efri öndunarvegi, blóðflagnafæð, hósti, mæði og svefnleysi. Samkvæmt greiningu á aukaverkunum hjá kínverskum sjúklingum hefur engin ný öryggisáhætta fundist. Fullt samþykki Kyprolis fer eftir niðurstöðum staðfestrar klínískrar rannsóknar.

Mergæxli (MM) er ólæknandi illkynja sjúkdómur sem einkennist af endurteknum hringrásum eftirsjá og endurtekningu. Sjúkdómurinn er ákaflega árásargjarn sjúkdómur sem hefur áhrif á plasmafrumur í beinmerg og þessar plasmafrumur koma í stað venjulegra frumna í beinmerg. Þó að sumir MM sjúklingar hafi engin einkenni, þá eru flestir sjúklingar greindir vegna skyldra einkenna. Þessi einkenni fela í sér beinbrot eða verki, lágt fjölda rauðra blóðkorna, þreytu, mikið kalsíumgildi, nýrnavandamál eða sýkingar.

Kyprolis er óafturkallanlegur próteasómhemill sem gefinn er í bláæð. Próteasómið gegnir mikilvægu hlutverki í virkni og vexti frumna, niðurbrjótandi skemmd eða ekki lengur þörf prótein. Sýnt hefur verið fram á að Kyprolis hindrar próteasómið og veldur óhóflegri uppsöfnun próteina í frumunni. Í sumum frumum getur Kyprolis valdið frumudauða, einkum mergfrumufrumum, vegna þess að slíkar frumur eru líklegri til að innihalda meira magn af óeðlilegum próteinum.

Kyprolis var fyrst samþykkt til markaðssetningar í júlí 2012. Hingað til hafa um 150.000 sjúklingar um allan heim fengið Kyprolis meðferð. Í Bandaríkjunum hefur Kyprolis verið samþykkt: (1) Samsett með lenalídómíð + dexametasóni, eða ásamt dexametasóni, eða ásamt daratumumab + dexametasóni, til meðferðar á sjúklingum sem hafa fengið fyrstu línu til þriðju línu meðferðar Fullorðnir sjúklingar með bakslag eða eldfastan MM; (2) Sem einlyfjameðferð er það notað til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með endurkomið eða eldföst MM sem hafa fengið að minnsta kosti fyrstu meðferð.